ASC - Estudo do Autismo
Efeito das células estromais mesenquimais derivadas do tecido adiposo no autismo e na síndrome do intestino permeável. Um estudo piloto de Fase I.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O ASC - Autism Pilot Study será realizado no Child and Adolescent Psychiatry, Aalborg University Hospital, Dinamarca. 10 crianças de 6 a 14 anos com TEA e sintomas gastrointestinais serão matriculadas na Psiquiatria Infantil e do Adolescente, Clínica Psiquiátrica do Sul, Hospital Universitário de Aalborg, Dinamarca.
Os participantes serão divididos aleatoriamente em dois grupos de tratamento:
- o participante 1-5 será tratado com 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg de peso corporal
- o participante 6-10 será tratado com 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg de peso corporal
Tratamento C2C_ASC:
O produto C2C_ASCs será diluído em 50 ml de solução salina isotônica e infundido em uma veia do braço em 15 min. Em ambos os grupos haverá para cada participante uma semana de observação para SAE's relacionados ao tratamento celular antes do próximo participante ser tratado, se nenhum SAE's tiver sido detectado.
Os investigadores levantam a hipótese de que a conexão entre sintomas gastrointestinais/síndrome do intestino permeável, aumento da atividade imunológica e inflamatória elevada gastrointestinal e sistêmica local, toxinas bacterianas no sangue e sintomas de TEA em crianças com sintomas da síndrome do intestino permeável pode ser reduzida ou normalizada pela modulação do atividade imunológica e inflamação por tratamento com células estromais mesenquimais.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Jens Kastrup
- Número de telefone: +45 21202994
- E-mail: jk@cell2cure.com
Locais de estudo
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Aalborg, Dinamarca
- Recrutamento
- Department of Child and Adolescent Psychiatry, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denmark
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Contato:
- Marlene Briciet Lauritsen, MD, DMSc
- E-mail: marlene.lauritsen@rn.dk
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico do transtorno do espectro autista.
- Sintomas gastrointestinais contínuos ou sintomas gastrointestinais anteriores que desapareceram ou foram reduzidos após mudanças na dieta.
- Idade de 6 a 14 anos.
Critério de exclusão:
- Síndrome genética conhecida ou mutação patogênica ou variação do número de cópias associada ao transtorno do espectro autista.
- Infecção conhecida do SNC (agora ou anteriormente) e/ou HIV positivo.
- Distúrbio de imunodeficiência primária ou citopenia autoimune.
- Tratamento atual com drogas citotóxicas ou glicocorticóides administrados sistêmicos e/ou terapia imunossupressora ou outra medicação antiinflamatória (exceto drogas antiinflamatórias não esteróides).
- Epilepsia ou distúrbio convulsivo conhecido (agora ou anteriormente).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg de peso corporal
O participante do estudo 1 - 5 será tratado com 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg de peso corporal
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O Produto Investigacional é um produto celular C2C_ASC (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Dinamarca). C2C_ASC é um medicamento experimental de terapia avançada (ATIMP) fabricado a partir de células estromais mesenquimais (ASC) derivadas de tecido adiposo abdominal de doadores saudáveis. C2C_ASC é adquirido e fabricado assepticamente de acordo com a lei de tecidos e GMP por Cell2Cure ApS ou Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca, usando isolamento manual de células de tecido adiposo abdominal, expansão celular livre de xeno em sistemas automatizados de biorreatores fechados e criopreservação de o produto final. A substância ativa são as ASCs expandidas in vitro. O produto final, C2C_ASC, é fornecido como uma suspensão criopreservada de 50 milhões de ASCs por ml com um volume total de 1,3 ml por frasco. O excipiente é CryoStor10 (Biolife Solutions), contendo 10% de DMSO. |
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Experimental: 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg de peso corporal
O participante do teste 6 - 10 será tratado com 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg de peso corporal
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O Produto Investigacional é um produto celular C2C_ASC (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Dinamarca). C2C_ASC é um medicamento experimental de terapia avançada (ATIMP) fabricado a partir de células estromais mesenquimais (ASC) derivadas de tecido adiposo abdominal de doadores saudáveis. C2C_ASC é adquirido e fabricado assepticamente de acordo com a lei de tecidos e GMP por Cell2Cure ApS ou Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca, usando isolamento manual de células de tecido adiposo abdominal, expansão celular livre de xeno em sistemas automatizados de biorreatores fechados e criopreservação de o produto final. A substância ativa são as ASCs expandidas in vitro. O produto final, C2C_ASC, é fornecido como uma suspensão criopreservada de 50 milhões de ASCs por ml com um volume total de 1,3 ml por frasco. O excipiente é CryoStor10 (Biolife Solutions), contendo 10% de DMSO. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança de C2C_ASC (Eventos Adversos)
Prazo: 12 semanas
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Segurança de C2C_ASC no período de acompanhamento de 12 semanas: evento adverso (AE), evento adverso grave (SAE), suspeita de reação adversa grave inesperada (SUSAR) e relatório de atualização de segurança do desenvolvimento (DSUR).
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12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alterações no transtorno do espectro autista
Prazo: 12 semanas
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Diferença desde o início até o acompanhamento no grupo tratado com C2C_ASC: Mudanças no teste de pontuação do transtorno do espectro autista (questionário). [Pontuações brutas convertidas em pontuações padrão e, em seguida, geram cinco pontuações compostas de domínio principal: comunicação, habilidades de vida diária, socialização, composto de comportamento adaptativo e motor. Para esses domínios, uma pontuação padrão de 100 é a média com um desvio padrão de 15. Isso significa que uma pontuação de 100 é semelhante à população típica da mesma idade. Pontuações na faixa de 86 e acima são consideradas adequadas. Pontuações na faixa de 85 e abaixo indicam um déficit de habilidade significativo quando comparado com a população típica da mesma idade. Pontuações altas: pontuações padrão de 130-140 Pontuações moderadamente altas: pontuações padrão de 115-129 Pontuações adequadas: pontuações padrão de 86-114 Pontuações moderadamente baixas: pontuações padrão de 71-85 Pontuações baixas: pontuações padrão de 20-70] |
12 semanas
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Alterações nos sintomas gastrointestinais
Prazo: 12 semanas
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Diferença desde o início até o acompanhamento no grupo tratado com C2C_ASC: Alterações no Questionário de Sintomas Gastrointestinais Infantis (questionário). [Uma escala de 0 a 100 em que pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida específica da síndrome do intestino irritável.] |
12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Jens Kastrup, Cell2Cure ApS
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doença
- Doenças Gastrointestinais
- Gastroenterite
- Doenças Intestinais
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Transtornos Invasivos do Desenvolvimento Infantil
- Síndrome
- Doenças Inflamatórias Intestinais
- Transtorno Autista
- Transtorno do Espectro Autista
Outros números de identificação do estudo
- ASC II
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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