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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia delle cellule staminali muscolari modificate da geni autologhi (GenPHSats-bASKet)

2 agosto 2023 aggiornato da: Simone Spuler, MD

Primo studio di fase 1/2a sull'uomo per la valutazione di cellule staminali muscolari modificate da geni autologhi nelle distrofie muscolari dei cingoli (GenPHSats-bASKet)

Questo studio è uno studio clinico di fase 1/2a in aperto, avviato da un ricercatore, che indaga su un ATMP nella malattia orfana LGMD per valutare la sicurezza e l'efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è diretto verso un'applicazione first-in-human di GenPHSats; cellule staminali muscolari derivate da cellule staminali umane primarie modificate geneticamente come nuovo prodotto medicinale per terapie avanzate (ATMP) in uno studio clinico di fase 1/2a con PHSats geneticamente modificati (GenPHSats) che avviano lo sviluppo muscolare sano in pazienti con LGDM. Lo studio è impostato per verificare se GenPHSats può fornire un'opzione terapeutica per i pazienti affetti da LGDM poiché al momento non è disponibile alcuna terapia. I GenPHSats sono un prodotto autologo costituito da cellule staminali muscolari derivate da cellule satellite umane primarie ottenute dal tessuto muscolare del paziente e dal gene modificato in vitro prima del trapianto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • LGDM diagnosticato,
  • La posizione del difetto genetico identificato e l'editing genetico si sono dimostrati fattibili,
  • Età ≥14 anni,
  • Paziente in cura presso il dipartimento di Charité, Universitätsmedizin Berlin, Muscle Research Unit e Ambulatorio per i disturbi muscolari,
  • Consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  • Malattia infiammatoria locale o sistemica acuta o cronica
  • Disturbo della coagulazione
  • Complicanze note dovute all'anestesia locale,
  • Difetto cardiaco congenito, aritmia cardiaca,
  • Patologia delle vie aeree come la micrognazia
  • Sequenza di Pierre Robin
  • Sindrome da ipoventilazione centrale/sindrome di Ondine
  • Altre malattie mediche o psichiatriche significative
  • Sierologia positiva per HIV e/o epatite A, B, C
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Reazione allergica nota ai componenti del mezzo di crioconservazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Iniezione di sicurezza GenPHSat e iniezione di efficacia GenPHSat
Intervento iniziale con sei iniezioni nel bicipite sinistro. Un secondo intervento con 36 iniezioni nel bicipite destro.
Biologico: Iniezione GenPHSat (Sicurezza)
I partecipanti ricevono l'iniezione di cellule staminali muscolari umane primarie modificate geneticamente (GenPHsat) nel muscolo bicipite sinistro.
Biologico: Iniezione di GenPHSat (efficacia)
I partecipanti ricevono l'iniezione di cellule staminali muscolari umane primarie modificate geneticamente (GenPHsat) nel muscolo bicipite destro.
Altro: Biopsia muscolare (sicurezza)
I partecipanti vengono sottoposti a biopsia muscolare 3 mesi dopo l'iniezione di GenPHSat di sicurezza.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Caratterizzazione di tipo, incidenza, gravità, durata, reversibilità, trattabilità degli eventi avversi registrati almeno alla visita 1, 2, 3 e 4 (fine dello studio).
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di biopsia muscolare struttura post-iniezione
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'iniezione
La biopsia muscolare prelevata e colorata per visualizzare la struttura della biopsia muscolare dopo 3 mesi dopo l'iniezione.
3 mesi dopo l'iniezione

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di forza muscolare
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'iniezione
Dati di misurazione della forza muscolare presi allo screening (basale), visita 1, 2, 3 e 4 (fine della prova).
Fino a 6 mesi dopo l'iniezione
Tasso di sangue CK
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'iniezione
Determinazione del sangue CK allo screening (basale), visita 1, 2, 3 e 4 (fine della prova).
Fino a 6 mesi dopo l'iniezione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Simone Spuler, MD

Investigatori

  • Cattedra di studio: Simone Spuler, Prof Dr med, Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

20 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • bASKet

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su LGMD

Prove cliniche su Iniezione GenPHSat (Sicurezza)

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