Avaliação da segurança e eficácia de células-tronco musculares editadas por genes autólogos (GenPHSats-bASKet)
2 de agosto de 2023 atualizado por: Simone Spuler, MD
Fase 1/2a Primeiro teste em humanos avaliando células-tronco musculares editadas por genes autólogos em distrofias musculares da cintura escapular (GenPHSats-bASKet)
Este estudo é um primeiro ensaio clínico de fase 1/2a intervencional em humanos iniciado pelo investigador que investiga um ATMP na doença órfã LGMD para avaliar a segurança e a eficácia.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Descrição detalhada
Este teste é direcionado para a primeira aplicação em humanos de GenPHSats; células-tronco musculares derivadas de células-satélite humanas primárias editadas por genes como um novo produto medicinal de terapia avançada (ATMP) em um ensaio clínico de fase 1/2a com PHSats editados por genes (GenPHSats) iniciando o desenvolvimento muscular saudável em pacientes com LGDM.
O julgamento é configurado para verificar se GenPHSats pode fornecer uma opção de terapia para pacientes LGDM, já que atualmente não há terapia disponível.
Os GenPHSats são um produto autólogo composto por células-tronco musculares primárias derivadas de células-satélite humanas obtidas do próprio tecido muscular do paciente e do gene editado in vitro antes do transplante.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
6
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Simone Spuler, Prof Dr med
- Número de telefone: 004930450540501
- E-mail: simone.spuler@charite.de
Estude backup de contato
- Nome: Christian Witzel, Dr med
- Número de telefone: +49 30 553016
- E-mail: christian.witzel@charite.de
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- LGDM diagnosticado,
- A localização do defeito genético identificado e a edição do gene mostraram-se viáveis,
- Idade ≥14 anos,
- Paciente em tratamento no departamento de Charité, Universitätsmedizin Berlin, Unidade de Pesquisa Muscular e Ambulatório de Distúrbios Musculares,
- Consentimento informado assinado
Critério de exclusão:
- Doença inflamatória local ou sistêmica aguda ou crônica
- distúrbio de coagulação
- Complicações conhecidas devido à anestesia local,
- Defeito cardíaco congênito, arritmia cardíaca,
- Patologia das vias aéreas, como micrognatia
- Sequência de Pierre Robin
- Síndrome de hipoventilação central/síndrome de Ondine
- Outra doença médica ou psiquiátrica significativa
- Sorologia positiva para HIV e/ou hepatite A, B, C
- Mulheres grávidas ou lactantes
- Reação alérgica conhecida aos constituintes do meio de criopreservação
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Injeção de segurança GenPHSat e injeção de eficácia GenPHSat
Intervenção inicial com seis injeções no bíceps esquerdo.
Uma segunda intervenção com 36 injeções no bíceps direito.
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Os participantes recebem injeção de células-tronco musculares humanas primárias editadas por genes (GenPHsat) no músculo bíceps esquerdo.
Os participantes recebem injeção de células-tronco musculares humanas primárias editadas por genes (GenPHsat) no músculo bíceps direito.
Os participantes são submetidos a biópsia muscular 3 meses após a injeção de segurança GenPHSat.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento [segurança e tolerabilidade]
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
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Caracterização do tipo, incidência, gravidade, duração, reversibilidade, tratabilidade de eventos adversos registrados pelo menos nas visitas 1, 2, 3 e 4 (final do estudo).
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Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de estrutura pós-injeção de biópsia muscular
Prazo: 3 meses após a injeção
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A biópsia muscular foi retirada e corada para visualizar a estrutura da biópsia muscular após 3 meses após a injeção.
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3 meses após a injeção
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de força muscular
Prazo: Até 6 meses após a injeção
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Dados de medição de força muscular obtidos na triagem (linha de base), visita 1, 2, 3 e 4 (final do ensaio).
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Até 6 meses após a injeção
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Taxa de sangue CK
Prazo: Até 6 meses após a injeção
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Determinação sanguínea de CK na triagem (linha de base), visita 1, 2, 3 e 4 (final do estudo).
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Até 6 meses após a injeção
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Cadeira de estudo: Simone Spuler, Prof Dr med, Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de julho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de julho de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de julho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de outubro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de outubro de 2022
Primeira postagem (Real)
20 de outubro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de agosto de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de agosto de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
- bASKet
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .