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Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit autologer geneditierter Muskelstammzellen (GenPHSats-bASKet)

2. August 2023 aktualisiert von: Simone Spuler, MD

Erste Phase-1/2a-Studie am Menschen zur Bewertung autologer geneditierter Muskelstammzellen bei Gliedergürtel-Muskeldystrophien (GenPHSats-bASKet)

Bei dieser Studie handelt es sich um eine von Prüfärzten initiierte offene offene klinische Studie der Phase 1/2a zur Intervention am Menschen, in der ein ATMP bei der seltenen Krankheit LGMD untersucht wird, um die Sicherheit und Wirksamkeit zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie zielt auf eine erstmalige Anwendung von GenPHSats beim Menschen ab; Gen-editierte, aus primären menschlichen Satellitenzellen gewonnene Muskelstammzellen als neues Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) in einer klinischen Studie der Phase 1/2a mit gen-editierten PHSats (GenPHSats), die eine gesunde Muskelentwicklung bei Patienten mit LGDM initiieren. Die Studie soll überprüfen, ob GenPHSats eine Therapieoption für LGDM-Patienten darstellen kann, da derzeit keine Therapie verfügbar ist. Die GenPHSats sind ein autologes Produkt, das aus primären, von menschlichen Satellitenzellen stammenden Muskelstammzellen besteht, die aus dem eigenen Muskelgewebe des Patienten gewonnen und vor der Transplantation in vitro geneditiert wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

6

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • LGDM diagnostiziert,
  • Identifizierter Gendefektort und Genbearbeitung erwiesen sich als machbar,
  • Alter ≥14 Jahre,
  • Patient in Behandlung in der Abteilung der Charité, Universitätsmedizin Berlin, Abteilung Muskelforschung und Ambulanz für Muskelerkrankungen,
  • Unterschriebene Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Akute oder chronische entzündliche lokale oder systemische Erkrankung
  • Gerinnungsstörung
  • Bekannte Komplikationen aufgrund von Lokalanästhesie,
  • Angeborener Herzfehler, Herzrhythmusstörungen,
  • Pathologie der Atemwege wie Mikrognathie
  • Pierre-Robin-Sequenz
  • Zentrales Hypoventilationssyndrom/Ondine-Syndrom
  • Bedeutende andere medizinische oder psychiatrische Erkrankung
  • Positive Serologie für HIV und/oder Hepatitis A, B, C
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Bekannte allergische Reaktion auf Bestandteile des Kryokonservierungsmediums

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GenPHSat Sicherheitsinjektion und GenPHSat Wirksamkeitsinjektion
Erster Eingriff mit sechs Injektionen in den linken Bizeps. Ein zweiter Eingriff mit 36 ​​Injektionen in den rechten Bizeps.
Biologisch: GenPHSat-Injektion (Sicherheit)
Die Teilnehmer erhalten eine Injektion geneditierter primärer menschlicher Muskelstammzellen (GenPHsat) in den linken Bizepsmuskel.
Biologisch: GenPHSat-Injektion (Wirksamkeit)
Die Teilnehmer erhalten eine Injektion geneditierter primärer menschlicher Muskelstammzellen (GenPHsat) in den rechten Bizepsmuskel.
Sonstiges: Muskelbiopsie (Sicherheit)
Die Teilnehmer werden 3 Monate nach der GenPHSat-Sicherheitsinjektion einer Muskelbiopsie unterzogen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse [Sicherheit und Verträglichkeit]
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Charakterisierung von Art, Häufigkeit, Schweregrad, Dauer, Reversibilität, Behandelbarkeit von unerwünschten Ereignissen, die mindestens bei Besuch 1, 2, 3 und 4 (Ende der Studie) aufgezeichnet wurden.
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der Muskelbiopsie nach der Injektionsstruktur
Zeitfenster: 3 Monate nach Injektion
Die Muskelbiopsie wurde 3 Monate nach der Injektion entnommen und gefärbt, um die Struktur der Muskelbiopsie sichtbar zu machen.
3 Monate nach Injektion

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der Muskelkraft
Zeitfenster: Bis 6 Monate nach der Injektion
Muskelkraftmessdaten beim Screening (Basislinie), Besuch 1, 2, 3 und 4 (Ende der Studie).
Bis 6 Monate nach der Injektion
CK-Rate im Blut
Zeitfenster: Bis 6 Monate nach der Injektion
CK-Blutbestimmung beim Screening (Basislinie), Besuch 1, 2, 3 und 4 (Ende der Studie).
Bis 6 Monate nach der Injektion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Simone Spuler, MD

Ermittler

  • Studienstuhl: Simone Spuler, Prof Dr med, Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juli 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

  • bASKet

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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