Оценка безопасности и эффективности аутологичных мышечных стволовых клеток с отредактированными генами (GenPHSats-bASKet)
2 августа 2023 г. обновлено: Simone Spuler, MD
Фаза 1/2a Первое испытание на людях по оценке аутологичных мышечных стволовых клеток с отредактированными генами при мышечных дистрофиях пояса конечностей (GenPHSats-bASKet)
Это исследование является первым интервенционным открытым клиническим испытанием фазы 1/2a на людях, посвященным изучению ATMP при орфанном заболевании LGMD для оценки безопасности и эффективности.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Подробное описание
Это испытание направлено на первое применение GenPHSats на людях; мышечные стволовые клетки, полученные из первичных сателлитных клеток человека, отредактированные генами, в качестве нового лекарственного препарата для передовой терапии (ATMP) в фазе 1/2a клинических испытаний с отредактированными генами PHSats (GenPHSats), инициирующими здоровое развитие мышц у пациентов с LGDM.
Испытание организовано для проверки того, может ли GenPHSats предоставить вариант терапии для пациентов с LGDM, поскольку в настоящее время терапия недоступна.
GenPHSats представляют собой аутологичный продукт, состоящий из стволовых мышечных стволовых клеток, полученных из первичных сателлитных клеток человека, полученных из собственной мышечной ткани пациента, и генов, отредактированных in vitro перед трансплантацией.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
6
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Simone Spuler, Prof Dr med
- Номер телефона: 004930450540501
- Электронная почта: simone.spuler@charite.de
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Christian Witzel, Dr med
- Номер телефона: +49 30 553016
- Электронная почта: christian.witzel@charite.de
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
10 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- диагностирован ЛГСД,
- Идентифицированное местоположение дефекта гена и редактирование гена оказались возможными,
- Возраст ≥14 лет,
- Пациент на лечении в отделении Charité, Universitätsmedizin Berlin, Отделение исследований мышц и Амбулаторная клиника мышечных заболеваний,
- Подписанное информированное согласие
Критерий исключения:
- Острые или хронические воспалительные местные или системные заболевания
- Нарушение свертывания крови
- Известные осложнения из-за местной анестезии,
- Врожденный порок сердца, сердечная аритмия,
- Патология дыхательных путей, например, микрогнатия
- Последовательность Пьера Робина
- Центральный гиповентиляционный синдром/синдром Ундина
- Значительное другое медицинское или психиатрическое заболевание
- Положительная серология на ВИЧ и/или гепатиты А, В, С
- Беременные или кормящие женщины
- Известная аллергическая реакция на компоненты криоконсервирующей среды.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Безопасная инъекция GenPHSat и эффективная инъекция GenPHSat
Первоначальное вмешательство с шестью инъекциями в левый бицепс.
Второе вмешательство с 36 инъекциями в правый бицепс.
|
Участники получают инъекцию первичных мышечных стволовых клеток человека (GenPHsat) с отредактированными генами в левую двуглавую мышцу.
Участникам делают инъекцию первичных мышечных стволовых клеток человека (GenPHsat) с отредактированными генами в правую двуглавую мышцу.
Участники проходят биопсию мышц через 3 месяца после безопасной инъекции GenPHSat.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением [безопасность и переносимость]
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 1 год
|
Характеристика типа, частоты возникновения, тяжести, продолжительности, обратимости, поддающихся лечению нежелательных явлений, зарегистрированных по крайней мере на визитах 1, 2, 3 и 4 (конец исследования).
|
По завершении обучения, в среднем 1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость постинъекционной биопсии мышц
Временное ограничение: Через 3 месяца после инъекции
|
Биопсия мышц взята и окрашена для визуализации структуры биопсии мышц через 3 месяца после инъекции.
|
Через 3 месяца после инъекции
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость мышечной силы
Временное ограничение: До 6 месяцев после инъекции
|
Данные измерения мышечной силы, полученные при скрининге (исходный уровень), посещениях 1, 2, 3 и 4 (конец испытания).
|
До 6 месяцев после инъекции
|
|
Скорость крови CK
Временное ограничение: До 6 месяцев после инъекции
|
Определение КФК в крови при скрининге (исходный уровень), визиты 1, 2, 3 и 4 (конец исследования).
|
До 6 месяцев после инъекции
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Simone Spuler, Prof Dr med, Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 июля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 октября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 октября 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 октября 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 августа 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 августа 2023 г.
Последняя проверка
1 августа 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Другие идентификационные номера исследования
- bASKet
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .