ASC - Studio sull'autismo
Effetto delle cellule stromali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo sull'autismo e sulla sindrome dell'intestino permeabile. Uno studio pilota di fase I.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'ASC - Studio pilota sull'autismo sarà condotto presso la psichiatria infantile e adolescenziale dell'ospedale universitario di Aalborg, in Danimarca. 10 bambini di età compresa tra 6 e 14 anni con ASD e sintomi gastrointestinali saranno arruolati attraverso la psichiatria infantile e adolescenziale, clinica psichiatrica sud, ospedale universitario di Aalborg, Danimarca.
I partecipanti saranno divisi casualmente in due gruppi di trattamento:
- i partecipanti 1-5 saranno trattati con 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg di peso corporeo
- i partecipanti 6-10 saranno trattati con 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg di peso corporeo
Trattamento C2C_ASC:
Il prodotto C2C_ASCs sarà diluito in 50 ml di soluzione salina isotonica e infuso in una vena del braccio entro 15 min. In entrambi i gruppi ci sarà per ogni partecipante un'osservazione settimanale per gli SAE relativi al trattamento cellulare prima che venga trattato il partecipante successivo, se non sono stati rilevati SAE.
I ricercatori ipotizzano che la connessione tra sintomi gastrointestinali/sindrome dell'intestino permeabile, aumento dell'attività immunologica e infiammatoria elevata gastrointestinale e sistemica locale, tossine batteriche nel sangue e sintomi di ASD nei bambini con sintomi della sindrome dell'intestino permeabile possa essere ridotta o normalizzata modulando il attività immunologica e infiammazione mediante trattamento con cellule stromali mesenchimali.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Aalborg, Danimarca
- Department of Child and Adolescent Psychiatry, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denmark
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi del disturbo dello spettro autistico.
- Sintomi gastrointestinali in corso o precedenti sintomi gastrointestinali che sono scomparsi o si sono ridotti dopo cambiamenti nella dieta.
- Età da 6 a 14 anni.
Criteri di esclusione:
- Sindrome genetica nota o mutazione patogena o variazione del numero di copie associata a disturbo dello spettro autistico.
- Infezione nota del sistema nervoso centrale (ora o in precedenza) e/o positività all'HIV.
- Disturbo da immunodeficienza primaria o citopenia autoimmune.
- Trattamento in corso con farmaci citotossici o glucocorticoidi somministrati per via sistemica e/o terapia immunosoppressiva o altri farmaci antinfiammatori (ad eccezione dei farmaci antinfiammatori non steroidei).
- Epilessia o disturbo convulsivo noto (ora o in precedenza).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: 1 x 1000000 C2C_ASC/kg di peso corporeo
I partecipanti allo studio da 1 a 5 saranno trattati con 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg di peso corporeo
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Il prodotto sperimentale è un prodotto cellulare C2C_ASC (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Danimarca). C2C_ASC è un medicinale sperimentale per terapie avanzate (ATIMP) prodotto da cellule stromali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo addominale (ASC) da donatori sani. C2C_ASC è ottenuto in modo asettico e prodotto secondo la legge sui tessuti e GMP da Cell2Cure ApS o Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Copenhagen, Danimarca, utilizzando l'isolamento manuale delle cellule dal tessuto adiposo addominale, l'espansione cellulare senza xeno in sistemi di bioreattori chiusi automatizzati e la crioconservazione di il prodotto finale. Il principio attivo sono le ASC espanse in vitro. Il prodotto finale, C2C_ASC, viene fornito come sospensione crioconservata di 50 milioni di ASC per ml con un volume totale di 1,3 ml per flaconcino. L'eccipiente è CryoStor10 (Biolife Solutions), che detiene il 10% di DMSO. |
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Sperimentale: 2 x 1000000 C2C_ASC/kg di peso corporeo
I partecipanti allo studio da 6 a 10 saranno trattati con 2 x 1000000 C2C_ASC/kg di peso corporeo
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Il prodotto sperimentale è un prodotto cellulare C2C_ASC (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Danimarca). C2C_ASC è un medicinale sperimentale per terapie avanzate (ATIMP) prodotto da cellule stromali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo addominale (ASC) da donatori sani. C2C_ASC è ottenuto in modo asettico e prodotto secondo la legge sui tessuti e GMP da Cell2Cure ApS o Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Copenhagen, Danimarca, utilizzando l'isolamento manuale delle cellule dal tessuto adiposo addominale, l'espansione cellulare senza xeno in sistemi di bioreattori chiusi automatizzati e la crioconservazione di il prodotto finale. Il principio attivo sono le ASC espanse in vitro. Il prodotto finale, C2C_ASC, viene fornito come sospensione crioconservata di 50 milioni di ASC per ml con un volume totale di 1,3 ml per flaconcino. L'eccipiente è CryoStor10 (Biolife Solutions), che detiene il 10% di DMSO. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza di C2C_ASC (Eventi avversi)
Lasso di tempo: 12 settimane
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Sicurezza di C2C_ASC entro il periodo di follow-up di 12 settimane: evento avverso (AE), evento avverso grave (SAE), sospetta reazione avversa grave inaspettata (SUSAR) e rapporto di aggiornamento sulla sicurezza dello sviluppo (DSUR).
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12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambiamenti nel disturbo dello spettro autistico
Lasso di tempo: 12 settimane
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Differenza dal basale al follow-up all'interno del gruppo trattato con C2C_ASC: Cambiamenti nel test del punteggio del disturbo dello spettro autistico (questionario). [I punteggi grezzi vengono convertiti in punteggi standard e quindi generano cinque principali punteggi compositi di dominio: comunicazione, abilità di vita quotidiana, socializzazione, comportamento adattivo composito e motore. Per questi domini un punteggio standard di 100 è la media con una deviazione standard di 15. Ciò significa che un punteggio di 100 è simile alla popolazione tipica della stessa età. I punteggi compresi tra 86 e oltre sono considerati adeguati. Punteggi compresi tra 85 e inferiori indicano un significativo deficit di abilità se confrontati con la popolazione tipica della stessa età. Punteggi alti: punteggi standard di 130-140 Punteggi moderatamente alti: punteggi standard di 115-129 Punteggi adeguati: punteggi standard di 86-114 Punteggi moderatamente bassi: punteggi standard di 71-85 Punteggi bassi: punteggi standard di 20-70] |
12 settimane
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Cambiamenti nei sintomi gastrointestinali
Lasso di tempo: 12 settimane
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Differenza dal basale al follow-up all'interno del gruppo trattato con C2C_ASC: Cambiamenti nel questionario sui sintomi gastrointestinali del neonato (questionario). [Una scala da 0 a 100 in cui i punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita specifica per la sindrome dell'intestino irritabile.] |
12 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Jens Kastrup, Cell2Cure ApS
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Patologia
- Malattie gastrointestinali
- Gastroenterite
- Malattie intestinali
- Disturbi del neurosviluppo
- Disturbi dello sviluppo infantile, pervasivi
- Sindrome
- Malattie infiammatorie intestinali
- Disturbo autistico
- Disturbo dello spettro autistico
Altri numeri di identificazione dello studio
- ASC II
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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