ASC - Autismitutkimus
Rasvakudoksesta peräisin olevien mesenkymaalisten stroomasolujen vaikutus autismiin ja vuotavan suolen oireyhtymään. Vaiheen I pilottitutkimus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
ASC - Autism Pilot Study suoritetaan Aalborgin yliopistollisen sairaalan lasten ja nuorten psykiatriassa, Tanskassa. 10 6-14-vuotiasta lasta, joilla on ASD ja maha-suolikanavan oireita, otetaan mukaan Aalborgin yliopistollisen sairaalan Etelä-Psychiatry Clinic Southin lasten ja nuorten psykiatrian kautta.
Osallistujat jaetaan satunnaisesti kahteen hoitoryhmään:
- osallistujaa 1-5 hoidetaan 1 x 1000000 C2C_ASC:llä/painokilo
- osallistujaa 6-10 hoidetaan 2 x 1000000 C2C_ASC:lla/painokilo
C2C_ASC-hoito:
C2C_ASCs-tuote laimennetaan 50 ml:aan isotonista suolaliuosta ja infusoidaan käsivarren laskimoon 15 minuutin kuluessa. Molemmissa ryhmissä on jokaiselle osallistujalle viikon mittainen soluhoitoon liittyvien SAE:iden tarkkailu ennen kuin seuraava osallistuja hoidetaan, mikäli SAE:tä ei ole havaittu.
Tutkijat olettavat, että ruoansulatuskanavan oireiden/vuotavan suolen oireyhtymän, paikallisen ruoansulatuskanavan ja systeemisen kohonneen immunologisen ja tulehdustoiminnan, veren bakteeritoksiinien ja ASD-oireiden välistä yhteyttä lapsilla, joilla on vuotavan suolen oireyhtymä, voidaan vähentää tai normalisoida moduloimalla immunologinen aktiivisuus ja tulehdus käsittelemällä mesenkymaalisilla stroomasoluilla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Aalborg, Tanska
- Department of Child and Adolescent Psychiatry, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denmark
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Autismin kirjon häiriön diagnoosi.
- Jatkuvat maha-suolikanavan oireet tai aiemmat maha-suolikanavan oireet, jotka hävisivät tai vähenivät ruokavaliomuutosten jälkeen.
- Ikä 6-14 vuotta.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu geneettinen oireyhtymä tai patogeeninen mutaatio tai kopioluvun vaihtelu, joka liittyy autismikirjon häiriöön.
- Tunnettu keskushermoston infektio (nyt tai aiemmin) ja/tai HIV-positiivisuus.
- Primaarinen immuunikatohäiriö tai autoimmuuni sytopenia.
- Nykyinen hoito sytotoksisilla lääkkeillä tai systeemisesti annettavilla glukokortikoideilla ja/tai immunosuppressiivisella hoidolla tai muilla tulehduskipulääkkeillä (paitsi ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet).
- Epilepsia tai tunnettu kohtaushäiriö (nyt tai aiemmin).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg ruumiinpainoa
Kokeen osallistujaa 1-5 hoidetaan 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg
|
Tutkimustuote on C2C_ASC-solutuote (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Tanska). C2C_ASC on kehittyneen terapian tutkimuslääke (ATIMP), joka on valmistettu terveiden luovuttajien vatsan rasvakudoksesta peräisin olevista mesenkymaalisista stroomasoluista (ASC). C2C_ASC:n hankkii ja valmistaa aseptisesti kudoslain ja GMP:n mukaisesti Cell2Cure ApS tai Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Kööpenhamina, Tanska, käyttämällä solujen manuaalista eristämistä vatsan rasvakudoksesta, kseno-vapaata solujen laajennusta automatisoiduissa suljetuissa bioreaktorijärjestelmissä ja kylmäsäilytystä. lopputuote. Vaikuttava aine on in vitro laajennetut ASC:t. Lopputuote, C2C_ASC, toimitetaan kylmäsäilytettynä suspensiona, jossa on 50 miljoonaa ASC:tä/ml, kokonaistilavuus 1,3 ml injektiopulloa kohti. Apuaine on CryoStor10 (Biolife Solutions), joka sisältää 10 % DMSO:ta. |
|
Kokeellinen: 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg ruumiinpainoa
Kokeen osallistujaa 6-10 hoidetaan 2 x 1000000 C2C_ASC:lla/painokilo
|
Tutkimustuote on C2C_ASC-solutuote (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Tanska). C2C_ASC on kehittyneen terapian tutkimuslääke (ATIMP), joka on valmistettu terveiden luovuttajien vatsan rasvakudoksesta peräisin olevista mesenkymaalisista stroomasoluista (ASC). C2C_ASC:n hankkii ja valmistaa aseptisesti kudoslain ja GMP:n mukaisesti Cell2Cure ApS tai Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Kööpenhamina, Tanska, käyttämällä solujen manuaalista eristämistä vatsan rasvakudoksesta, kseno-vapaata solujen laajennusta automatisoiduissa suljetuissa bioreaktorijärjestelmissä ja kylmäsäilytystä. lopputuote. Vaikuttava aine on in vitro laajennetut ASC:t. Lopputuote, C2C_ASC, toimitetaan kylmäsäilytettynä suspensiona, jossa on 50 miljoonaa ASC:tä/ml, kokonaistilavuus 1,3 ml injektiopulloa kohti. Apuaine on CryoStor10 (Biolife Solutions), joka sisältää 10 % DMSO:ta. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
C2C_ASC:n turvallisuus (haittatapahtumat)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
C2C_ASC:n turvallisuus 12 viikon seurantajakson aikana: haittatapahtuma (AE), vakava haittatapahtuma (SAE), epäilty odottamaton vakava haittavaikutus (SUSAR) ja kehitysturvallisuusraportti (DSUR).
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset autismin kirjon häiriössä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Ero lähtötilanteesta seurantaan C2C_ASC:lla hoidetussa ryhmässä: Muutokset autismispektrihäiriön pisteytystestissä (kyselylomake). [Raakapisteet muunnetaan vakiopisteiksi ja luodaan sitten viisi pääasiallista yhdistelmäpistettä: viestintä, päivittäiset taidot, sosiaalisuus, mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmä ja motoriikka. Näillä aloilla standardipistemäärä 100 on keskiarvo keskihajonnan ollessa 15. Tämä tarkoittaa, että pistemäärä 100 on samanlainen kuin tyypillinen samanikäinen väestö. Pisteitä välillä 86 ja enemmän pidetään riittävinä. Pisteet välillä 85 ja alle osoittavat merkittävää osaamisvajetta, kun sitä verrataan tyypilliseen samanikäiseen väestöön. Korkeat pisteet: standardipisteet 130-140 Kohtalaisen korkeat pisteet: standardipisteet 115-129 Riittävät pisteet: standardipisteet 86-114 Keskinkertaiset pisteet: standardipisteet 71-85 Matalat pisteet: standardipisteet 20-70] |
12 viikkoa
|
|
Muutokset ruoansulatuskanavan oireissa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Ero lähtötilanteesta seurantaan C2C_ASC:lla hoidetussa ryhmässä: Muutokset vauvan maha-suolikanavan oireiden kyselylomakkeessa (kyselylomake). [Asteikko 0-100, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa ärtyvän suolen oireyhtymäkohtaista elämänlaatua.] |
12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jens Kastrup, Cell2Cure ApS
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ASC II
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .