ASC - Autism Study
Vliv mezenchymálních stromálních buněk derivovaných z tukové tkáně na autismus a syndrom netěsného střeva. Pilotní studie fáze I.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
ASC - Autism Pilot Study bude provedena v Dětské a dospívající psychiatrii, Aalborg University Hospital, Dánsko. 10 dětí ve věku 6-14 let s PAS a gastrointestinálními příznaky bude zapsáno prostřednictvím Dětské a adolescentní psychiatrie, Psychiatrická klinika South, Aalborg University Hospital, Dánsko.
Účastníci budou náhodně rozděleni do dvou léčebných skupin:
- účastník 1-5 bude léčen 1 x 1000000 C2C_ASC/kg tělesné hmotnosti
- účastník 6-10 bude léčen 2 x 1000000 C2C_ASC/kg tělesné hmotnosti
Léčba C2C_ASC:
Produkt C2C_ASCs se naředí v 50 ml izotonického fyziologického roztoku a během 15 minut se podá do žíly na paži. V obou skupinách bude pro každého účastníka týdenní pozorování SAE související s buněčnou léčbou, než bude léčen další účastník, pokud nebyly zjištěny žádné SAE.
Vyšetřovatelé předpokládají, že souvislost mezi gastrointestinálními symptomy/syndromem netěsného střeva, zvýšením lokální gastrointestinální a systémové zvýšené imunologické a zánětlivé aktivity, bakteriálními toxiny v krvi a symptomy ASD u dětí s příznaky syndromu prosakujícího střeva lze snížit nebo normalizovat modulací imunologickou aktivitu a zánět ošetřením mezenchymálními stromálními buňkami.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Aalborg, Dánsko
- Department of Child and Adolescent Psychiatry, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denmark
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika poruchy autistického spektra.
- Přetrvávající gastrointestinální příznaky nebo předchozí gastrointestinální příznaky, které vymizely nebo byly sníženy po dietních změnách.
- Věk 6 až 14 let.
Kritéria vyloučení:
- Známý genetický syndrom nebo patogenní mutace nebo variace počtu kopií spojené s poruchou autistického spektra.
- Známá infekce CNS (nyní nebo dříve) a/nebo HIV pozitivita.
- Primární imunodeficitní porucha nebo autoimunitní cytopenie.
- Současná léčba cytotoxickými léky nebo systémově podávanými glukokortikoidy a/nebo imunosupresivní terapií nebo jinou protizánětlivou medikací (kromě nesteroidních protizánětlivých léků).
- Epilepsie nebo známá záchvatová porucha (nyní nebo dříve).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 1 x 1000000 C2C_ASC/kg tělesné hmotnosti
Účastník zkoušky 1–5 bude léčen 1 x 1000000 C2C_ASC/kg tělesné hmotnosti
|
Investigational Product je buněčný produkt C2C_ASC (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Dánsko). C2C_ASC je hodnocený léčivý přípravek pro pokročilou terapii (ATIMP) vyrobený z mezenchymálních stromálních buněk (ASC) získaných z abdominální tukové tkáně od zdravých dárců. C2C_ASC je asepticky získáván a vyráběn v souladu s tkáňovým právem a GMP společností Cell2Cure ApS nebo Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Kodaň, Dánsko, za použití ruční izolace buněk z abdominální tukové tkáně, expanze buněk bez xenových buněk v automatizovaných uzavřených systémech bioreaktorů a kryokonzervace konečný produkt. Léčivou látkou jsou in vitro expandované ASC. Konečný produkt, C2C_ASC, je poskytován jako kryokonzervovaná suspenze 50 milionů ASC na ml s celkovým objemem 1,3 ml na lahvičku. Pomocnou látkou je CryoStor10 (Biolife Solutions), obsahující 10% DMSO. |
|
Experimentální: 2 x 1000000 C2C_ASC/kg tělesné hmotnosti
Účastníkům zkoušky 6–10 bude podáváno 2 x 1000000 C2C_ASC/kg tělesné hmotnosti
|
Investigational Product je buněčný produkt C2C_ASC (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Dánsko). C2C_ASC je hodnocený léčivý přípravek pro pokročilou terapii (ATIMP) vyrobený z mezenchymálních stromálních buněk (ASC) získaných z abdominální tukové tkáně od zdravých dárců. C2C_ASC je asepticky získáván a vyráběn v souladu s tkáňovým právem a GMP společností Cell2Cure ApS nebo Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Kodaň, Dánsko, za použití ruční izolace buněk z abdominální tukové tkáně, expanze buněk bez xenových buněk v automatizovaných uzavřených systémech bioreaktorů a kryokonzervace konečný produkt. Léčivou látkou jsou in vitro expandované ASC. Konečný produkt, C2C_ASC, je poskytován jako kryokonzervovaná suspenze 50 milionů ASC na ml s celkovým objemem 1,3 ml na lahvičku. Pomocnou látkou je CryoStor10 (Biolife Solutions), obsahující 10% DMSO. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost C2C_ASC (nežádoucí události)
Časové okno: 12 týdnů
|
Bezpečnost C2C_ASC během 12 týdnů sledování: Nežádoucí příhoda (AE), závažná nežádoucí příhoda (SAE), podezření na neočekávanou závažnou nežádoucí reakci (SUSAR) a zpráva o aktualizaci bezpečnosti vývoje (DSUR).
|
12 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny u poruchy autistického spektra
Časové okno: 12 týdnů
|
Rozdíl od výchozí hodnoty k následnému sledování v rámci skupiny léčené C2C_ASC: Změny v testu skóre poruchy autistického spektra (dotazník). [Nezpracované skóre se převádí na standardní skóre a poté generuje pět hlavních doménových složených skóre: komunikace, každodenní životní dovednosti, socializace, kompozitní adaptivní chování a motorika. Pro tyto domény je standardní skóre 100 průměr se standardní odchylkou 15. To znamená, že skóre 100 je podobné typické populaci stejného věku. Skóre v rozmezí 86 a více se považuje za přiměřené. Skóre v rozmezí 85 a méně ukazuje na významný deficit dovedností ve srovnání s typickou populací stejného věku. Vysoké skóre: standardní skóre 130-140 Středně vysoké skóre: standardní skóre 115-129 Adekvátní skóre: standardní skóre 86-114 Středně nízké skóre: standardní skóre 71-85 Nízké skóre: standardní skóre 20-70] |
12 týdnů
|
|
Změny gastrointestinálních příznaků
Časové okno: 12 týdnů
|
Rozdíl od výchozí hodnoty k následnému sledování v rámci skupiny léčené C2C_ASC: Změny v dotazníku The Infant Gastrointestinal Symptom Questionnaire (dotazník). [Škála 0-100, kde vyšší skóre ukazuje na lepší specifickou kvalitu života syndromu dráždivého tračníku.] |
12 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Jens Kastrup, Cell2Cure ApS
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ASC II
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .