Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av säkerhet och effektivitet hos autologa genredigerade muskelstamceller (GenPHSats-bASKet)

2 augusti 2023 uppdaterad av: Simone Spuler, MD

Fas 1/2a Första-i-människ-försök med utvärdering av autologa genredigerade muskelstamceller i muskeldystrofier i extremiteterna (GenPHSats-bASKet)

Denna studie är en utredare initierad första-i-människa interventionella öppen fas 1/2a klinisk studie som undersöker en ATMP i den föräldralösa sjukdomen LGMD för att utvärdera säkerhet och effekt.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna prövning är inriktad på en första-i-mänsklig tillämpning av GenPHSats; genredigerade primära mänskliga satellitcellsbaserade muskelstamceller som ett nytt läkemedel för avancerad terapi (ATMP) i en fas 1/2a klinisk prövning med genredigerade PHSats (GenPHSats) som initierar hälsosam muskelutveckling hos patienter med LGDM. Försöket är inrättat för att verifiera om GenPHSats kan tillhandahålla ett terapialternativ för LGDM-patienter eftersom det för närvarande inte finns någon terapi tillgänglig. GenPHSats är en autolog produkt som består av primära mänskliga satellitcellsbaserade muskelstamceller erhållna från patientens egen muskelvävnad och gen som redigerats in vitro före transplantation.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

6

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • LGDM diagnostiserats,
  • Identifierad gendefektlokalisering och genredigering visade sig möjlig,
  • Ålder ≥14 år,
  • Patient i behandling på avdelningen vid Charité, Universitätsmedizin Berlin, muskelforskningsenheten och poliklinik för muskelsjukdomar,
  • Undertecknat informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Akut eller kronisk inflammatorisk lokal eller systemisk sjukdom
  • Koagulationsstörning
  • Kända komplikationer på grund av lokalbedövning,
  • Medfödda hjärtfel, hjärtarytmi,
  • Patologi i luftvägarna såsom mikrognati
  • Pierre Robin Sequence
  • Centralt hypoventilationssyndrom/Ondines syndrom
  • Betydande annan medicinsk eller psykiatrisk sjukdom
  • Positiv serologi för HIV och/eller hepatit A, B, C
  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Känd allergisk reaktion mot beståndsdelar i kryokonserveringsmediet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: GenPHSat säkerhetsinjektion och GenPHSat effektinjektion
Initial intervention med sex injektioner i vänster biceps. En andra intervention med 36 injektioner i höger biceps.
Biologisk: GenPHSat-injektion (säkerhet)
Deltagarna får genredigerade primära humana muskelstamceller (GenPHsat) injektion i vänster bicepsmuskel.
Biologisk: GenPHSat-injektion (effektivitet)
Deltagarna får genredigerade primära humana muskelstamceller (GenPHsat) injektion i höger bicepsmuskel.
Övrig: Muskelbiopsi (säkerhet)
Deltagarna genomgår muskelbiopsi 3 månader efter säkerhetsinjektion med GenPHSat.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet]
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 1 år
Karakterisering av typ, incidens, svårighetsgrad, varaktighet, reversibilitet, behandlingsbarhet av biverkningar registrerade åtminstone vid besök 1, 2, 3 och 4 (slutet av försöket).
Genom avslutad studie i snitt 1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hastighet av muskelbiopsi efter injektion struktur
Tidsram: 3 månader efter injektion
Muskelbiopsi togs och färgades för att visualisera muskelbiopsistrukturen efter 3 månader efter injektion.
3 månader efter injektion

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hastighet för muskelkraft
Tidsram: Fram till 6 månader efter injektion
Mätdata för muskelkraft tagna vid screening (baslinje), besök 1, 2, 3 och 4 (slutet av försöket).
Fram till 6 månader efter injektion
Frekvens av blod CK
Tidsram: Fram till 6 månader efter injektion
CK-blodbestämning vid screening (baslinje), besök 1, 2, 3 och 4 (slutet av försöket).
Fram till 6 månader efter injektion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Simone Spuler, MD

Utredare

  • Studiestol: Simone Spuler, Prof Dr med, Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 juli 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 oktober 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 oktober 2022

Första postat (Faktisk)

20 oktober 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Andra studie-ID-nummer

  • bASKet

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera