ASC - Autism Study
Effekt av fettvevsavledede mesenkymale stromalceller på autisme og lekk tarmsyndrom. En fase I pilotstudie.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
ASC - Autism Pilot Study vil bli utført ved barne- og ungdomspsykiatrien, Aalborg Universitetssykehus, Danmark. 10 barn i alderen 6-14 år med ASD og gastrointestinale symptomer vil bli registrert gjennom Barne- og ungdomspsykiatrien, Psykiatriklinikken Syd, Aalborg Universitetssykehus, Danmark.
Deltakerne blir tilfeldig delt inn i to behandlingsgrupper:
- deltaker 1-5 vil bli behandlet med 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg kroppsvekt
- deltaker 6-10 vil bli behandlet med 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg kroppsvekt
C2C_ASC behandling:
C2C_ASCs-produktet vil bli fortynnet i 50 ml isotonisk saltvann og infunderes i en armvene innen 15 minutter. I begge gruppene vil det for hver deltaker være en ukes observasjon for SAE relatert til cellebehandlingen før neste deltaker vil bli behandlet, dersom ingen SAE er påvist.
Etterforskerne antar at sammenhengen mellom gastrointestinale symptomer/lekkert tarmsyndrom, økt lokal gastrointestinal og systemisk forhøyet immunologisk og inflammatorisk aktivitet, bakterielle toksiner i blodet og symptomer på ASD hos barn med symptomer på lekk tarm-syndrom kan reduseres eller normaliseres ved å modulere immunologisk aktivitet og betennelse ved behandling med mesenkymale stromaceller.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Aalborg, Danmark
- Department of Child and Adolescent Psychiatry, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denmark
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av autismespekterforstyrrelse.
- Pågående gastrointestinale symptomer eller tidligere gastrointestinale symptomer som forsvant eller ble redusert etter kostholdsendringer.
- Alder 6 til 14 år.
Ekskluderingskriterier:
- Kjent genetisk syndrom eller patogen mutasjon eller kopiantallsvariasjon assosiert med autismespekterforstyrrelse.
- Kjent CNS-infeksjon (nå eller tidligere) og/eller HIV-positivitet.
- Primær immunsviktlidelse eller autoimmun cytopeni.
- Gjeldende behandling med cellegift eller systemisk administrerte glukokortikoider og/eller immunsuppressiv terapi eller annen antiinflammatorisk medisin (unntatt ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler).
- Epilepsi eller kjent anfallsforstyrrelse (nå eller tidligere).
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg kroppsvekt
Prøvedeltaker 1 - 5 vil bli behandlet med 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg kroppsvekt
|
Undersøkelsesproduktet er et C2C_ASC-celleprodukt (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Danmark). C2C_ASC er et undersøkelseslegemiddel for avansert terapi (ATIMP) produsert fra abdominal fettvev avledet mesenkymale stromaceller (ASC) fra friske givere. C2C_ASC er aseptisk anskaffet og produsert i henhold til vevslov og GMP av Cell2Cure ApS eller Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, København, Danmark, ved bruk av manuell isolering av celler fra abdominalt fettvev, xeno-fri celleekspansjon i automatiserte lukkede bioreaktorsystemer og kryokonservering av sluttproduktet. Det aktive stoffet er in vitro utvidede ASC-er. Sluttproduktet, C2C_ASC, leveres som en kryokonservert suspensjon på 50 millioner ASC per ml med et totalt volum på 1,3 ml per hetteglass. Hjelpestoffet er CryoStor10 (Biolife Solutions), som inneholder 10 % DMSO. |
|
Eksperimentell: 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg kroppsvekt
Prøvedeltaker 6 - 10 vil bli behandlet med 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg kroppsvekt
|
Undersøkelsesproduktet er et C2C_ASC-celleprodukt (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Danmark). C2C_ASC er et undersøkelseslegemiddel for avansert terapi (ATIMP) produsert fra abdominal fettvev avledet mesenkymale stromaceller (ASC) fra friske givere. C2C_ASC er aseptisk anskaffet og produsert i henhold til vevslov og GMP av Cell2Cure ApS eller Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, København, Danmark, ved bruk av manuell isolering av celler fra abdominalt fettvev, xeno-fri celleekspansjon i automatiserte lukkede bioreaktorsystemer og kryokonservering av sluttproduktet. Det aktive stoffet er in vitro utvidede ASC-er. Sluttproduktet, C2C_ASC, leveres som en kryokonservert suspensjon på 50 millioner ASC per ml med et totalt volum på 1,3 ml per hetteglass. Hjelpestoffet er CryoStor10 (Biolife Solutions), som inneholder 10 % DMSO. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerheten til C2C_ASC (Uønskede hendelser)
Tidsramme: 12 uker
|
Sikkerhet for C2C_ASC innen 12 ukers oppfølgingsperiode: Bivirkning (AE), alvorlig bivirkning (SAE), mistenkt uventet alvorlig bivirkning (SUSAR) og utviklingssikkerhetsoppdateringsrapport (DSUR).
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i autismespekterforstyrrelse
Tidsramme: 12 uker
|
Forskjell fra baseline til oppfølging innen gruppen behandlet med C2C_ASC: Endringer i autismespekterforstyrrelse score test (spørreskjema). [Råskårer konverteres til standardskårer og genererer deretter fem hoveddomene sammensatte score: kommunikasjon, dagliglivsferdigheter, sosialisering, adaptiv atferdssammensetning og motorikk. For disse domenene er en standardscore på 100 gjennomsnittet med et standardavvik på 15. Dette betyr at en score på 100 er lik den typiske befolkningen på samme alder. Poeng i området 86 og høyere anses som tilstrekkelig. Poeng i området 85 og lavere indikerer et betydelig ferdighetsunderskudd når man sammenligner med den typiske befolkningen i samme alder. Høye skårer: standardskårer på 130-140 Middels høye skårer: standardskårer på 115-129 Tilstrekkelige skårer: standardskårer på 86-114 Middels lave skårer: standardskårer på 71-85 Lave skårer: standardskårer på 20-70] |
12 uker
|
|
Endringer i gastrointestinale symptomer
Tidsramme: 12 uker
|
Forskjell fra baseline til oppfølging innen gruppen behandlet med C2C_ASC: Endringer i Spedbarns Gastrointestinale Symptom Spørreskjema (spørreskjema). [En skala fra 0-100 der høyere skårer indikerer bedre spesifikk livskvalitet for irritabel tarmsyndrom.] |
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Jens Kastrup, Cell2Cure ApS
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ASC II
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .