Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Evaluación de la seguridad y la eficacia de las células madre musculares editadas con genes autólogos (GenPHSats-bASKet)

2 de agosto de 2023 actualizado por: Simone Spuler, MD

Fase 1/2a Primer ensayo en humanos que evalúa células madre musculares autólogas editadas genéticamente en distrofias musculares de cinturas (GenPHSats-bASKet)

Este estudio es el primer ensayo clínico intervencionista abierto de fase 1/2a iniciado por un investigador que investiga un ATMP en la enfermedad huérfana LGMD para evaluar la seguridad y la eficacia.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este ensayo está dirigido a una primera aplicación en humanos de GenPHSats; Células madre musculares derivadas de células satélite humanas primarias editadas por genes como un nuevo producto medicinal de terapia avanzada (ATMP) en un ensayo clínico de fase 1/2a con PHSats editados por genes (GenPHSats) que inician el desarrollo muscular saludable en pacientes con LGDM. El ensayo está configurado para verificar si GenPHSats puede proporcionar una opción de terapia para pacientes con LGDM, ya que actualmente no hay una terapia disponible. Los GenPHSats son un producto autólogo compuesto de células madre musculares primarias derivadas de células satélite humanas obtenidas del propio tejido muscular del paciente y editadas genéticamente in vitro antes del trasplante.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Simone Spuler, Prof Dr med
  • Número de teléfono: 004930450540501
  • Correo electrónico: simone.spuler@charite.de

Copia de seguridad de contactos de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • LGDM diagnosticada,
  • La ubicación del defecto genético identificado y la edición de genes resultaron factibles,
  • Edad ≥14 años,
  • Paciente en tratamiento en el departamento de Charité, Universitätsmedizin Berlin, Unidad de Investigación Muscular y Clínica Ambulatoria de Trastornos Musculares,
  • Consentimiento informado firmado

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad inflamatoria local o sistémica aguda o crónica
  • Trastorno de la coagulación
  • Complicaciones conocidas debidas a la anestesia local,
  • Defecto cardíaco congénito, arritmia cardíaca,
  • Patología de las vías respiratorias como la micrognatia
  • Secuencia de Pierre Robin
  • Síndrome de hipoventilación central/síndrome de Ondine
  • Otra enfermedad médica o psiquiátrica importante
  • Serología positiva para VIH y/o hepatitis A, B, C
  • Mujeres embarazadas o lactantes
  • Reacción alérgica conocida a los componentes del medio de crioconservación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Inyección de seguridad GenPHSat e inyección de eficacia GenPHSat
Intervención inicial con seis inyecciones en el bíceps izquierdo. Una segunda intervención con 36 inyecciones en el bíceps derecho.
Biológico: Inyección GenPHSat (Seguridad)
Los participantes reciben una inyección de células madre musculares humanas primarias editadas genéticamente (GenPHsat) en el músculo bíceps izquierdo.
Biológico: Inyección GenPHSat (Eficacia)
Los participantes reciben una inyección de células madre musculares humanas primarias editadas genéticamente (GenPHsat) en el músculo bíceps derecho.
Otro: Biopsia Muscular (Seguridad)
Los participantes se someten a una biopsia muscular 3 meses después de la inyección de seguridad de GenPHSat.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Caracterización del tipo, incidencia, gravedad, duración, reversibilidad, tratabilidad de los eventos adversos registrados al menos en la visita 1, 2, 3 y 4 (final del ensayo).
Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de estructura posterior a la inyección de biopsia muscular
Periodo de tiempo: 3 meses después de la inyección
La biopsia muscular tomada y teñida para visualizar la estructura de la biopsia muscular después de 3 meses después de la inyección.
3 meses después de la inyección

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de fuerza muscular
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses después de la inyección
Datos de medición de la fuerza muscular tomados en la selección (línea de base), visita 1, 2, 3 y 4 (final del ensayo).
Hasta 6 meses después de la inyección
Tasa de CK en sangre
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses después de la inyección
Determinación de CK en sangre en la selección (línea de base), visita 1, 2, 3 y 4 (final del ensayo).
Hasta 6 meses después de la inyección

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Simone Spuler, MD

Investigadores

  • Silla de estudio: Simone Spuler, Prof Dr med, Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de julio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de octubre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de octubre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

20 de octubre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • bASKet

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre LGMD

Ensayos clínicos sobre Inyección GenPHSat (Seguridad)

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Jordan

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir