Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van autologe genbewerkte spierstamcellen (GenPHSats-bASKet)

2 augustus 2023 bijgewerkt door: Simone Spuler, MD

Fase 1/2a First-in-human Trial ter evaluatie van autologe, gen-bewerkte spierstamcellen in spierdystrofieën in de ledematengordel (GenPHSats-bASKet)

Deze studie is een door een onderzoeker geïnitieerde first-in-human interventionele open-label fase 1/2a klinische studie die een ATMP in de weesziekte LGMD onderzoekt om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze proef is gericht op een eerste-in-menselijke toepassing van GenPHSats; Gene-edited primaire menselijke satellietcel-afgeleide spierstamcellen als een nieuw Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) in een fase 1/2a klinische studie met Gene-edited PHSats (GenPHSats) die een gezonde spierontwikkeling op gang brengen bij patiënten met LGDM. De proef is opgezet om te verifiëren of GenPHSats een therapieoptie kan bieden voor LGDM-patiënten, aangezien er momenteel geen therapie beschikbaar is. De GenPHSats zijn een autoloog product dat bestaat uit spierstamcellen afkomstig van primaire menselijke satellietcellen, verkregen uit het eigen spierweefsel van de patiënt en het gen dat voorafgaand aan de transplantatie in vitro is bewerkt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • LGDM gediagnosticeerd,
  • Geïdentificeerde gendefectlocatie en genbewerking bleken haalbaar,
  • Leeftijd ≥14 jaar,
  • Patiënt in behandeling op de afdeling van Charité, Universitätsmedizin Berlin, Muscle Research Unit en Polikliniek voor spieraandoeningen,
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Acute of chronische inflammatoire lokale of systemische ziekte
  • Stollingsstoornis
  • Bekende complicaties als gevolg van lokale anesthesie,
  • Aangeboren hartafwijking, hartritmestoornissen,
  • Pathologie van de luchtwegen zoals micrognathie
  • Pierre Robin-reeks
  • Centraal hypoventilatiesyndroom / Ondine-syndroom
  • Significante andere medische of psychiatrische ziekte
  • Positieve serologie voor HIV en/of hepatitis A, B, C
  • Zwangere of zogende vrouwen
  • Bekende allergische reactie op bestanddelen van het cryopreservatiemedium

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GenPHSat-veiligheidsinjectie en GenPHSat-werkzaamheidsinjectie
Eerste interventie met zes injecties in de linker biceps. Een tweede ingreep met 36 injecties in de rechter biceps.
Biologisch: GenPHSat-injectie (veiligheid)
Deelnemers krijgen gen-bewerkte primaire menselijke spierstamcellen (GenPHsat) injectie in de linker biceps spier.
Biologisch: GenPHSat-injectie (werkzaamheid)
Deelnemers krijgen gen-bewerkte primaire menselijke spierstamcellen (GenPHsat) injectie in de rechter biceps spier.
Ander: Spierbiopsie (Veiligheid)
Deelnemers ondergaan spierbiopsie 3 maand na veiligheidsinjectie met GenPHSat.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Karakterisering van type, incidentie, ernst, duur, reversibiliteit, behandelbaarheid van bijwerkingen die ten minste werden geregistreerd bij bezoek 1, 2, 3 en 4 (einde van de studie).
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Snelheid van spierbiopsie na injectiestructuur
Tijdsspanne: 3 maand na injectie
De spierbiopsie genomen en gekleurd om de structuur van de spierbiopsie 3 maanden na injectie zichtbaar te maken.
3 maand na injectie

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Snelheid van spierkracht
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na injectie
Meetgegevens spierkracht genomen bij screening (baseline), bezoek 1, 2, 3 en 4 (einde studie).
Tot 6 maanden na injectie
Snelheid van bloed CK
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na injectie
CK-bloedbepaling bij screening (baseline), bezoek 1, 2, 3 en 4 (einde studie).
Tot 6 maanden na injectie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Simone Spuler, MD

Onderzoekers

  • Studie stoel: Simone Spuler, Prof Dr med, Charite Universitätsmedizin Berlin, Germany

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 juli 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • bASKet

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren