Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti svalových kmenových buněk upravených autologním genem (GenPHSats-bASKet)

2. srpna 2023 aktualizováno: Simone Spuler, MD

Fáze 1/2a První zkouška u člověka hodnotící autologní genově upravené svalové kmenové buňky u svalových dystrofií pletence končetin (GenPHSats-bASKet)

Tato studie je první intervenční otevřenou otevřenou klinickou studií fáze 1/2a u člověka, která zkoumala ATMP u vzácného onemocnění LGMD za účelem vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je zaměřena na první aplikaci GenPHSats u člověka; genem upravené primární svalové kmenové buňky odvozené z lidských satelitních buněk jako nový léčivý přípravek pro pokročilou terapii (ATMP) ve fázi 1/2a klinické studie s genově upravenými PHSats (GenPHSats), které iniciují zdravý vývoj svalů u pacientů s LGDM. Studie je nastavena tak, aby ověřila, zda GenPHSats může poskytnout možnost terapie pro pacienty s LGDM, protože v současné době není k dispozici žádná terapie. GenPHSats jsou autologní produkt obsahující primární svalové kmenové buňky odvozené z lidských satelitních buněk získaných z pacientovy vlastní svalové tkáně a genu upravených in vitro před transplantací.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

6

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • LGDM diagnostikováno,
  • Identifikované umístění genového defektu a editace genu se ukázaly jako proveditelné,
  • věk ≥14 let,
  • Pacient v léčbě na oddělení Charité, Universitätsmedizin Berlin, Jednotka pro výzkum svalů a Ambulance pro svalové poruchy,
  • Podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Akutní nebo chronické zánětlivé lokální nebo systémové onemocnění
  • Porucha koagulace
  • Známé komplikace způsobené lokální anestezií,
  • Vrozená srdeční vada, srdeční arytmie,
  • Patologie dýchacích cest, jako je mikrognathie
  • Sekvence Pierre Robin
  • Centrální hypoventilační syndrom/Ondine syndrom
  • Jiné závažné lékařské nebo psychiatrické onemocnění
  • Pozitivní sérologie na HIV a/nebo hepatitidu A, B, C
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Známá alergická reakce na složky kryokonzervačního média

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Bezpečnostní injekce GenPHSat a injekce účinnosti GenPHSat
Počáteční zásah šesti injekcemi do levého bicepsu. Druhý zásah s 36 injekcemi do pravého bicepsu.
Biologický: Injekce GenPHSat (bezpečnost)
Účastníci obdrží injekcí genově upravených primárních lidských svalových kmenových buněk (GenPHsat) do levého bicepsového svalu.
Biologický: Injekce GenPHSat (Účinnost)
Účastníci dostávají genově upravenou injekci primárních lidských svalových kmenových buněk (GenPHsat) do pravého bicepsového svalu.
Jiný: Svalová biopsie (bezpečnost)
Účastníci podstoupí svalovou biopsii 3 měsíce po bezpečnostní injekci GenPHSat.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Charakterizace typu, incidence, závažnosti, trvání, reverzibility, léčitelnosti nežádoucích účinků zaznamenaných alespoň při návštěvě 1, 2, 3 a 4 (konec studie).
Po ukončení studia v průměru 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost struktury svalové biopsie po injekci
Časové okno: 3 měsíce po injekci
Svalová biopsie byla odebrána a obarvena pro vizualizaci struktury svalové biopsie po 3 měsících po injekci.
3 měsíce po injekci

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra svalové síly
Časové okno: Do 6 měsíců po injekci
Údaje o měření svalové síly při screeningu (základní hodnota), návštěva 1, 2, 3 a 4 (konec studie).
Do 6 měsíců po injekci
Rychlost krve CK
Časové okno: Do 6 měsíců po injekci
Stanovení CK v krvi při screeningu (základní hodnota), návštěva 1, 2, 3 a 4 (konec studie).
Do 6 měsíců po injekci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Simone Spuler, MD

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Simone Spuler, Prof Dr med, Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

20. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • bASKet

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LGMD

Klinické studie na Injekce GenPHSat (bezpečnost)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit