ASC - Étude sur l'autisme
Effet des cellules stromales mésenchymateuses dérivées du tissu adipeux sur l'autisme et le syndrome de l'intestin qui fuit. Une étude pilote de phase I.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude pilote ASC - Autism sera réalisée à la psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent, à l'hôpital universitaire d'Aalborg, au Danemark. 10 enfants âgés de 6 à 14 ans atteints de TSA et de symptômes gastro-intestinaux seront inscrits par le biais de la psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Danemark.
Les participants seront divisés au hasard en deux groupes de traitement :
- les participants 1 à 5 seront traités avec 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg de poids corporel
- le participant 6-10 sera traité avec 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg de poids corporel
Traitement C2C_ASC :
Le produit C2C_ASCs sera dilué dans 50 ml de solution saline isotonique et perfusé dans une veine du bras dans les 15 minutes. Dans les deux groupes, il y aura pour chaque participant une semaine d'observation des SAE liés au traitement cellulaire avant que le prochain participant ne soit traité, si aucun SAE n'a été détecté.
Les enquêteurs émettent l'hypothèse que le lien entre les symptômes gastro-intestinaux/syndrome de l'intestin perméable, l'augmentation de l'activité immunologique et inflammatoire élevée gastro-intestinale et systémique locale, les toxines bactériennes dans le sang et les symptômes de TSA chez les enfants présentant des symptômes de syndrome de l'intestin perméable peut être réduit ou normalisé en modulant le activité immunologique et inflammation par traitement avec des cellules stromales mésenchymateuses.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Aalborg, Danemark
- Department of Child and Adolescent Psychiatry, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denmark
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic des troubles du spectre autistique.
- Symptômes gastro-intestinaux persistants ou symptômes gastro-intestinaux antérieurs qui ont disparu ou ont été réduits après des changements alimentaires.
- De 6 à 14 ans.
Critère d'exclusion:
- Syndrome génétique connu ou mutation pathogène ou variation du nombre de copies associée à un trouble du spectre autistique.
- Infection connue du SNC (actuellement ou antérieurement) et/ou séropositivité au VIH.
- Déficit immunitaire primaire ou cytopénie auto-immune.
- Traitement en cours avec des médicaments cytotoxiques ou des glucocorticoïdes administrés par voie systémique et/ou un traitement immunosuppresseur ou d'autres médicaments anti-inflammatoires (à l'exception des anti-inflammatoires non stéroïdiens).
- Épilepsie ou trouble convulsif connu (actuel ou antérieur).
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg de poids corporel
Les participants à l'essai 1 à 5 seront traités avec 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg de poids corporel
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Le produit expérimental est un produit cellulaire C2C_ASC (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Danemark). C2C_ASC est un médicament expérimental de thérapie innovante (ATIMP) fabriqué à partir de cellules stromales mésenchymateuses (ASC) dérivées du tissu adipeux abdominal provenant de donneurs sains. C2C_ASC est acheté et fabriqué de manière aseptique conformément à la loi sur les tissus et aux BPF par Cell2Cure ApS ou Centre de cellules souches de cardiologie, Rigshospitalet, Copenhague, Danemark, en utilisant l'isolement manuel des cellules du tissu adipeux abdominal, l'expansion cellulaire sans xéno dans des systèmes de bioréacteurs fermés automatisés et la cryoconservation de le produit final. La substance active est les ASC expansées in vitro. Le produit final, C2C_ASC, est fourni sous la forme d'une suspension cryoconservée de 50 millions d'ASC par ml avec un volume total de 1,3 ml par flacon. L'excipient est CryoStor10 (Biolife Solutions), contenant 10% de DMSO. |
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Expérimental: 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg de poids corporel
Les participants à l'essai 6 à 10 seront traités avec 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg de poids corporel
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Le produit expérimental est un produit cellulaire C2C_ASC (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Danemark). C2C_ASC est un médicament expérimental de thérapie innovante (ATIMP) fabriqué à partir de cellules stromales mésenchymateuses (ASC) dérivées du tissu adipeux abdominal provenant de donneurs sains. C2C_ASC est acheté et fabriqué de manière aseptique conformément à la loi sur les tissus et aux BPF par Cell2Cure ApS ou Centre de cellules souches de cardiologie, Rigshospitalet, Copenhague, Danemark, en utilisant l'isolement manuel des cellules du tissu adipeux abdominal, l'expansion cellulaire sans xéno dans des systèmes de bioréacteurs fermés automatisés et la cryoconservation de le produit final. La substance active est les ASC expansées in vitro. Le produit final, C2C_ASC, est fourni sous la forme d'une suspension cryoconservée de 50 millions d'ASC par ml avec un volume total de 1,3 ml par flacon. L'excipient est CryoStor10 (Biolife Solutions), contenant 10% de DMSO. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité de C2C_ASC (événements indésirables)
Délai: 12 semaines
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Sécurité de C2C_ASC au cours de la période de suivi de 12 semaines : événement indésirable (EI), événement indésirable grave (EIG), effet indésirable grave inattendu suspecté (SUSAR) et rapport de mise à jour de l'innocuité du développement (DSUR).
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12 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changements dans les troubles du spectre autistique
Délai: 12 semaines
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Différence entre la ligne de base et le suivi au sein du groupe traité avec C2C_ASC : Changements dans le test de score des troubles du spectre autistique (questionnaire). [Les scores bruts sont convertis en scores standard, puis génèrent cinq scores composites de domaine majeur : communication, compétences de la vie quotidienne, socialisation, composite de comportement adaptatif et moteur. Pour ces domaines, un score standard de 100 est la moyenne avec un écart type de 15. Cela signifie qu'un score de 100 est similaire à la population type du même âge. Les scores de l'ordre de 86 et plus sont considérés comme adéquats. Des scores de l'ordre de 85 et moins indiquent un déficit de compétences important par rapport à la population typique du même âge. Scores élevés : scores standard de 130 à 140 Scores modérément élevés : scores standard de 115 à 129 Scores adéquats : scores standard de 86 à 114 Scores modérément faibles : scores standard de 71 à 85 Scores faibles : scores standard de 20 à 70] |
12 semaines
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Modifications des symptômes gastro-intestinaux
Délai: 12 semaines
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Différence entre la ligne de base et le suivi au sein du groupe traité avec C2C_ASC : Changements dans le questionnaire sur les symptômes gastro-intestinaux du nourrisson (questionnaire). [Une échelle de 0 à 100 où des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie spécifique au syndrome du côlon irritable.] |
12 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Jens Kastrup, Cell2Cure ApS
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Les troubles mentaux
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladie
- Maladies gastro-intestinales
- Gastro-entérite
- Maladies intestinales
- Troubles neurodéveloppementaux
- Troubles envahissants du développement de l'enfant
- Syndrome
- Maladies intestinales inflammatoires
- Trouble autistique
- Troubles du spectre autistique
Autres numéros d'identification d'étude
- ASC II
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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