연골무형성증 소아에서 위약 대비 TransCon CNP의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 임상시험 (ApproaCH)
2026년 6월 16일 업데이트: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S
연골무형성증이 있는 소아에서 52주 동안 주 1회 투여된 TransCon CNP 피하 용량의 효능 및 안전성을 평가한 2b상, 다기관, 이중맹검, 무작위, 위약 대조 임상시험
이 임상 시험의 목적은 유전적으로 연골무형성증이 확인된 2세에서 11세 사이의 소아에서 52주 무작위 치료 기간 후 연간 성장 속도에 대해 위약과 비교하여 매주 1회 100µg CNP/kg의 SC 용량의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
이중 맹검, 위약 대조 치료 기간 후에 52주 기간의 OLE(Open Label Extension) 기간이 뒤따릅니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
중재적
등록 (실제)
84
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Auckland, 뉴질랜드, 1023
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Vitoria-Gasteiz, 스페인, 1008
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Dublin, 아일랜드, D01 YC76
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Montreal, 캐나다, H3T 1CS
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Parkville, 호주, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 기관 검토 위원회/인간 연구 윤리 위원회/독립 윤리 위원회(IRB/HREC/IEC)에서 요구하는 대로 참가자의 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서 및 서명.
- 스크리닝 시점에 2세에서 11세(포함) 사이의 남성 또는 여성.
- 문서화된 유전자 확인이 가능한 ACH의 임상 진단.
- 도움 없이 서 있을 수 있습니다.
- 부모/법적 보호자는 매주 IMP의 SC 주사를 관리하고 프로토콜을 따를 의향과 능력이 있습니다.
- ACHieve(TCC-NHS-01) 시험에서 최소 6개월의 성장 및 질병 이력 또는 의료 기록에서 이용 가능한 유사한 성장 및 질병 이력(Medical Monitor의 확인 대기 중).
- 스크리닝 기간 동안 수행된 병력, 신체 검사 및 바이탈 사인, ECG 및 임상 실험실 검사 결과에 따라 자격이 있는 것으로 간주됩니다.
제외 기준:
- 스크리닝 전 3개월 이내에 중재적 임상 시험에 참여(즉, 서명된 정보에 입각한 동의서).
- 닫힌 epiphysis.
- IMP 또는 관련 제품(트레할로스, 트리스[하이드록시메틸]아미노메탄, 숙시네이트 및 mPEG)에 대한 알려진 또는 의심되는 과민성.
- 발달 지연 및 흑색 극세포증(SADDAN)이 있는 중증 ACH, 저연골형성증, 성장 호르몬 결핍, 터너 증후군, 가성연골무형성증, 염증성 장 질환, 체강 질병, 갑상선기능저하증, 갑상선기능항진증, 당뇨병 전단계 또는 진성 당뇨병.
- 언제든지 키, 성장 또는 신체 비례에 영향을 미치기 위한 처방약 및 IMP 또는 외과 개입을 받은 적이 있습니다.
- 시험에 참여하는 동안 전신 코르티코스테로이드를 사용한 만성(> 4주) 또는 반복 치료(연간 2회 이상 및 >3주/년)가 필요하거나 필요할 것으로 예상됩니다. 고용량 흡입 코르티코스테로이드의 만성 사용은 허용되지 않습니다.
- 긴 뼈의 성장 잠재력에 영향을 미치는 ACH 이외의 성장판의 부상 또는 질병의 존재에 대한 알려진 병력.
다음과 같이 장골의 성장 잠재력에 영향을 미치는 뼈 관련 수술의 알려진 이력:
- 뼈 연장을 위한 정형외과 재건 수술(예: 8-플레이트와 같은 다리 굽힘 시술은 제외되지 않음).
- 최소 6개월의 뼈 치유와 함께 시험 기간 동안 반복적인 감압이 필요하지 않은 자궁경부 감압 수술이 허용됩니다.
- VP(Ventriculoperitoneal) 션트 및 완전 회복 후 추궁 절제술은 최소 6개월의 뼈 치유와 함께 허용됩니다.
- 스크리닝 전 6개월 이내의 골절(손가락 골절 및 버클 골절의 경우 2개월 이내).
다음과 같은 스크리닝에서 임상적으로 중요한 결과:
- 시험에 참여하는 동안 외과 개입이 필요할 것으로 예상됩니다. 그로밋 삽입, 아데노이드 절제술, 편도선 절제술 또는 고막절개관 배치와 같은 일반적인 수술은 허용됩니다.
- 중증 치료되지 않은 수면 무호흡증 또는 새로 시작된 수면 무호흡증 치료(예: 스크리닝 이전 2개월 동안 지속적 양압[CPAP]).
- Salter-Harris 골절과 같은 근골격계 질환 또는 심각한 고관절 병리의 임상적 및/또는 방사선학적 증거, 또는
- 그렇지 않으면 조사자 및 의료 모니터가 참가자를 시험 치료를 받거나 시험 관련 절차를 수행하기에 부적합하게 만드는 것으로 간주합니다.
- 즉각적인 외과적 개입이 필요함을 나타내는 임상 및/또는 방사선학적 소견에 근거하여 심각한 자궁경수 접합부 압박과 일치하는 스크리닝 시 증거가 있어야 합니다.
다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 비정상적인 심장 기능 또는 전도를 나타내는 의료 모니터와 상의하여 조사자가 결정한 임상적으로 중요한 소견 또는 부정맥이 있습니다.
- 수리되었거나 수리되지 않은 협착.
- 사지 팔로트, 방실 중격 결손, 동맥간, 전 폐정맥 환류 이상, 이중 우심실 이중출구 또는 단심실 심장병을 포함한 중등도 이상의 복합성 선천성 심장 질환.
- 스크리닝 방문 시 QTcF ≥ 450msec.
- 혈역학적 안정성에 영향을 미치는 상태(예: 자율신경 기능 장애 및 기립성 과민증)의 알려진 병력 또는 존재.
다음의 알려진 이력 또는 존재:
- 만성 빈혈(연구자의 의견으로는 해소되거나 적절하게 치료되는 철 결핍성 빈혈이 허용됨).
- 만성 신부전(GFR <60 mL/min/1.73 3개월 이상 m2).
- 영양 섭취 감소 또는 체적 손실 증가와 관련된 상태를 포함하여 수화 또는 체적 상태에 영향을 줄 수 있는 만성 또는 재발성 질병.
- 악성 질환의 알려진 병력 또는 존재.
- 스크리닝 방문 시 혈청 25-하이드록시-비타민 D(25OHD) 수준이 30nmol/L 미만(12ng/mL 미만)인 참가자는 제외됩니다. 30-50 nmol/L(12-20 ng/mL) 사이의 25OHD 수준을 가진 참가자는 비타민 D 보충(최소 2000 IU/일 또는 그에 상응하는 주간)으로 치료를 시작하는 경우 무작위 배정될 수 있습니다.
- 조사자의 의견에 따라 참가자가 시험을 완전히 완료할 가능성이 없거나, 시험 결과의 해석을 혼란스럽게 만들 수 있거나, 시험 치료를 받는 데 과도한 위험을 나타낼 수 있는 모든 질병 또는 상태. 여기에는 안전에 영향을 미치거나 혼동을 일으킬 수 있는 가족 상황, 합병증 또는 징후 또는 약물이 포함될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Navepegritide
Participants received Navepegritide (TransCon CNP) 100 micrograms per kilogram (µg/kg) delivered once weekly by subcutaneous injection for a treatment period of up to 52 weeks.
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Once-weekly subcutaneous injection of 100 µg/kg Navepegritide (TransCon CNP)
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위약 비교기: Placebo for Navepegritide
Participants received placebo matched for Navepegritide (TransCon CNP) 100 µg/kg delivered once weekly by subcutaneous injection for a treatment period of up to 52 weeks.
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Once-weekly subcutaneous injection of 100 µg/kg placebo for Navepegritide (TransCon CNP)
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실험적: Open-Label Extension Period: Navepegritide
Participants who completed the 52-week treatment period continued into the open-label extension period and received treatment with navepegritide (TransCon CNP) doses up to Week 104.
All participants received navepegritide at a dose of 100 μg/kg/week.
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Once-weekly subcutaneous injection of 100 µg/kg Navepegritide (TransCon CNP)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Annualized Growth Velocity (AGV) at Week 52
기간: At Week 52
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Annualized growth velocity is defined as (height - baseline height)/(date of height assessment - date of baseline) * 365.25.
Annualized growth velocity reported in terms of centimeters (cm) per year.
Missing values at Week 52 were imputed by a multiple imputation method.
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At Week 52
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Change From Baseline in Height Z-score (ACH-specific) at Week 52
기간: Baseline, Week 52
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ACH specific Z-scores of height provide a measure of growth relative to other individuals with ACH from the CLARITY database.
A height Z-score is a standardized height measure after considering important factors like age and gender.
Z-scores (or standard deviation scores) describe how far the measurement deviates from the mean.
A height Z-score of 0 indicates that height is equal to the mean in the reference population.
Negative numbers indicate values below the mean and positive numbers indicate values above the mean.
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Baseline, Week 52
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Change From Baseline in Height Z-score (CDC-Based) at Week 52
기간: Baseline, Week 52
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Z-scores of height are determined using Centers for Disease Control and Prevention (CDC) clinical growth charts for children.
A height Z-score is a standardized height measure after considering important factors like age and gender.
Z-scores (or standard deviation scores) describe how far the measurement deviates from the median.
A height Z-score of 0 indicates that height is equal to the median in the reference population.
Negative numbers indicate values below the median and positive numbers indicate values above the median.
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Baseline, Week 52
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- McDonnell CM, Irving M, Nolting LA, Abdelrahman SG, Dalby LW, Ikle JM, Jensen SM, Komirenko AS, Ominsky MS, Shu AD, Hove HB. Navepegritide combined with lonapegsomatropin for the treatment of children with achondroplasia: 52-week results from the phase 2 COACH trial. Eur J Endocrinol. 2026 Jun 1;194(6):745-755. doi: 10.1093/ejendo/lvag082.
- Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, Hoernschemeyer DG, Legare JM, Abuzzahab MJ, Hofman PL, Campeau PM, de Bergua Domingo JM, Ward LM, Smit K, Smith A, Mao M, Ominsky MS, Freiberg LC, Shu AD, Hove HB. Once-Weekly Navepegritide in Children With Achondroplasia: The APPROACH Randomized Clinical Trial. JAMA Pediatr. 2026 Jan 1;180(1):18-25. doi: 10.1001/jamapediatrics.2025.4771.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 3월 3일
기본 완료 (실제)
2024년 8월 9일
연구 완료 (실제)
2025년 8월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 10월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 10월 25일
처음 게시됨 (실제)
2022년 10월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 16일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
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