ASC - 自閉症研究
自閉症およびリーキーガット症候群に対する脂肪組織由来間葉系間質細胞の効果。フェーズ I パイロット研究。
調査の概要
詳細な説明
ASC - 自閉症パイロット研究は、デンマークのオールボー大学病院の小児精神科で実施されます。 ASDおよび胃腸症状を有する6〜14歳の10人の子供が、デンマークのオールボー大学病院にある精神医学クリニック南の小児および青年精神医学に登録されます。
参加者は無作為に 2 つの治療グループに分けられます。
- 参加者 1-5 は 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg 体重で治療されます
- 参加者 6-10 は 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg 体重で治療されます
C2C_ASC 処理:
C2C_ASC製品を50mlの等張生理食塩水で希釈し、15分以内に腕の静脈に注入します。 両方のグループで、SAE が検出されなかった場合、次の参加者が治療される前に、細胞治療に関連する SAE について各参加者が 1 週間観察されます。
研究者らは、胃腸症状/リーキーガット症候群、局所胃腸および全身の免疫学的および炎症活性の上昇、血液中の細菌毒素、およびリーキーガット症候群の症状を持つ子供のASDの症状の間の関係は、間葉系間質細胞による治療による免疫活性と炎症。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Aalborg、デンマーク
- Department of Child and Adolescent Psychiatry, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denmark
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 自閉症スペクトラム障害の診断。
- 進行中の胃腸症状、または食事の変更後に消失または軽減した以前の胃腸症状。
- 6歳から14歳。
除外基準:
- -自閉症スペクトラム障害に関連する既知の遺伝的症候群または病原性変異またはコピー数の変動。
- -既知のCNS感染（現在または以前）および/またはHIV陽性。
- 原発性免疫不全症または自己免疫性血球減少症。
- -細胞毒性薬または全身投与されたグルココルチコイドおよび/または免疫抑制療法またはその他の抗炎症薬による現在の治療（非ステロイド性抗炎症薬を除く）。
- てんかんまたは既知の発作障害（現在または以前）。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：1 x 1000000 C2C_ASCs/kg 体重
試験参加者 1 ～ 5 は、1 x 1000000 C2C_ASC/kg 体重で治療されます
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治験薬は C2C_ASC 細胞製品 (Cell2Cure®、Cell2Cure Aps、デンマーク) です。 C2C_ASC は、健康なドナーからの腹部脂肪組織由来間葉系間質細胞 (ASC) から製造された高度治療治験薬 (ATIMP) です。 C2C_ASC は、Cell2Cure ApS または Cardiology Stem Cell Center (Rigshospitalet、コペンハーゲン、デンマーク) によって組織法および GMP に従って無菌的に調達および製造され、腹部脂肪組織からの細胞の手動分離、自動クローズドバイオリアクターシステムでのゼノフリー細胞増殖、および凍結保存を使用しています。最終製品。 活性物質は、in vitro で拡張された ASC です。 最終生成物である C2C_ASC は、1 mL あたり 5000 万個の ASC の凍結保存された懸濁液として提供され、バイアルあたりの総量は 1.3 mL です。 賦形剤は、10% DMSO を保持する CryoStor10 (Biolife Solutions) です。 |
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実験的：2 x 1000000 C2C_ASCs/kg 体重
試験参加者 6 ～ 10 は、2 x 1000000 C2C_ASC/kg 体重で治療されます
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治験薬は C2C_ASC 細胞製品 (Cell2Cure®、Cell2Cure Aps、デンマーク) です。 C2C_ASC は、健康なドナーからの腹部脂肪組織由来間葉系間質細胞 (ASC) から製造された高度治療治験薬 (ATIMP) です。 C2C_ASC は、Cell2Cure ApS または Cardiology Stem Cell Center (Rigshospitalet、コペンハーゲン、デンマーク) によって組織法および GMP に従って無菌的に調達および製造され、腹部脂肪組織からの細胞の手動分離、自動クローズドバイオリアクターシステムでのゼノフリー細胞増殖、および凍結保存を使用しています。最終製品。 活性物質は、in vitro で拡張された ASC です。 最終生成物である C2C_ASC は、1 mL あたり 5000 万個の ASC の凍結保存された懸濁液として提供され、バイアルあたりの総量は 1.3 mL です。 賦形剤は、10% DMSO を保持する CryoStor10 (Biolife Solutions) です。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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C2C_ASC（有害事象）の安全性
時間枠：12週間
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12 週間のフォローアップ期間内の C2C_ASC の安全性: 有害事象 (AE)、重篤な有害事象 (SAE)、予想外の重篤な有害反応の疑い (SUSAR)、および開発安全性最新報告 (DSUR)。
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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自閉症スペクトラム障害の変化
時間枠：12週間
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C2C_ASCで治療されたグループ内のベースラインからフォローアップまでの差: 自閉症スペクトラム障害スコアテスト（アンケート）の変化。 [未処理のスコアを標準スコアに変換し、次に 5 つの主要なドメインの複合スコアを生成します: コミュニケーション、日常生活スキル、社会化、適応行動の複合、および運動。 これらのドメインでは、標準スコア 100 が平均で、標準偏差は 15 です。 これは、スコア 100 が同じ年齢の典型的な人口に似ていることを意味します。 86 以上の範囲のスコアが適切と見なされます。 85 点以下の範囲のスコアは、同年齢の典型的な集団と比較した場合、重大なスキル不足を示しています。 高得点: 標準得点 130-140 やや高得点: 標準得点 115-129 適切な得点: 標準得点 86-114 やや低得点: 標準得点 71-85 低得点: 標準得点 20-70] |
12週間
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消化器症状の変化
時間枠：12週間
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C2C_ASCで治療されたグループ内のベースラインからフォローアップまでの差: 乳児消化器症状アンケート（問診票）の変更点。 [スコアが高いほど、過敏性腸症候群特有の生活の質が向上することを示す 0 ～ 100 のスケール。] |
12週間
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Jens Kastrup、Cell2Cure ApS
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。