ASC - Badanie autyzmu
Wpływ mezenchymalnych komórek podścieliska pochodzących z tkanki tłuszczowej na autyzm i zespół nieszczelnego jelita. Badanie pilotażowe fazy I.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
ASC – Badanie pilotażowe autyzmu zostanie przeprowadzone w Klinice Psychiatrii Dzieci i Młodzieży Szpitala Uniwersyteckiego w Aalborgu w Danii. 10 dzieci w wieku 6-14 lat z ASD i objawami żołądkowo-jelitowymi zostanie zapisanych do Oddziału Psychiatrii Dzieci i Młodzieży, Kliniki Psychiatrycznej Południowej Szpitala Uniwersyteckiego w Aalborg, Dania.
Uczestnicy zostaną losowo podzieleni na dwie grupy terapeutyczne:
- uczestnik 1-5 będzie leczony 1 x 1000000 C2C_ASC/kg masy ciała
- uczestnik 6-10 będzie leczony 2 x 1000000 C2C_ASC/kg masy ciała
Leczenie C2C_ASC:
Produkt C2C_ASCs zostanie rozcieńczony w 50 ml izotonicznej soli fizjologicznej i podany w infuzji do żyły ramienia w ciągu 15 minut. W obu grupach każdy uczestnik będzie miał tygodniową obserwację pod kątem SAE związanych z traktowaniem komórkowym, zanim następny uczestnik zostanie poddany leczeniu, jeśli nie wykryto SAE.
Badacze wysuwają hipotezę, że związek między objawami żołądkowo-jelitowymi/zespołem nieszczelnego jelita, zwiększeniem miejscowej i ogólnoustrojowej podwyższonej aktywności immunologicznej i zapalnej, toksynami bakteryjnymi we krwi i objawami ASD u dzieci z objawami zespołu nieszczelnego jelita można zmniejszyć lub znormalizować poprzez modulację aktywność immunologiczna i zapalenie przez leczenie mezenchymalnymi komórkami zrębu.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Aalborg, Dania
- Department of Child and Adolescent Psychiatry, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denmark
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu.
- Trwające objawy żołądkowo-jelitowe lub wcześniejsze objawy żołądkowo-jelitowe, które ustąpiły lub zmniejszyły się po zmianie diety.
- Wiek od 6 do 14 lat.
Kryteria wyłączenia:
- Znany zespół genetyczny lub mutacja patogenna lub zmienność liczby kopii związana z zaburzeniami ze spektrum autyzmu.
- Znana infekcja ośrodkowego układu nerwowego (obecnie lub w przeszłości) i/lub zakażenie wirusem HIV.
- Pierwotny niedobór odporności lub cytopenia autoimmunologiczna.
- Obecne leczenie lekami cytotoksycznymi lub glikokortykosteroidami podawanymi ogólnoustrojowo i/lub leczeniem immunosupresyjnym lub innymi lekami przeciwzapalnymi (z wyjątkiem niesteroidowych leków przeciwzapalnych).
- Padaczka lub znane zaburzenie napadowe (obecnie lub w przeszłości).
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 1 x 1000000 C2C_ASC/kg masy ciała
Uczestnik badania 1-5 będzie leczony 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg masy ciała
|
Produktem badawczym jest produkt komórkowy C2C_ASC (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Dania). C2C_ASC to eksperymentalny produkt leczniczy terapii zaawansowanej (ATIMP) wytwarzany z mezenchymalnych komórek podścieliska (ASC) pochodzących z tkanki tłuszczowej jamy brzusznej od zdrowych dawców. C2C_ASC jest pozyskiwany i wytwarzany w sposób aseptyczny zgodnie z prawem tkankowym i GMP przez Cell2Cure ApS lub Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Kopenhaga, Dania, przy użyciu ręcznej izolacji komórek z brzusznej tkanki tłuszczowej, bezksenowej namnażania komórek w zautomatyzowanych systemach zamkniętych bioreaktorów i kriokonserwacji produkt końcowy. Substancją czynną są ASC ekspandowane in vitro. Produkt końcowy, C2C_ASC, jest dostarczany w postaci kriokonserwowanej zawiesiny 50 milionów ASC na ml o całkowitej objętości 1,3 ml na fiolkę. Substancją pomocniczą jest CryoStor10 (Biolife Solutions), zawierający 10% DMSO. |
|
Eksperymentalny: 2 x 1000000 C2C_ASC/kg masy ciała
Uczestnik badania 6-10 będzie leczony 2 x 1000000 C2C_ASC/kg masy ciała
|
Produktem badawczym jest produkt komórkowy C2C_ASC (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Dania). C2C_ASC to eksperymentalny produkt leczniczy terapii zaawansowanej (ATIMP) wytwarzany z mezenchymalnych komórek podścieliska (ASC) pochodzących z tkanki tłuszczowej jamy brzusznej od zdrowych dawców. C2C_ASC jest pozyskiwany i wytwarzany w sposób aseptyczny zgodnie z prawem tkankowym i GMP przez Cell2Cure ApS lub Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Kopenhaga, Dania, przy użyciu ręcznej izolacji komórek z brzusznej tkanki tłuszczowej, bezksenowej namnażania komórek w zautomatyzowanych systemach zamkniętych bioreaktorów i kriokonserwacji produkt końcowy. Substancją czynną są ASC ekspandowane in vitro. Produkt końcowy, C2C_ASC, jest dostarczany w postaci kriokonserwowanej zawiesiny 50 milionów ASC na ml o całkowitej objętości 1,3 ml na fiolkę. Substancją pomocniczą jest CryoStor10 (Biolife Solutions), zawierający 10% DMSO. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo C2C_ASC (zdarzenia niepożądane)
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Bezpieczeństwo C2C_ASC w ciągu 12-tygodniowego okresu obserwacji: Zdarzenie niepożądane (AE), poważne zdarzenie niepożądane (SAE), podejrzewane nieoczekiwane poważne działanie niepożądane (SUSAR) i raport dotyczący bezpieczeństwa rozwoju (DSUR).
|
12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w zaburzeniach ze spektrum autyzmu
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Różnica od wartości wyjściowej do obserwacji w grupie leczonej C2C_ASC: Zmiany w teście punktowym zaburzeń ze spektrum autyzmu (kwestionariusz). [Wyniki surowe są konwertowane na wyniki standardowe, a następnie generowane są wyniki złożone z pięciu głównych dziedzin: komunikacja, umiejętności życia codziennego, socjalizacja, kompozyt zachowań adaptacyjnych i ruch. Dla tych domen wynik standardowy równy 100 jest średnią z odchyleniem standardowym równym 15. Oznacza to, że wynik 100 jest podobny do typowej populacji w tym samym wieku. Wyniki w zakresie 86 i więcej są uważane za wystarczające. Wyniki w zakresie 85 i poniżej wskazują na znaczny deficyt umiejętności w porównaniu z typową populacją w tym samym wieku. Wysokie wyniki: standardowe wyniki 130-140 Umiarkowanie wysokie wyniki: standardowe wyniki 115-129 Odpowiednie wyniki: standardowe wyniki 86-114 Umiarkowanie niskie wyniki: standardowe wyniki 71-85 Niskie wyniki: standardowe wyniki 20-70] |
12 tygodni
|
|
Zmiany objawów żołądkowo-jelitowych
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Różnica od wartości wyjściowej do obserwacji w grupie leczonej C2C_ASC: Zmiany w Kwestionariuszu Objawów Pokarmowych Niemowlęcia (kwestionariusz). [Skala 0-100, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia specyficzną dla zespołu jelita drażliwego.] |
12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Jens Kastrup, Cell2Cure ApS
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ASC II
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .