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軟骨無形成症の子供を対象に、TransCon CNP の有効性と安全性をプラセボと比較して評価する臨床試験 (ApproaCH)

2026年6月16日 更新者：Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

第 2b 相、多施設共同、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験で、TransCon CNP の皮下投与の有効性と安全性を、軟骨無形成症の小児に 52 週間にわたって週 1 回投与し、その後非盲検延長期間を設ける

この臨床試験の目的は、遺伝的に確認された軟骨無形成症の 2 歳から 11 歳の子供を対象に、52 週間の無作為化治療期間の後、プラセボと比較して 100 μg CNP/kg の週 1 回皮下投与の有効性と安全性を評価することです。 二重盲検プラセボ対照治療期間の後に、52 週間の非盲検延長 (OLE) 期間が続きます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

84

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • アメリカ
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • オーストラリア
      • Parkville、オーストラリア、3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • カナダ
      • Montreal、カナダ、H3T 1CS
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • スペイン
      • Vitoria-Gasteiz、スペイン、1008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～11年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 参加者の親または法定後見人の書面による署名済みのインフォームド コンセント、および機関審査委員会/人間研究倫理委員会/独立倫理委員会 (IRB/HREC/IEC) の要求に応じて。
  • スクリーニング時の2歳から11歳までの男性または女性。
  • -文書化された遺伝的確認が利用可能なACHの臨床診断。
  • 補助なしで立つことができます。
  • -両親/法定後見人は、IMPの毎週のSC注射を喜んで管理し、プロトコルに従うことができます。
  • ACHieve (TCC-NHS-01) 試験からの少なくとも 6 か月の成長と疾患の履歴、または医療記録から入手可能な同等の成長と疾患の履歴 (Medical Monitor による確認待ち)。
  • スクリーニング期間中に実施された病歴、身体検査、およびバイタルサイン、心電図および臨床検査の結果に基づいて適格とみなされる

除外基準:

  • -スクリーニング前3か月以内の介入臨床試験への参加（つまり、署名されたインフォームドコンセント）。
  • 閉じた骨端。
  • -IMPまたは関連製品（トレハロース、トリス[ヒドロキシメチル]アミノメタン、コハク酸、およびmPEG）に対する既知または疑われる過敏症。
  • -成長障害またはACH以外の医学的状態を持っており、そのような低身長または異常な成長をもたらす 発達遅延および表皮肥厚を伴う重度のACH（SADDAN）、軟骨形成不全症、成長ホルモン欠乏症、ターナー症候群、偽軟骨無形成症、炎症性腸疾患、セリアック病、甲状腺機能低下症、甲状腺機能亢進症、前糖尿病、または真性糖尿病。
  • いつでも、身長、成長、または体格に影響を与えることを目的とした処方薬および IMP または外科的介入の投与を受けている。
  • -試験への参加中に全身性コルチコステロイドによる慢性的（> 4週間）または反復治療（年に2回以上および> 3週間/年）が必要、または必要になると予想される。 高用量の吸入コルチコステロイドの慢性的な使用は許可されていません。
  • -長骨の成長可能性に影響を与える、ACH以外の成長板の損傷または疾患の存在の既知の病歴。

  • -長骨の成長の可能性に影響を与える骨関連の手術の既知の歴史。

    • 骨延長のための整形外科的再建手術 (例: 8-plate などの脚を曲げるための手順は除外されません)。
    • -試験中に繰り返し減圧する必要がない頸髄減圧手術は、最低6か月の骨治癒で許可されます。
    • 脳室腹膜 (VP) シャントおよび完全回復の椎弓切除術は、最低 6 か月の骨治癒で許可されます。
    • -スクリーニング前6か月以内の骨折（指の骨折とバックル骨折の場合は2か月以内）。

  • スクリーニングでの臨床的に重要な所見:

    • -試験への参加中に外科的介入が必要になることが予想されます。 グロメットの挿入、アデノイド切除術、扁桃腺切除術、または鼓膜切開チューブの留置などの一般的な手術は許可されています。
    • -重度の未治療の睡眠時無呼吸または新たに開始された睡眠時無呼吸治療（例：スクリーニング前の過去2か月の持続的気道陽圧[CPAP]）。
    • ソルター・ハリス骨折などの筋骨格疾患、または重度の股関節病理の臨床的および/または放射線学的証拠、または
    • それ以外の場合、治験責任医師およびメディカルモニターによって、参加者が治験治療または治験関連手順を受けるのに不適格であると見なされます。
  • -スクリーニングで、臨床的および/または放射線学的所見に基づいた重度の頸髄接合部圧迫と一致する証拠があり、緊急の外科的介入が必要であることを示しています。

  • -臨床的に重要な所見または不整脈があると判断された医療モニターと相談して、以下を含むがこれに限定されない異常な心機能または伝導を示す調査員：

    • 修復されたまたは修復されていない縮窄。
    • -ファロー四徴症、房室中隔欠損症、動脈幹、総肺静脈還流異常症、二重出口右心室、または単心室性心疾患を含む、中程度以上の複雑さの先天性心疾患。
  • -スクリーニング来院時のQTcF≧450ミリ秒。
  • -血行動態の安定性に影響を与える既知の病歴または状態の存在（自律神経機能障害や起立性不耐症など）。

  • 以下の既知の病歴または存在：

    • -慢性貧血（治験責任医師の意見で解決または適切に治療された鉄欠乏性貧血が許可されます）。
    • 慢性腎不全 (GFR <60 mL/分/1.73 m2 で 3 か月以上）。
    • 栄養摂取量の減少またはボリューム損失の増加に関連する状態を含む、水分補給またはボリュームの状態に影響を与える可能性がある慢性または再発性の病気。
  • -既知の病歴または悪性疾患の存在。
  • -スクリーニング訪問時の血清25-ヒドロキシ-ビタミンD（25OHD）レベルが<30 nmol / L（<12 ng / mL）の参加者は除外されます。 25OHD レベルが 30 ～ 50 nmol/L (12 ～ 20 ng/mL) の参加者は、ビタミン D 補給 (少なくとも 2000 IU/日またはそれに相当する週単位) による治療が開始された場合に無作為化できます。
  • -治験責任医師の意見では、参加者が治験を完全に完了する可能性が低くなる可能性がある、治験結果の解釈を混乱させる可能性がある、または治験治療を受けることから過度のリスクをもたらす可能性がある疾患または状態。 これには、家族の状況、合併症または症状、または安全性に影響を与える可能性のある薬や交絡と見なされる可能性のある薬が含まれる可能性があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Navepegritide
Participants received Navepegritide (TransCon CNP) 100 micrograms per kilogram (µg/kg) delivered once weekly by subcutaneous injection for a treatment period of up to 52 weeks.
薬：Navepegritide (TransCon CNP)
Once-weekly subcutaneous injection of 100 µg/kg Navepegritide (TransCon CNP)
プラセボコンパレーター：Placebo for Navepegritide
Participants received placebo matched for Navepegritide (TransCon CNP) 100 µg/kg delivered once weekly by subcutaneous injection for a treatment period of up to 52 weeks.
薬：Placebo for Navepegritide (TransCon CNP)
Once-weekly subcutaneous injection of 100 µg/kg placebo for Navepegritide (TransCon CNP)
実験的：Open-Label Extension Period: Navepegritide
Participants who completed the 52-week treatment period continued into the open-label extension period and received treatment with navepegritide (TransCon CNP) doses up to Week 104. All participants received navepegritide at a dose of 100 μg/kg/week.
薬：Navepegritide (TransCon CNP)
Once-weekly subcutaneous injection of 100 µg/kg Navepegritide (TransCon CNP)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Annualized Growth Velocity (AGV) at Week 52
時間枠：At Week 52
Annualized growth velocity is defined as (height - baseline height)/(date of height assessment - date of baseline) * 365.25. Annualized growth velocity reported in terms of centimeters (cm) per year. Missing values at Week 52 were imputed by a multiple imputation method.
At Week 52

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change From Baseline in Height Z-score (ACH-specific) at Week 52
時間枠：Baseline, Week 52
ACH specific Z-scores of height provide a measure of growth relative to other individuals with ACH from the CLARITY database. A height Z-score is a standardized height measure after considering important factors like age and gender. Z-scores (or standard deviation scores) describe how far the measurement deviates from the mean. A height Z-score of 0 indicates that height is equal to the mean in the reference population. Negative numbers indicate values below the mean and positive numbers indicate values above the mean.
Baseline, Week 52
Change From Baseline in Height Z-score (CDC-Based) at Week 52
時間枠：Baseline, Week 52
Z-scores of height are determined using Centers for Disease Control and Prevention (CDC) clinical growth charts for children. A height Z-score is a standardized height measure after considering important factors like age and gender. Z-scores (or standard deviation scores) describe how far the measurement deviates from the median. A height Z-score of 0 indicates that height is equal to the median in the reference population. Negative numbers indicate values below the median and positive numbers indicate values above the median.
Baseline, Week 52

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director, MD、Ascendis Pharma A/S

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年3月3日

一次修了 (実際)

2024年8月9日

研究の完了 (実際)

2025年8月13日

試験登録日

最初に提出

2022年10月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年10月25日

最初の投稿 (実際)

2022年10月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月16日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ASND0036

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

予定なし

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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