Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av sikkerhet og effektivitet av autologe genredigerte muskelstamceller (GenPHSats-bASKet)

2. august 2023 oppdatert av: Simone Spuler, MD

Fase 1/2a første-i-menneske-forsøk som evaluerer autologe genredigerte muskelstamceller i muskeldystrofier i ekstremiteter (GenPHSats-bASKet)

Denne studien er en etterforsker initiert første-i-menneske intervensjonell åpen fase 1/2a klinisk studie som undersøker en ATMP i den foreldreløse sykdommen LGMD for å evaluere sikkerhet og effekt.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er rettet mot en første-i-menneskelig anvendelse av GenPHSats; genredigerte primære humane satellittcelleavledede muskelstamceller som et nytt Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) i en fase 1/2a klinisk studie med genredigerte PHSats (GenPHSats) som initierer sunn muskelutvikling hos pasienter med LGDM. Forsøket er satt opp for å verifisere om GenPHSats kan tilby et behandlingsalternativ for LGDM-pasienter, siden det for øyeblikket ikke er noen terapi tilgjengelig. GenPHSats er et autologt produkt som består av primære humane satellittcelleavledede muskelstamceller hentet fra pasientens eget muskelvev og gen redigert in vitro før transplantasjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • LGDM diagnostisert,
  • Identifisert genfeilplassering og genredigering viste seg å være mulig,
  • Alder ≥14 år,
  • Pasient i behandling ved avdelingen ved Charité, Universitätsmedizin Berlin, Muskelforskningsenhet og poliklinikk for muskellidelser,
  • Signert informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Akutt eller kronisk inflammatorisk lokal eller systemisk sykdom
  • Koagulasjonsforstyrrelse
  • Kjente komplikasjoner på grunn av lokalbedøvelse,
  • Medfødt hjertefeil, hjertearytmi,
  • Patologi i luftveiene som mikrognati
  • Pierre Robin Sekvens
  • Sentralt hypoventilasjonssyndrom/Ondine syndrom
  • Betydelig annen medisinsk eller psykiatrisk sykdom
  • Positiv serologi for HIV og/eller hepatitt A, B, C
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Kjent allergisk reaksjon på bestanddeler i kryokonserveringsmediet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GenPHSat sikkerhetsinjeksjon og GenPHSat effektinjeksjon
Innledende intervensjon med seks injeksjoner i venstre biceps. En andre intervensjon med 36 injeksjoner i høyre biceps.
Biologisk: GenPHSat-injeksjon (sikkerhet)
Deltakerne får genredigerte primære humane muskelstamceller (GenPHsat) injeksjon i venstre bicepsmuskel.
Biologisk: GenPHSat-injeksjon (effektivitet)
Deltakerne får genredigerte primære humane muskelstamceller (GenPHsat) injeksjon i høyre biceps-muskel.
Annen: Muskelbiopsi (sikkerhet)
Deltakerne gjennomgår muskelbiopsi 3 måneder etter sikkerhetsinjeksjon med GenPHSat.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Karakterisering av type, forekomst, alvorlighetsgrad, varighet, reversibilitet, behandlingsevne av uønskede hendelser registrert minst ved besøk 1, 2, 3 og 4 (slutt av forsøket).
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hastighet av muskelbiopsi struktur etter injeksjon
Tidsramme: 3 måneder etter injeksjon
Muskelbiopsien tatt og farget for å visualisere muskelbiopsistrukturen etter 3 måneder etter injeksjon.
3 måneder etter injeksjon

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hastighet for muskelkraft
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter injeksjon
Muskelkraftmålingsdata tatt ved screening (grunnlinje), besøk 1, 2, 3 og 4 (slutt av forsøket).
Inntil 6 måneder etter injeksjon
Rate av blod CK
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter injeksjon
CK-blodbestemmelse ved screening (baseline), besøk 1, 2, 3 og 4 (slutt på forsøk).
Inntil 6 måneder etter injeksjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Simone Spuler, MD

Etterforskere

  • Studiestol: Simone Spuler, Prof Dr med, Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. juli 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. oktober 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 2022

Først lagt ut (Faktiske)

20. oktober 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Andre studie-ID-numre

  • bASKet

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere