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자가 유전자 편집 근육 줄기세포(GenPHSats-bASKet)의 안전성 및 효능 평가

2023년 8월 2일 업데이트: Simone Spuler, MD

사지 거들 근이영양증(GenPHSats-bASKet)에서 자가 유전자 편집 근육 줄기 세포를 평가하는 1/2a상 인간 최초 시험

이 연구는 안전성과 효능을 평가하기 위해 희귀병 LGMD에서 ATMP를 조사하는 최초의 인간 개입 오픈 라벨 1/2a상 임상 시험입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 시험은 GenPHSats의 인간 최초 적용을 목표로 합니다. LGDM 환자의 건강한 근육 발달을 시작하는 유전자 편집 PHSats(GenPHSats)를 사용한 1/2a상 임상 시험에서 새로운 첨단 치료 의약품(ATMP)으로 유전자 편집된 1차 인간 위성 세포 유래 근육 줄기 세포. 이 시험은 현재 이용 가능한 치료법이 없기 때문에 GenPHSats가 LGDM 환자에게 치료 옵션을 제공할 수 있는지 확인하기 위해 설정되었습니다. GenPHSats는 환자 자신의 근육 조직에서 얻은 기본 인간 위성 세포 유래 근육 줄기 세포와 이식 전에 체외에서 편집된 유전자로 구성된 자가 제품입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

6

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • LGDM 진단,
  • 유전자 결손 위치 규명 및 유전자 편집 가능 입증,
  • 연령 ≥14세,
  • Charité, Universitätsmedizin Berlin, 근육 연구 부서 및 외래 환자 진료소에서 치료 중인 환자,
  • 서명된 동의서

제외 기준:

  • 급성 또는 만성 염증성 국소 또는 전신 질환
  • 응고 장애
  • 국소 마취로 인한 알려진 합병증,
  • 선천성 심장 결함, 심장 부정맥,
  • micrognathia와 같은 기도의 병리학
  • 피에르 로빈 시퀀스
  • 중추 호흡저하 증후군/온딘 증후군
  • 중대한 기타 의학적 또는 정신 질환
  • HIV 및/또는 A형, B형, C형 간염에 대한 양성 혈청학
  • 임산부 또는 수유부
  • 동결보존 배지의 성분에 대한 알려진 알레르기 반응

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: GenPHSat 안전 주입 및 GenPHSat 효능 주입
왼쪽 팔뚝에 6회 주사로 초기 개입. 오른쪽 이두박근에 36회 주사하는 두 번째 개입.
생물학적: GenPHSat 주입(안전)
참가자들은 왼쪽 팔뚝 근육에 유전자 편집된 일차 인간 근육 줄기 세포(GenPHsat) 주입을 받습니다.
생물학적: GenPHSat 주입(효능)
참가자는 오른쪽 이두박근에 유전자 편집된 일차 인간 근육 줄기 세포(GenPHsat) 주입을 받습니다.
다른: 근육 생검(안전)
참가자는 안전 GenPHSat 주사 3개월 후 근육 생검을 받습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료-응급 부작용의 발생 [안전성 및 내약성]
기간: 학업 수료까지 평균 1년
적어도 방문 1, 2, 3 및 4(시험 종료)에서 기록된 부작용의 유형, 발생률, 중증도, 지속 기간, 가역성, 치료 가능성의 특성화.
학업 수료까지 평균 1년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
근육 생검 후 주입 구조의 비율
기간: 주사 후 3개월
주입 후 3개월 후 근육 생검 구조를 시각화하기 위해 근육 생검을 취하고 염색했습니다.
주사 후 3개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
근력의 비율
기간: 주사 후 6개월까지
스크리닝(기준선), 방문 1, 2, 3 및 4(시험 종료)에서 취한 근력 측정 데이터.
주사 후 6개월까지
혈중 CK 비율
기간: 주사 후 6개월까지
스크리닝(기준선), 방문 1, 2, 3 및 4(시험 종료) 시 CK 혈액 결정.
주사 후 6개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Simone Spuler, MD

수사관

  • 연구 의자: Simone Spuler, Prof Dr med, Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2024년 7월 1일

기본 완료 (추정된)

2025년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 10월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 10월 18일

처음 게시됨 (실제)

2022년 10월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 8월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 8월 2일

마지막으로 확인됨

2023년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • bASKet

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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