ASC - Autisme Studie
Effect van vetweefsel afgeleide mesenchymale stromale cellen op autisme en lekkende darmsyndroom. Een fase I-pilootstudie.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De ASC - Autism Pilot Study zal worden uitgevoerd in de kinder- en jeugdpsychiatrie, Aalborg University Hospital, Denemarken. 10 kinderen van 6-14 jaar met ASS en gastro-intestinale symptomen zullen worden ingeschreven via de kinder- en jeugdpsychiatrie, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denemarken.
De deelnemers worden willekeurig verdeeld in twee behandelingsgroepen:
- deelnemer 1-5 wordt behandeld met 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg lichaamsgewicht
- deelnemer 6-10 wordt behandeld met 2 x 1000000 C2C_ASC's/kg lichaamsgewicht
C2C_ASC-behandeling:
Het C2C_ASCs-product wordt verdund in 50 ml isotone zoutoplossing en binnen 15 minuten geïnfundeerd in een armader. In beide groepen zal voor iedere deelnemer een week worden geobserveerd op SAE's gerelateerd aan de celbehandeling voordat de volgende deelnemer wordt behandeld, indien er geen SAE's zijn geconstateerd.
De onderzoekers veronderstellen dat het verband tussen gastro-intestinale symptomen/leaky gut syndrome, verhoogde lokale gastro-intestinale en systemische verhoogde immunologische en ontstekingsactiviteit, bacteriële toxines in het bloed en symptomen van ASS bij kinderen met symptomen van leaky gut syndrome kan worden verminderd of genormaliseerd door de immunologische activiteit en ontsteking door behandeling met mesenchymale stromale cellen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Aalborg, Denemarken
- Department of Child and Adolescent Psychiatry, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denmark
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van een autismespectrumstoornis.
- Aanhoudende gastro-intestinale symptomen of eerdere gastro-intestinale symptomen die verdwenen of verminderden na veranderingen in het dieet.
- Leeftijd 6 tot 14 jaar.
Uitsluitingscriteria:
- Bekend genetisch syndroom of pathogene mutatie of kopie-aantalvariatie geassocieerd met autismespectrumstoornis.
- Bekende CZS-infectie (nu of vroeger) en/of HIV-positiviteit.
- Primaire immunodeficiëntiestoornis of auto-immune cytopenie.
- Huidige behandeling met cytotoxische geneesmiddelen of systemisch toegediende glucocorticoïden en/of immunosuppressieve therapie of andere ontstekingsremmende medicatie (behalve niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen).
- Epilepsie of bekende convulsies (nu of vroeger).
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg lichaamsgewicht
Proefdeelnemer 1 t/m 5 wordt behandeld met 1 x 1000000 C2C_ASC's/kg lichaamsgewicht
|
Het onderzoeksproduct is een C2C_ASC-celproduct (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Denemarken). C2C_ASC is een onderzoeksgeneesmiddel voor geavanceerde therapie (ATIMP) dat is vervaardigd uit mesenchymale stromacellen (ASC) afkomstig van buikvetweefsel van gezonde donoren. C2C_ASC wordt aseptisch verkregen en vervaardigd volgens de weefselwetgeving en GMP door Cell2Cure ApS of Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Kopenhagen, Denemarken, met behulp van handmatige isolatie van cellen uit buikvetweefsel, xeno-vrije celexpansie in geautomatiseerde gesloten bioreactorsystemen en cryopreservatie van het eindproduct. De werkzame stof zijn de in vitro geëxpandeerde ASC's. Het eindproduct, C2C_ASC, wordt geleverd als een gecryopreserveerde suspensie van 50 miljoen ASC's per ml met een totaal volume van 1,3 ml per injectieflacon. De hulpstof is CryoStor10 (Biolife Solutions), met 10% DMSO. |
|
Experimenteel: 2 x 1000000 C2C_ASC's/kg lichaamsgewicht
Proefdeelnemer 6 - 10 wordt behandeld met 2 x 1000000 C2C_ASC's/kg lichaamsgewicht
|
Het onderzoeksproduct is een C2C_ASC-celproduct (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Denemarken). C2C_ASC is een onderzoeksgeneesmiddel voor geavanceerde therapie (ATIMP) dat is vervaardigd uit mesenchymale stromacellen (ASC) afkomstig van buikvetweefsel van gezonde donoren. C2C_ASC wordt aseptisch verkregen en vervaardigd volgens de weefselwetgeving en GMP door Cell2Cure ApS of Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Kopenhagen, Denemarken, met behulp van handmatige isolatie van cellen uit buikvetweefsel, xeno-vrije celexpansie in geautomatiseerde gesloten bioreactorsystemen en cryopreservatie van het eindproduct. De werkzame stof zijn de in vitro geëxpandeerde ASC's. Het eindproduct, C2C_ASC, wordt geleverd als een gecryopreserveerde suspensie van 50 miljoen ASC's per ml met een totaal volume van 1,3 ml per injectieflacon. De hulpstof is CryoStor10 (Biolife Solutions), met 10% DMSO. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid van C2C_ASC (bijwerkingen)
Tijdsspanne: 12 weken
|
Veiligheid van C2C_ASC binnen de follow-upperiode van 12 weken: bijwerking (AE), ernstige bijwerking (SAE), vermoedelijke onverwachte ernstige bijwerking (SUSAR) en ontwikkelingsveiligheidsupdaterapport (DSUR).
|
12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in autismespectrumstoornis
Tijdsspanne: 12 weken
|
Verschil van baseline tot follow-up binnen de groep behandeld met C2C_ASC: Veranderingen in de scoretest voor autismespectrumstoornissen (vragenlijst). [Ruwe scores worden omgezet in standaardscores en genereert vervolgens vijf hoofddomeinen samengestelde scores: communicatie, vaardigheden in het dagelijks leven, socialisatie, adaptief gedragscomposiet en motoriek. Voor deze domeinen is een standaardscore van 100 het gemiddelde met een standaarddeviatie van 15. Dit betekent dat een score van 100 vergelijkbaar is met de gemiddelde populatie van dezelfde leeftijd. Scores in het bereik van 86 en hoger worden als voldoende beschouwd. Scores in het bereik van 85 en lager duiden op een aanzienlijk vaardigheidstekort in vergelijking met de typische populatie van dezelfde leeftijd. Hoge scores: standaardscores van 130-140 Matig hoge scores: standaardscores van 115-129 Adequate scores: standaardscores van 86-114 Matig lage scores: standaardscores van 71-85 Lage scores: standaardscores van 20-70] |
12 weken
|
|
Veranderingen in gastro-intestinale symptomen
Tijdsspanne: 12 weken
|
Verschil van baseline tot follow-up binnen de groep behandeld met C2C_ASC: Veranderingen in de vragenlijst voor gastro-intestinale symptomen bij kinderen (vragenlijst). [Een schaal van 0-100 waarbij hogere scores duiden op een betere levenskwaliteit specifiek voor het prikkelbaredarmsyndroom.] |
12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Jens Kastrup, Cell2Cure ApS
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Psychische aandoening
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Pathologische processen
- Ziekte
- Gastro-intestinale aandoeningen
- Gastro-enteritis
- Darmziekten
- Neurologische ontwikkelingsstoornissen
- Ontwikkelingsstoornissen bij kinderen, alomtegenwoordig
- Syndroom
- Inflammatoire darmziekten
- Autistische stoornis
- Autisme Spectrum Stoornis
Andere studie-ID-nummers
- ASC II
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .