Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af sikkerhed og effektivitet af autologe gen-redigerede muskelstamceller (GenPHSats-bASKet)

2. august 2023 opdateret af: Simone Spuler, MD

Fase 1/2a første-i-menneske-forsøg, der evaluerer autologe gen-redigerede muskelstamceller i lembæltemuskulære dystrofier (GenPHSats-bASKet)

Dette studie er en investigator initieret first-in-human interventionel åbent label fase 1/2a klinisk forsøg, der undersøger en ATMP i den forældreløse sygdom LGMD for at evaluere sikkerhed og effekt.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette forsøg er rettet mod en første-i-menneskelig anvendelse af GenPHSats; genredigerede primære humane satellitcelle-afledte muskelstamceller som et nyt Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) i et fase 1/2a klinisk forsøg med genredigerede PHSats (GenPHSats), der initierer sund muskeludvikling hos patienter med LGDM. Forsøget er sat op for at verificere, om GenPHSats kan tilbyde en behandlingsmulighed for LGDM-patienter, da der i øjeblikket ikke er nogen terapi tilgængelig. GenPHSats er et autologt produkt bestående af primære humane satellitcelle-afledte muskelstamceller opnået fra patientens eget muskelvæv og gen redigeret in vitro før transplantation.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • LGDM diagnosticeret,
  • Identificeret gendefektplacering og genredigering viste sig at være mulig,
  • Alder ≥14 år,
  • Patient i behandling i afdelingen ved Charité, Universitätsmedizin Berlin, Muskelforskningsenheden og Ambulatoriet for Muskellidelser,
  • Underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Akut eller kronisk inflammatorisk lokal eller systemisk sygdom
  • Koagulationsforstyrrelse
  • Kendte komplikationer på grund af lokalbedøvelse,
  • Medfødt hjertefejl, hjertearytmi,
  • Patologi i luftvejene såsom mikrognathia
  • Pierre Robin Sequence
  • Centralt hypoventilationssyndrom/Ondine syndrom
  • Væsentlig anden medicinsk eller psykiatrisk sygdom
  • Positiv serologi for HIV og/eller hepatitis A, B, C
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Kendt allergisk reaktion på bestanddele af kryokonserveringsmediet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GenPHSat sikkerhedsinjektion og GenPHSat effektivitetsinjektion
Indledende intervention med seks injektioner i venstre biceps. En anden intervention med 36 injektioner i højre biceps.
Biologisk: GenPHSat-injektion (sikkerhed)
Deltagerne modtager genredigerede primære humane muskelstamceller (GenPHsat) injektion i venstre bicepsmuskel.
Biologisk: GenPHSat-injektion (effektivitet)
Deltagerne modtager genredigerede primære humane muskelstamceller (GenPHsat) injektion i højre bicepsmuskel.
Andet: Muskelbiopsi (sikkerhed)
Deltagerne gennemgår muskelbiopsi 3 måneder efter sikkerhedsgenPHSat-injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Karakterisering af type, forekomst, sværhedsgrad, varighed, reversibilitet, behandlingsmuligheder af bivirkninger registreret mindst ved besøg 1, 2, 3 og 4 (slut af forsøget).
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hastighed af muskelbiopsi post-injektion struktur
Tidsramme: 3 måneder efter injektion
Muskelbiopsien taget og farvet for at visualisere muskelbiopsiens struktur efter 3 måneder efter injektion.
3 måneder efter injektion

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hastighed for muskelkraft
Tidsramme: Indtil 6 måneder efter injektion
Muskelkraftmålingsdata taget ved screening (baseline), besøg 1, 2, 3 og 4 (slut af forsøget).
Indtil 6 måneder efter injektion
Rate af blod CK
Tidsramme: Indtil 6 måneder efter injektion
CK-blodbestemmelse ved screening (baseline), besøg 1, 2, 3 og 4 (slut af forsøget).
Indtil 6 måneder efter injektion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Simone Spuler, MD

Efterforskere

  • Studiestol: Simone Spuler, Prof Dr med, Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

20. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • bASKet

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med LGMD

Kliniske forsøg med GenPHSat-injektion (sikkerhed)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner