ASC - Estudio de autismo
Efecto de las células estromales mesenquimales derivadas de tejido adiposo sobre el autismo y el síndrome del intestino permeable. Un estudio piloto de fase I.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El ASC - Estudio Piloto de Autismo se llevará a cabo en la Psiquiatría de Niños y Adolescentes del Hospital Universitario de Aalborg, Dinamarca. Se inscribirán 10 niños de 6 a 14 años con TEA y síntomas gastrointestinales a través de la Clínica de Psiquiatría del Sur de Psiquiatría Infantil y Adolescente, Hospital Universitario de Aalborg, Dinamarca.
Los participantes se dividirán aleatoriamente en dos grupos de tratamiento:
- los participantes 1-5 serán tratados con 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg de peso corporal
- el participante 6-10 será tratado con 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg de peso corporal
Tratamiento C2C_ASC:
El producto C2C_ASCs se diluirá en 50 ml de solución salina isotónica y se infundirá en una vena del brazo en 15 minutos. En ambos grupos habrá para cada participante una semana de observación de SAE relacionados con el tratamiento celular antes de que se trate al siguiente participante, si no se han detectado SAE.
Los investigadores plantean la hipótesis de que la conexión entre los síntomas gastrointestinales/síndrome del intestino permeable, el aumento de la actividad inmunológica e inflamatoria local gastrointestinal y sistémica elevada, las toxinas bacterianas en la sangre y los síntomas del TEA en niños con síntomas del síndrome del intestino permeable pueden reducirse o normalizarse mediante la modulación de la actividad inmunológica e inflamación por tratamiento con células estromales mesenquimatosas.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Aalborg, Dinamarca
- Department of Child and Adolescent Psychiatry, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denmark
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico del trastorno del espectro autista.
- Síntomas gastrointestinales en curso o síntomas gastrointestinales previos que desaparecieron o se redujeron después de cambios en la dieta.
- Edad 6 a 14 años.
Criterio de exclusión:
- Síndrome genético conocido o mutación patógena o variación del número de copias asociado con el trastorno del espectro autista.
- Infección del SNC conocida (ahora o anteriormente) y/o positividad para el VIH.
- Trastorno de inmunodeficiencia primaria o citopenia autoinmune.
- Tratamiento actual con fármacos citotóxicos o glucocorticoides administrados sistémicamente y/o terapia inmunosupresora u otra medicación antiinflamatoria (excepto fármacos antiinflamatorios no esteroideos).
- Epilepsia o trastorno convulsivo conocido (ahora o anteriormente).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg de peso corporal
Los participantes del ensayo 1 - 5 serán tratados con 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg de peso corporal
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El producto en investigación es un producto celular C2C_ASC (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Dinamarca). C2C_ASC es un medicamento en investigación de terapia avanzada (ATIMP) fabricado a partir de células estromales mesenquimales (ASC) derivadas de tejido adiposo abdominal de donantes sanos. Cell2Cure ApS o Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca, obtiene y fabrica asépticamente C2C_ASC de acuerdo con la ley de tejidos y GMP, mediante el aislamiento manual de células del tejido adiposo abdominal, la expansión celular libre de xeno en sistemas automatizados de biorreactores cerrados y la crioconservación de el producto final. El principio activo son las ASC expandidas in vitro. El producto final, C2C_ASC, se proporciona como una suspensión crioconservada de 50 millones de ASC por ml con un volumen total de 1,3 ml por vial. El excipiente es CryoStor10 (Biolife Solutions), con un 10 % de DMSO. |
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Experimental: 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg de peso corporal
Los participantes del ensayo 6 - 10 serán tratados con 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg de peso corporal
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El producto en investigación es un producto celular C2C_ASC (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Dinamarca). C2C_ASC es un medicamento en investigación de terapia avanzada (ATIMP) fabricado a partir de células estromales mesenquimales (ASC) derivadas de tejido adiposo abdominal de donantes sanos. Cell2Cure ApS o Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca, obtiene y fabrica asépticamente C2C_ASC de acuerdo con la ley de tejidos y GMP, mediante el aislamiento manual de células del tejido adiposo abdominal, la expansión celular libre de xeno en sistemas automatizados de biorreactores cerrados y la crioconservación de el producto final. El principio activo son las ASC expandidas in vitro. El producto final, C2C_ASC, se proporciona como una suspensión crioconservada de 50 millones de ASC por ml con un volumen total de 1,3 ml por vial. El excipiente es CryoStor10 (Biolife Solutions), con un 10 % de DMSO. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad de C2C_ASC (Eventos adversos)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Seguridad de C2C_ASC dentro del período de seguimiento de 12 semanas: Evento adverso (AE), evento adverso grave (SAE), sospecha de reacción adversa grave inesperada (SUSAR) e informe de actualización de seguridad de desarrollo (DSUR).
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en el trastorno del espectro autista
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Diferencia desde el inicio hasta el seguimiento dentro del grupo tratado con C2C_ASC: Cambios en la prueba de puntuación del trastorno del espectro autista (cuestionario). [Los puntajes brutos se convierten en puntajes estándar y luego generan cinco puntajes compuestos de dominio principales: comunicación, habilidades de la vida diaria, socialización, comportamiento adaptativo compuesto y motor. Para estos dominios, una puntuación estándar de 100 es la media con una desviación estándar de 15. Esto significa que una puntuación de 100 es similar a la población típica de la misma edad. Las puntuaciones en el rango de 86 y superiores se consideran adecuadas. Los puntajes en el rango de 85 e inferiores indican un déficit de habilidades significativo en comparación con la población típica de la misma edad. Puntuaciones altas: puntuaciones estándar de 130-140 Puntuaciones moderadamente altas: puntuaciones estándar de 115-129 Puntuaciones adecuadas: puntuaciones estándar de 86-114 Puntuaciones moderadamente bajas: puntuaciones estándar de 71-85 Puntuaciones bajas: puntuaciones estándar de 20-70] |
12 semanas
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Cambios en los síntomas gastrointestinales
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Diferencia desde el inicio hasta el seguimiento dentro del grupo tratado con C2C_ASC: Cambios en el Cuestionario de Síntomas Gastrointestinales Infantiles (cuestionario). [Una escala de 0 a 100 donde las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida específica del síndrome del intestino irritable.] |
12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Jens Kastrup, Cell2Cure ApS
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedad
- Enfermedades Gastrointestinales
- Gastroenteritis
- Enfermedades intestinales
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos del desarrollo infantil generalizados
- Síndrome
- Enfermedades inflamatorias del intestino
- Trastorno autista
- Desorden del espectro autista
Otros números de identificación del estudio
- ASC II
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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