自己遺伝子編集筋幹細胞 (GenPHSats-bASKet) の安全性と有効性の評価
2023年8月2日 更新者：Simone Spuler, MD
四肢帯筋ジストロフィー（GenPHSats-bASKet）における自家遺伝子編集筋幹細胞を評価する第1/2a相初のヒト試験
この研究は、安全性と有効性を評価するために希少疾患 LGMD における ATMP を調査する研究者主導の最初のヒト介入非盲検フェーズ 1/2a 臨床試験です。
調査の概要
詳細な説明
この試験は、GenPHSats の最初の人間への適用に向けられています。遺伝子編集された初代ヒト衛星細胞由来の筋肉幹細胞は、LGDM 患者の健康な筋肉の発達を開始する遺伝子編集された PHSats (GenPHSats) を使用した第 1/2a 相臨床試験における新しい高度治療薬 (ATMP) として使用されます。
現在利用可能な治療法がないため、GenPHSatsがLGDM患者に治療オプションを提供できるかどうかを検証するために、この試験が設定されています。
GenPHSats は、患者自身の筋肉組織から得られた一次ヒト衛星細胞由来の筋肉幹細胞と、移植前に in vitro で編集された遺伝子から構成される自家製品です。
研究の種類
介入
入学 (推定)
6
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Simone Spuler, Prof Dr med
- 電話番号：004930450540501
- メール：simone.spuler@charite.de
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Christian Witzel, Dr med
- 電話番号：+49 30 553016
- メール：christian.witzel@charite.de
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- LGDMと診断され、
- 特定された遺伝子欠陥の位置と遺伝子編集が実現可能であることが証明され、
- 年齢 14 歳以上、
- シャリテ、ベルリン大学医学部、筋肉研究ユニット、および筋肉障害の外来診療所で治療中の患者、
- 署名済みのインフォームド コンセント
除外基準:
- 急性または慢性の炎症性局所または全身性疾患
- 凝固障害
- 局所麻酔による既知の合併症、
- 先天性心疾患、不整脈、
- 小顎症などの気道の病理
- ピエール・ロビン・シークエンス
- 中枢性低換気症候群/オンディーヌ症候群
- 重大なその他の医学的または精神医学的疾患
- -HIVおよび/またはA型、B型、C型肝炎の陽性血清学
- 妊娠中または授乳中の女性
- -凍結保存培地の成分に対する既知のアレルギー反応
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：GenPHSat安全性注入およびGenPHSat有効性注入
左二頭筋への 6 回の注射による初期介入。
右二頭筋への 36 回の注射による 2 回目の介入。
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参加者は、左二頭筋に遺伝子編集された初代ヒト筋幹細胞 (GenPHsat) 注射を受けます。
参加者は、右二頭筋に遺伝子編集された初代ヒト筋幹細胞 (GenPHsat) 注射を受けます。
参加者は、安全な GenPHSat 注射の 3 か月後に筋生検を受けます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象の発生率 [安全性と忍容性]
時間枠：研究完了まで、平均1年
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少なくとも来院１、２、３および４（治験の終了）で記録された有害事象の種類、発生率、重症度、期間、可逆性、治療可能性の特徴付け。
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研究完了まで、平均1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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注射後の筋生検組織の割合
時間枠：注射後3ヶ月
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筋肉生検を採取し、注射後 3 か月後に筋肉生検構造を視覚化するために染色しました。
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注射後3ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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筋力の割合
時間枠：注射後6ヶ月まで
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スクリーニング（ベースライン）、訪問1、2、3、および4（試験の終了）で取得した筋力測定データ。
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注射後6ヶ月まで
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血中CK率
時間枠：注射後6ヶ月まで
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スクリーニング時のCK血液測定(ベースライン)、訪問1、2、3および4(試験の終了)。
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注射後6ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Simone Spuler, Prof Dr med、Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2024年7月1日
一次修了 (推定)
2025年7月1日
研究の完了 (推定)
2025年7月1日
試験登録日
最初に提出
2022年10月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年10月18日
最初の投稿 (実際)
2022年10月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月2日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- bASKet
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。