Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ASC - Autism Study

12 juni 2023 uppdaterad av: Cell2Cure ApS

Effekt av fettvävnadshärledda mesenkymala stromaceller på autism och Leaky Gut Syndrome. En pilotstudie i fas I.

ASC - Autism Pilot Study är en randomiserad öppen dostitrerande fas I-pilotstudie för klinisk intervention med ett centrum med syfte att undersöka säkerhet och behandlingseffekt av en allogen fettvävnadshärledd mesenkymal stromacellprodukt (C2C_ASC) hos barn med autismspektrumstörning (ASD) ) och gastrointestinala symtom.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

ASC - Autism Pilot Study kommer att utföras på barn- och ungdomspsykiatrin, Aalborg Universitetssjukhus, Danmark. 10 barn i åldern 6-14 år med ASD och gastrointestinala symtom kommer att skrivas in genom Barn- och ungdomspsykiatrin, Psykiatrikliniken Syd, Aalborg Universitetssjukhus, Danmark.

Deltagarna kommer slumpmässigt att delas in i två behandlingsgrupper:

  1. deltagare 1-5 kommer att behandlas med 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg kroppsvikt
  2. deltagare 6-10 kommer att behandlas med 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg kroppsvikt

C2C_ASC behandling:

C2C_ASCs-produkten späds i 50 ml isotonisk koksaltlösning och infunderas i en armven inom 15 minuter. I båda grupperna kommer det för varje deltagare att göras en veckas observation för SAE relaterade till cellbehandlingen innan nästa deltagare kommer att behandlas, om inga SAE har upptäckts.

Utredarna antar att sambandet mellan gastrointestinala symtom/leaky gut syndrome, ökad lokal gastrointestinal och systemiskt förhöjd immunologisk och inflammatorisk aktivitet, bakteriella toxiner i blodet och symtom på ASD hos barn med symtom på leaky gut syndrome kan reduceras eller normaliseras genom att modulera immunologisk aktivitet och inflammation genom behandling med mesenkymala stromaceller.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Danmark
      • Aalborg, Danmark
        • Rekrytering
        • Department of Child and Adolescent Psychiatry, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denmark
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av autismspektrumstörning.
  • Pågående gastrointestinala symtom eller tidigare gastrointestinala symtom som försvunnit eller minskat efter kostförändringar.
  • Ålder 6 till 14 år.

Exklusions kriterier:

  • Känt genetiskt syndrom eller patogen mutation eller kopietalsvariation associerad med autismspektrumstörning.
  • Känd CNS-infektion (nu eller tidigare) och/eller HIV-positivitet.
  • Primär immunbriststörning eller autoimmun cytopeni.
  • Nuvarande behandling med cellgifter eller systemiskt administrerade glukokortikoider och/eller immunsuppressiv terapi eller annan antiinflammatorisk medicin (förutom icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel).
  • Epilepsi eller känd anfallsstörning (nu eller tidigare).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg kroppsvikt
Provdeltagare 1 - 5 kommer att behandlas med 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg kroppsvikt
Läkemedel: Fettvävnadshärledda mesenkymala stromala/stamceller (Cell2Cure®)

Undersökningsprodukten är en C2C_ASC-cellprodukt (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Danmark).

C2C_ASC är ett prövningsläkemedel för avancerad terapi (ATIMP) tillverkat av bukfettvävnadshärledda mesenkymala stromaceller (ASC) från friska donatorer. C2C_ASC är aseptiskt anskaffat och tillverkat enligt vävnadslagstiftning och GMP av Cell2Cure ApS eller Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Köpenhamn, Danmark, med manuell isolering av celler från bukfettvävnad, xenofri cellexpansion i automatiserade slutna bioreaktorsystem och kryokonservering av slutprodukten.

Den aktiva substansen är in vitro expanderade ASC. Slutprodukten, C2C_ASC, tillhandahålls som en kryokonserverad suspension av 50 miljoner ASC per ml med en total volym på 1,3 ml per injektionsflaska. Hjälpämnet är CryoStor10 (Biolife Solutions), som innehåller 10 % DMSO.
Experimentell: 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg kroppsvikt
Provdeltagare 6 - 10 kommer att behandlas med 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg kroppsvikt
Läkemedel: Fettvävnadshärledda mesenkymala stromala/stamceller (Cell2Cure®)

Undersökningsprodukten är en C2C_ASC-cellprodukt (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Danmark).

C2C_ASC är ett prövningsläkemedel för avancerad terapi (ATIMP) tillverkat av bukfettvävnadshärledda mesenkymala stromaceller (ASC) från friska donatorer. C2C_ASC är aseptiskt anskaffat och tillverkat enligt vävnadslagstiftning och GMP av Cell2Cure ApS eller Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Köpenhamn, Danmark, med manuell isolering av celler från bukfettvävnad, xenofri cellexpansion i automatiserade slutna bioreaktorsystem och kryokonservering av slutprodukten.

Den aktiva substansen är in vitro expanderade ASC. Slutprodukten, C2C_ASC, tillhandahålls som en kryokonserverad suspension av 50 miljoner ASC per ml med en total volym på 1,3 ml per injektionsflaska. Hjälpämnet är CryoStor10 (Biolife Solutions), som innehåller 10 % DMSO.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet för C2C_ASC (biverkningar)
Tidsram: 12 veckor
Säkerhet för C2C_ASC inom 12 veckors uppföljningsperiod: Biverkning (AE), allvarlig biverkning (SAE), misstänkt oväntad allvarlig biverkning (SUSAR) och utvecklingssäkerhetsuppdateringsrapport (DSUR).
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i autismspektrumstörning
Tidsram: 12 veckor

Skillnad från baslinje till uppföljning inom gruppen som behandlas med C2C_ASC:

Förändringar i autismspektrumstörning poängtest (enkät).

[Råpoäng konverteras till standardpoäng och genererar sedan fem sammansatta poäng på huvuddomänen: kommunikation, färdigheter i vardagen, socialisering, komposit för adaptivt beteende och motorik. För dessa domäner är ett standardpoäng på 100 medelvärdet med en standardavvikelse på 15. Det betyder att en poäng på 100 liknar den typiska befolkningen i samma ålder. Poäng i intervallet 86 och högre anses vara tillräckliga. Poäng i intervallet 85 och lägre indikerar ett betydande kompetensunderskott när man jämför med den typiska befolkningen i samma ålder.

Höga poäng: standardpoäng på 130-140 Måttligt höga poäng: standardpoäng på 115-129 Adekvata poäng: standardpoäng på 86-114 Måttligt låga poäng: standardpoäng på 71-85 Låga poäng: standardpoäng på 20-70]
12 veckor
Förändringar i gastrointestinala symtom
Tidsram: 12 veckor

Skillnad från baslinje till uppföljning inom gruppen som behandlas med C2C_ASC:

Förändringar i spädbarnets gastrointestinala symtomenkät (enkät).

[En skala 0-100 där högre poäng indikerar bättre specifik livskvalitet för colon irritabile.]
12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cell2Cure ApS

Utredare

  • Studierektor: Jens Kastrup, Cell2Cure ApS

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 juni 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 september 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 oktober 2022

Första postat (Faktisk)

1 november 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 juni 2023

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ASC II

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Inflammatoriska tarmsjukdomar

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera