ASC - 自闭症研究
脂肪组织来源的间充质基质细胞对自闭症和漏肠综合征的影响。第一阶段试点研究。
研究概览
详细说明
ASC - 自闭症试点研究将在丹麦奥尔堡大学医院的儿童和青少年精神病学部进行。 10 名患有 ASD 和胃肠道症状的 6-14 岁儿童将通过丹麦奥尔堡大学医院南方精神病学诊所儿童和青少年精神病学进行招募。
参与者将随机分为两个治疗组：
- 参与者 1-5 将接受 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg 体重的治疗
- 参与者 6-10 将接受 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg 体重的治疗
C2C_ASC处理：
C2C_ASCs 产品将在 50 ml 等渗盐水中稀释，并在 15 分钟内注入手臂静脉。 在两组中，如果未检测到 SAE，则在下一位参与者接受治疗之前，将对每个参与者进行为期一周的与细胞处理相关的 SAE 观察。
研究人员假设胃肠道症状/肠漏综合症、局部胃肠道和全身免疫和炎症活动升高、血液中的细菌毒素和患有肠漏综合症症状的儿童的 ASD 症状之间的联系可以通过调节通过间充质基质细胞治疗的免疫活性和炎症。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
-
-
-
Aalborg、丹麦
- Department of Child and Adolescent Psychiatry, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denmark
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 自闭症谱系障碍的诊断。
- 持续的胃肠道症状或以前的胃肠道症状在饮食改变后消失或减轻。
- 6 至 14 岁。
排除标准：
- 已知与自闭症谱系障碍相关的遗传综合征或致病突变或拷贝数变异。
- 已知的 CNS 感染（现在或以前）和/或 HIV 阳性。
- 原发性免疫缺陷病或自身免疫性血细胞减少症。
- 目前正在使用细胞毒性药物或全身性糖皮质激素和/或免疫抑制疗法或其他抗炎药物（非甾体抗炎药除外）进行治疗。
- 癫痫或已知的癫痫症（现在或以前）。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：1 x 1000000 C2C_ASCs/kg 体重
试验参与者 1 - 5 将接受 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg 体重的治疗
|
研究产品是 C2C_ASC 细胞产品（Cell2Cure®，Cell2Cure Aps，丹麦）。 C2C_ASC 是一种先进的治疗研究药物产品 (ATIMP)，由来自健康捐赠者的腹部脂肪组织衍生的间充质基质细胞 (ASC) 制造。 C2C_ASC 由 Cell2Cure ApS 或 Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark 根据组织法和 GMP 无菌采购和制造，使用手动从腹部脂肪组织中分离细胞，在自动封闭生物反应器系统中进行无异种细胞扩增，并冷冻保存最终产品。 活性物质是体外扩增的ASCs。 最终产品 C2C_ASC 以每毫升 5000 万个 ASC 的冷冻保存悬浮液形式提供，每瓶总体积为 1.3 毫升。 辅料为 CryoStor10 (Biolife Solutions)，含 10% DMSO。 |
|
实验性的：2 x 1000000 C2C_ASCs/kg 体重
试验参与者 6 - 10 将接受 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg 体重的治疗
|
研究产品是 C2C_ASC 细胞产品（Cell2Cure®，Cell2Cure Aps，丹麦）。 C2C_ASC 是一种先进的治疗研究药物产品 (ATIMP)，由来自健康捐赠者的腹部脂肪组织衍生的间充质基质细胞 (ASC) 制造。 C2C_ASC 由 Cell2Cure ApS 或 Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark 根据组织法和 GMP 无菌采购和制造，使用手动从腹部脂肪组织中分离细胞，在自动封闭生物反应器系统中进行无异种细胞扩增，并冷冻保存最终产品。 活性物质是体外扩增的ASCs。 最终产品 C2C_ASC 以每毫升 5000 万个 ASC 的冷冻保存悬浮液形式提供，每瓶总体积为 1.3 毫升。 辅料为 CryoStor10 (Biolife Solutions)，含 10% DMSO。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
C2C_ASC 的安全性（不良事件）
大体时间：12周
|
12周随访期内C2C_ASC的安全性：不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）、疑似意外严重不良反应（SUSAR）和开发安全更新报告（DSUR）。
|
12周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
自闭症谱系障碍的变化
大体时间：12周
|
C2C_ASC 治疗组中基线与随访的差异： 自闭症谱系障碍评分测试（问卷）的变化。 [原始分数转换为标准分数，然后生成五个主要领域的综合分数：沟通、日常生活技能、社会化、适应性行为综合和运动。 对于这些领域，标准分数 100 是标准差为 15 的平均值。 这意味着 100 分与同年龄段的典型人口相似。 86 分及以上的分数被认为是足够的。 与同龄的典型人群相比，85 分及以下的分数表明存在显着的技能缺陷。 高分：标准分130-140分中高分：标准分115-129分中等分：标准分86-114分中低分：标准分71-85分低分：标准分20-70分] |
12周
|
|
胃肠道症状的变化
大体时间：12周
|
C2C_ASC 治疗组中基线与随访的差异： 婴儿胃肠道症状问卷（调查问卷）的变化。 [0-100 分，分数越高表示肠易激综合症特定生活质量越好。] |
12周
|
合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Jens Kastrup、Cell2Cure ApS
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.