ASC - Autismeundersøgelse
Effekt af fedtvæv afledte mesenkymale stromaceller på autisme og utæt tarmsyndrom. Et fase I pilotstudie.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
ASC - Autism Pilot Study vil blive udført på Børne- og Ungdomspsykiatrien, Aalborg Universitetshospital, Danmark. 10 børn i alderen 6-14 år med ASD og mave-tarmsymptomer vil blive indskrevet gennem Børne- og Ungdomspsykiatrien, Psykiatriklinikken Syd, Aalborg Universitetshospital, Danmark.
Deltagerne vil tilfældigt blive opdelt i to behandlingsgrupper:
- deltager 1-5 vil blive behandlet med 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg kropsvægt
- deltager 6-10 vil blive behandlet med 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg kropsvægt
C2C_ASC behandling:
C2C_ASCs-produktet fortyndes i 50 ml isotonisk saltvand og infunderes i en armvene inden for 15 min. I begge grupper vil der for hver deltager være en uges observation for SAE'er relateret til cellebehandlingen, før næste deltager vil blive behandlet, hvis der ikke er påvist SAE'er.
Efterforskerne antager, at sammenhængen mellem gastrointestinale symptomer/utæt tarm-syndrom, øget lokal gastrointestinal og systemisk forhøjet immunologisk og inflammatorisk aktivitet, bakterielle toksiner i blodet og symptomer på ASD hos børn med symptomer på utæt tarm-syndrom kan reduceres eller normaliseres ved at modulere immunologisk aktivitet og inflammation ved behandling med mesenkymale stromaceller.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Jens Kastrup
- Telefonnummer: +45 21202994
- E-mail: jk@cell2cure.com
Studiesteder
-
-
-
Aalborg, Danmark
- Rekruttering
- Department of Child and Adolescent Psychiatry, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denmark
-
Kontakt:
- Marlene Briciet Lauritsen, MD, DMSc
- E-mail: marlene.lauritsen@rn.dk
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af autismespektrumforstyrrelse.
- Igangværende gastrointestinale symptomer eller tidligere mave-tarmsymptomer, som forsvandt eller blev reduceret efter kostændringer.
- Alder 6 til 14 år.
Ekskluderingskriterier:
- Kendt genetisk syndrom eller patogen mutation eller kopiantal variation forbundet med autismespektrumforstyrrelse.
- Kendt CNS-infektion (nu eller tidligere) og/eller HIV-positivitet.
- Primær immundefekt lidelse eller autoimmun cytopeni.
- Nuværende behandling med cytotoksiske lægemidler eller systemisk administrerede glukokortikoider og/eller immunsuppressiv terapi eller anden antiinflammatorisk medicin (undtagen ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler).
- Epilepsi eller kendt anfaldsforstyrrelse (nu eller tidligere).
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg kropsvægt
Prøvedeltager 1 - 5 vil blive behandlet med 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg kropsvægt
|
Undersøgelsesproduktet er et C2C_ASC-celleprodukt (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Danmark). C2C_ASC er et forsøgslægemiddel til avanceret terapi (ATIMP) fremstillet af abdominalt fedtvæv afledt mesenkymale stromaceller (ASC) fra raske donorer. C2C_ASC er aseptisk fremskaffet og fremstillet i henhold til vævslovgivning og GMP af Cell2Cure ApS eller Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, København, Danmark, ved hjælp af manuel isolering af celler fra abdominalt fedtvæv, xeno-fri celleekspansion i automatiserede lukkede bioreaktorsystemer og kryokonservering af det endelige produkt. Det aktive stof er de in vitro udvidede ASC'er. Slutproduktet, C2C_ASC, leveres som en kryokonserveret suspension på 50 millioner ASC'er pr. ml med et samlet volumen på 1,3 ml pr. hætteglas. Hjælpestoffet er CryoStor10 (Biolife Solutions), indeholdende 10 % DMSO. |
|
Eksperimentel: 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg kropsvægt
Prøvedeltager 6 - 10 vil blive behandlet med 2 x 1000000 C2C_ASC'er/kg kropsvægt
|
Undersøgelsesproduktet er et C2C_ASC-celleprodukt (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Danmark). C2C_ASC er et forsøgslægemiddel til avanceret terapi (ATIMP) fremstillet af abdominalt fedtvæv afledt mesenkymale stromaceller (ASC) fra raske donorer. C2C_ASC er aseptisk fremskaffet og fremstillet i henhold til vævslovgivning og GMP af Cell2Cure ApS eller Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, København, Danmark, ved hjælp af manuel isolering af celler fra abdominalt fedtvæv, xeno-fri celleekspansion i automatiserede lukkede bioreaktorsystemer og kryokonservering af det endelige produkt. Det aktive stof er de in vitro udvidede ASC'er. Slutproduktet, C2C_ASC, leveres som en kryokonserveret suspension på 50 millioner ASC'er pr. ml med et samlet volumen på 1,3 ml pr. hætteglas. Hjælpestoffet er CryoStor10 (Biolife Solutions), indeholdende 10 % DMSO. |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed ved C2C_ASC (Uønskede hændelser)
Tidsramme: 12 uger
|
Sikkerhed for C2C_ASC inden for 12 ugers opfølgningsperiode: Bivirkning (AE), alvorlig bivirkning (SAE), formodet uventet alvorlig bivirkning (SUSAR) og udviklingssikkerhedsopdateringsrapport (DSUR).
|
12 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i autismespektrumforstyrrelser
Tidsramme: 12 uger
|
Forskel fra baseline til opfølgning inden for gruppen behandlet med C2C_ASC: Ændringer i autismespektrumforstyrrelser score test (spørgeskema). [Rå score konverteres til standardscore og genererer derefter fem hoveddomæne sammensatte scores: kommunikation, daglige levefærdigheder, socialisering, adaptiv adfærd sammensat og motorisk. For disse domæner er en standardscore på 100 gennemsnittet med en standardafvigelse på 15. Det betyder, at en score på 100 svarer til den typiske befolkning på samme alder. Score i intervallet 86 og derover anses for at være tilstrækkelige. Scorer i intervallet 85 og derunder indikerer et betydeligt færdighedsunderskud, når man sammenligner med den typiske befolkning på samme alder. Høj score: standardscore på 130-140 Moderat høj score: standardscore på 115-129 Tilstrækkelig score: standardscore på 86-114 Moderat lav score: standardscore på 71-85 Lav score: standardscore på 20-70] |
12 uger
|
|
Ændringer i gastrointestinale symptomer
Tidsramme: 12 uger
|
Forskel fra baseline til opfølgning inden for gruppen behandlet med C2C_ASC: Ændringer i Spædbørns Gastrointestinale Symptom Spørgeskema (spørgeskema). [En skala fra 0-100, hvor højere score indikerer bedre specifik livskvalitet for irritabel tyktarm.] |
12 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Jens Kastrup, Cell2Cure ApS
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ASC II
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Inflammatoriske tarmsygdomme
-
Arkansas Children's Hospital Research InstituteEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...AfsluttetSIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Forenede Stater
-
Chinese PLA General HospitalAfsluttetSepsis | SIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Kina
-
Chinese PLA General HospitalUkendtSepsis | SIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Kina
-
University of ArkansasAfsluttetPædiatriske patienter med SIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Forenede Stater
-
Seoul National University HospitalUkendtSund og rask | Kronisk forstoppelse | Constipated Irritable Bowel Syndrome
-
Seoul National University Boramae HospitalDong-A ST Co., Ltd.Ikke rekrutterer endnuSlidgigt | Rheumatoid arthritis | Enteritis | Mavesår | Ankyloserende spondylitis | Anden muskuloskeletal lidelse | NSAID-associeret gastropati | NSAID (Non-Steroidal Anti-inflammatory Drug) Induceret Enteropati