Ocena bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych komórek macierzystych mięśni poddanych edycji genetycznej (GenPHSats-bASKet)
2 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Simone Spuler, MD
Faza 1/2a Pierwsza próba na ludziach oceniająca autologiczne zmodyfikowane genetycznie komórki macierzyste mięśni w dystrofiach mięśni obręczy kończyny (GenPHSats-bASKet)
To badanie jest zainicjowanym przez badacza pierwszym interwencyjnym otwartym badaniem klinicznym fazy 1/2a z udziałem ludzi, badającym ATMP w chorobie sierocej LGMD w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Warunki
Szczegółowy opis
Ta próba jest ukierunkowana na pierwsze zastosowanie GenPHSats u ludzi; zmodyfikowane genetycznie pierwotne ludzkie komórki satelitarne pochodzące z komórek macierzystych mięśni jako nowy produkt leczniczy terapii zaawansowanej (ATMP) w badaniu klinicznym fazy 1/2a z zmodyfikowanymi genami PHSats (GenPHSats) inicjującymi zdrowy rozwój mięśni u pacjentów z LGDM.
Próba ma na celu sprawdzenie, czy GenPHSats może zapewnić opcję terapii dla pacjentów z LGDM, ponieważ obecnie nie ma dostępnej terapii.
GenPHSats to autologiczny produkt składający się z pierwotnych ludzkich komórek satelitarnych pochodzących z mięśniowych komórek macierzystych uzyskanych z własnej tkanki mięśniowej pacjenta i zmodyfikowanych genów in vitro przed przeszczepem.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
6
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Simone Spuler, Prof Dr med
- Numer telefonu: 004930450540501
- E-mail: simone.spuler@charite.de
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Christian Witzel, Dr med
- Numer telefonu: +49 30 553016
- E-mail: christian.witzel@charite.de
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- zdiagnozowano LGDM,
- Zidentyfikowana lokalizacja defektu genu i edycja genu okazały się wykonalne,
- Wiek ≥14 lat,
- Pacjent w trakcie leczenia na oddziale Charité, Universitätsmedizin Berlin, Muscle Research Unit and Ambulatorium Schorzeń Mięśni,
- Podpisana świadoma zgoda
Kryteria wyłączenia:
- Ostra lub przewlekła zapalna choroba miejscowa lub ogólnoustrojowa
- Zaburzenia krzepnięcia
- Znane powikłania związane ze znieczuleniem miejscowym,
- Wrodzona wada serca, zaburzenia rytmu serca,
- Patologia dróg oddechowych, taka jak mikrognacja
- Sekwencja Pierre'a Robina
- Zespół ośrodkowej hipowentylacji/zespół Ondyny
- Znacząca inna choroba medyczna lub psychiatryczna
- Pozytywny wynik serologiczny w kierunku HIV i/lub wirusowego zapalenia wątroby typu A, B, C
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Znana reakcja alergiczna na składniki podłoża do kriokonserwacji
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wstrzyknięcie bezpieczeństwa GenPHSat i wstrzyknięcie skuteczności GenPHSat
Wstępna interwencja z sześcioma zastrzykami w lewy biceps.
Druga interwencja z 36 zastrzykami w prawy biceps.
|
Uczestnicy otrzymują wstrzyknięcie pierwotnych ludzkich komórek macierzystych mięśni (GenPHsat) poddanych edycji genów w lewy mięsień dwugłowy.
Uczestnicy otrzymują zmodyfikowane genetycznie pierwotne ludzkie komórki macierzyste mięśni (GenPHsat) wstrzyknięte w prawy mięsień dwugłowy.
Uczestnicy przechodzą biopsję mięśnia 3 miesiące po bezpiecznym wstrzyknięciu GenPHSat.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
|
Charakterystyka rodzaju, częstości występowania, nasilenia, czasu trwania, odwracalności, możliwości leczenia zdarzeń niepożądanych odnotowanych co najmniej podczas wizyty 1, 2, 3 i 4 (koniec badania).
|
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik struktury biopsji mięśnia po wstrzyknięciu
Ramy czasowe: 3 miesiące po iniekcji
|
Biopsję mięśnia pobrano i barwiono w celu wizualizacji struktury biopsji mięśnia po 3 miesiącach od wstrzyknięcia.
|
3 miesiące po iniekcji
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Współczynnik siły mięśniowej
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy po wstrzyknięciu
|
Dane z pomiarów siły mięśni zebrane podczas badania przesiewowego (linia wyjściowa), wizyty 1, 2, 3 i 4 (koniec badania).
|
Do 6 miesięcy po wstrzyknięciu
|
|
Wskaźnik CK we krwi
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy po wstrzyknięciu
|
Oznaczanie CK we krwi podczas badania przesiewowego (linia wyjściowa), wizyta 1, 2, 3 i 4 (koniec badania).
|
Do 6 miesięcy po wstrzyknięciu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Simone Spuler, Prof Dr med, Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
1 lipca 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 lipca 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lipca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 października 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 października 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
20 października 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 sierpnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 sierpnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Inne numery identyfikacyjne badania
- bASKet
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .