Autologisten geenimuokattujen lihaskantasolujen turvallisuuden ja tehokkuuden arviointi (GenPHSats-bASKet)
keskiviikko 2. elokuuta 2023 päivittänyt: Simone Spuler, MD
Vaihe 1/2a Ensimmäinen koe ihmisellä, jossa arvioidaan autologisia geenimuokattuja lihaskantasoluja raajavyön lihasdystrofioissa (GenPHSats-bASKet)
Tämä tutkimus on tutkijan aloittama ensimmäinen kliininen interventiovaiheen 1/2a kliininen interventiotutkimus, jossa tutkitaan ATMP:tä harvinaisessa LGMD:ssä turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä kokeilu on suunnattu GenPHSats-sovelluksen ensimmäistä kertaa ihmisille; geeni editoi primaarisia ihmisen satelliittisoluista peräisin olevia lihasten kantasoluja uutena Advanced Therapy Medicinal Productina (ATMP) vaiheen 1/2a kliinisessä tutkimuksessa Gene edited PHSats (GenPHSats) kanssa, joka käynnisti terveen lihasten kehityksen LGDM-potilailla.
Kokeilun tarkoituksena on varmistaa, voiko GenPHSats tarjota hoitovaihtoehdon LGDM-potilaille, koska hoitoa ei tällä hetkellä ole saatavilla.
GenPHSats on autologinen tuote, joka koostuu potilaan omasta lihaskudoksesta saaduista primäärisistä ihmisen satelliittisoluista peräisin olevista lihaskantasoluista ja geenistä, joka on muokattu in vitro ennen elinsiirtoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
6
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Simone Spuler, Prof Dr med
- Puhelinnumero: 004930450540501
- Sähköposti: simone.spuler@charite.de
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Christian Witzel, Dr med
- Puhelinnumero: +49 30 553016
- Sähköposti: christian.witzel@charite.de
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- LGDM diagnosoitu,
- Tunnistettu geenivirheen sijainti ja geenien muokkaus osoittautui mahdolliseksi,
- Ikä ≥ 14 vuotta,
- Potilas hoidossa Charitén osastolla, Universitätsmedizin Berlin, lihastutkimusyksikkö ja lihassairauksien polikliniikka,
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Akuutti tai krooninen tulehduksellinen paikallinen tai systeeminen sairaus
- Koagulaatiohäiriö
- Tunnetut paikallispuudutuksen aiheuttamat komplikaatiot,
- Synnynnäinen sydänvika, sydämen rytmihäiriö,
- Hengitysteiden patologia, kuten mikrognatia
- Pierre Robinin sekvenssi
- Keskushypoventilaatio-oireyhtymä / Ondinen oireyhtymä
- Merkittävä muu lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus
- Positiivinen serologia HIV:lle ja/tai hepatiitti A, B, C:lle
- Raskaana oleville tai imettäville naisille
- Tunnettu allerginen reaktio kylmäsäilytysalustan aineosille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: GenPHSat-turvainjektio ja GenPHSat-tehokkuusinjektio
Ensimmäinen interventio kuudella injektiolla vasempaan hauislihakseen.
Toinen interventio, jossa 36 injektiota oikeaan hauislihakseen.
|
Osallistujat saavat geenimuokattuja primäärisiä ihmisen lihasten kantasoluja (GenPHsat) -injektiona vasempaan hauislihakseen.
Osallistujat saavat geenimuokattuja primaarisia ihmisen lihasten kantasoluja (GenPHsat) -injektiona oikeaan hauislihakseen.
Osallistujille tehdään lihasbiopsia 3 kuukautta turvallisen GenPHSat-injektion jälkeen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Ainakin käynnillä 1, 2, 3 ja 4 (tutkimuksen lopussa) kirjattujen haittatapahtumien tyypin, ilmaantuvuuden, vakavuuden, keston, palautuvuuden ja hoidettavuuden karakterisointi.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lihasbiopsian nopeus injektion jälkeisen rakenteen
Aikaikkuna: 3 kuukautta injektion jälkeen
|
Lihasbiopsia otettiin ja värjättiin lihaskoepalarakenteen visualisoimiseksi 3 kuukauden kuluttua injektiosta.
|
3 kuukautta injektion jälkeen
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lihasvoiman nopeus
Aikaikkuna: 6 kuukautta injektion jälkeen
|
Lihasvoiman mittaustiedot, jotka on otettu seulonnassa (perustaso), käynnillä 1, 2, 3 ja 4 (kokeen lopussa).
|
6 kuukautta injektion jälkeen
|
|
Veren määrä CK
Aikaikkuna: 6 kuukautta injektion jälkeen
|
CK-veren määritys seulonnassa (perustaso), käynti 1, 2, 3 ja 4 (tutkimuksen lopussa).
|
6 kuukautta injektion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Simone Spuler, Prof Dr med, Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 14. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. lokakuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 20. lokakuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 3. elokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. elokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. elokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- bASKet
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .