Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité des cellules souches musculaires génétiquement modifiées autologues (GenPHSats-bASKet)
2 août 2023 mis à jour par: Simone Spuler, MD
Phase 1/2a Premier essai chez l'homme évaluant les cellules souches musculaires autologues modifiées par gène dans les dystrophies musculaires des ceintures des membres (GenPHSats-bASKet)
Cette étude est un premier essai clinique interventionnel ouvert de phase 1/2a chez l'homme initié par un chercheur et portant sur un ATMP dans la maladie orpheline LGMD pour évaluer l'innocuité et l'efficacité.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Description détaillée
Cet essai est orienté vers une première application humaine de GenPHSats ; des cellules souches musculaires dérivées de cellules satellites humaines primaires modifiées par des gènes en tant que nouveau médicament de thérapie avancée (ATMP) dans un essai clinique de phase 1/2a avec des PHSats modifiés par des gènes (GenPHSats) initiant un développement musculaire sain chez les patients atteints de LGDM.
L'essai est mis en place pour vérifier si GenPHSats peut fournir une option thérapeutique aux patients atteints de LGDM, car il n'existe actuellement aucune thérapie disponible.
Les GenPHSats sont un produit autologue composé de cellules souches musculaires dérivées de cellules satellites humaines primaires obtenues à partir du tissu musculaire du patient et d'un gène modifié in vitro avant la transplantation.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
6
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Simone Spuler, Prof Dr med
- Numéro de téléphone: 004930450540501
- E-mail: simone.spuler@charite.de
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Christian Witzel, Dr med
- Numéro de téléphone: +49 30 553016
- E-mail: christian.witzel@charite.de
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
10 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- LGDM diagnostiqué,
- L'emplacement du défaut génétique identifié et l'édition génétique se sont avérés faisables,
- Âge ≥14 ans,
- Patient en traitement dans le service de la Charité, Universitätsmedizin Berlin, Muscle Research Unit and Outpatient Clinic for Muscle Disorders,
- Consentement éclairé signé
Critère d'exclusion:
- Maladie locale ou systémique inflammatoire aiguë ou chronique
- Trouble de la coagulation
- Complications connues dues à l'anesthésie locale,
- Malformation cardiaque congénitale, arythmie cardiaque,
- Pathologie des voies respiratoires telle que la micrognathie
- Séquence de Pierre Robin
- Syndrome d'hypoventilation centrale/syndrome d'Ondine
- Autre maladie médicale ou psychiatrique importante
- Sérologie positive pour le VIH et/ou l'hépatite A, B, C
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Réaction allergique connue aux constituants du milieu de cryoconservation
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Injection de sécurité GenPHSat et injection d'efficacité GenPHSat
Intervention initiale avec six injections dans le biceps gauche.
Une deuxième intervention avec 36 injections dans le biceps droit.
|
Les participants reçoivent une injection de cellules souches musculaires humaines primaires modifiées génétiquement (GenPHsat) dans le muscle biceps gauche.
Les participants reçoivent une injection de cellules souches musculaires humaines primaires modifiées génétiquement (GenPHsat) dans le muscle biceps droit.
Les participants subissent une biopsie musculaire 3 mois après l'injection de sécurité GenPHSat.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Incidence des événements indésirables liés au traitement [innocuité et tolérabilité]
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
|
Caractérisation du type, de l'incidence, de la gravité, de la durée, de la réversibilité, de la traitabilité des événements indésirables enregistrés au moins aux visites 1, 2, 3 et 4 (fin de l'essai).
|
Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Taux de biopsie musculaire structure post-injection
Délai: 3 mois après l'injection
|
La biopsie musculaire prise et colorée pour visualiser la structure de la biopsie musculaire après 3 mois après l'injection.
|
3 mois après l'injection
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Taux de force musculaire
Délai: Jusqu'à 6 mois après l'injection
|
Données de mesure de la force musculaire prises lors du dépistage (baseline), visite 1, 2, 3 et 4 (fin de l'essai).
|
Jusqu'à 6 mois après l'injection
|
|
Taux de sang CK
Délai: Jusqu'à 6 mois après l'injection
|
Détermination sanguine de la CK lors du dépistage (baseline), visite 1, 2, 3 et 4 (fin de l'essai).
|
Jusqu'à 6 mois après l'injection
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Simone Spuler, Prof Dr med, Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 juillet 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 juillet 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juillet 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 octobre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 octobre 2022
Première publication (Réel)
20 octobre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 août 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 août 2023
Dernière vérification
1 août 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- bASKet
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .