评估自体基因编辑肌肉干细胞的安全性和有效性 (GenPHSats-bASKet)
2023年8月2日 更新者：Simone Spuler, MD
1/2a 期评估肢带肌营养不良症中自体基因编辑的肌肉干细胞的首次人体试验 (GenPHSats-bASKet)
本研究是研究者发起的首次人体介入性开放标签 1/2a 期临床试验，研究 ATMP 在孤儿疾病 LGMD 中的作用，以评估安全性和有效性。
研究概览
详细说明
该试验针对 GenPHSats 的首次人体应用；基因编辑的主要人类卫星细胞来源的肌肉干细胞作为一种新的先进治疗药物产品 (ATMP) 在 1/2a 期临床试验中使用基因编辑的 PHSats (GenPHSats) 启动 LGDM 患者的健康肌肉发育。
该试验旨在验证 GenPHSats 是否可以为 LGDM 患者提供治疗选择，因为目前没有可用的治疗方法。
GenPHSats 是一种自体产品，由从患者自身肌肉组织中获得的主要人类卫星细胞衍生的肌肉干细胞和移植前在体外编辑的基因组成。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
6
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Simone Spuler, Prof Dr med
- 电话号码：004930450540501
- 邮箱：simone.spuler@charite.de
研究联系人备份
- 姓名：Christian Witzel, Dr med
- 电话号码：+49 30 553016
- 邮箱：christian.witzel@charite.de
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- LGDM确诊，
- 确定基因缺陷定位和基因编辑被证明是可行的，
- 年龄≥14岁，
- 在 Charité、Universitätsmedizin Berlin、肌肉研究室和肌肉疾病门诊部接受治疗的患者，
- 签署知情同意书
排除标准：
- 急性或慢性炎症性局部或全身性疾病
- 凝血障碍
- 局部麻醉引起的已知并发症，
- 先天性心脏病、心律失常、
- 气道病理学，如小颌畸形
- 皮埃尔·罗宾序列
- 中枢性通气不足综合征/Ondine 综合征
- 其他重大的医学或精神疾病
- HIV 和/或甲型、乙型、丙型肝炎血清学阳性
- 孕妇或哺乳期妇女
- 已知对冷冻保存介质成分的过敏反应
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：GenPHSat安全注射液和GenPHSat功效注射液
对左二头肌进行六次注射的初步干预。
对右侧二头肌进行 36 次注射的第二次干预。
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参与者在左二头肌中接受基因编辑的原代人肌肉干细胞 (GenPHsat) 注射。
参与者在右二头肌中接受基因编辑的原代人类肌肉干细胞 (GenPHsat) 注射。
参与者在安全 GenPHSat 注射后 3 个月接受肌肉活检。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗紧急不良事件的发生率 [安全性和耐受性]
大体时间：通过学习完成，平均1年
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至少在访问 1、2、3 和 4（试验结束）时记录的不良事件的类型、发生率、严重程度、持续时间、可逆性和可治疗性的特征。
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通过学习完成，平均1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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注射后结构肌肉活检率
大体时间：注射后3个月
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注射后 3 个月后取肌肉活检并染色以显示肌肉活检结构。
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注射后3个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肌肉力量率
大体时间：直到注射后 6 个月
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在筛选（基线）、访问 1、2、3 和 4（试验结束）时获取的肌肉力量测量数据。
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直到注射后 6 个月
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血CK率
大体时间：直到注射后 6 个月
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筛选（基线）、访问 1、2、3 和 4（试验结束）时的 CK 血液测定。
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直到注射后 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Simone Spuler, Prof Dr med、Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年7月1日
初级完成 (估计的)
2025年7月1日
研究完成 (估计的)
2025年7月1日
研究注册日期
首次提交
2022年10月14日
首先提交符合 QC 标准的
2022年10月18日
首次发布 (实际的)
2022年10月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月2日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- bASKet
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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