ASC - Исследование аутизма
Влияние мезенхимальных стромальных клеток, полученных из жировой ткани, на аутизм и синдром повышенной кишечной проницаемости. Экспериментальное исследование фазы I.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
ASC — Пилотное исследование аутизма будет проводиться в отделении детской и подростковой психиатрии Университетской больницы Ольборга, Дания. 10 детей в возрасте от 6 до 14 лет с РАС и желудочно-кишечными симптомами будут зарегистрированы в отделении детской и подростковой психиатрии Южной психиатрической клиники Ольборгского университетского госпиталя, Дания.
Участники будут случайным образом разделены на две лечебные группы:
- участнику 1-5 будет назначено лечение 1 x 1000000 C2C_ASC/кг массы тела
- участник 6-10 получит 2 x 1000000 C2C_ASC/кг массы тела
Лечение C2C_ASC:
Продукт C2C_ASCs разводят в 50 мл изотонического раствора и вливают в вену руки в течение 15 минут. В обеих группах для каждого участника будет проводиться недельное наблюдение за СНЯ, связанными с клеточной обработкой, прежде чем следующий участник будет лечиться, если СНЯ не было обнаружено.
Исследователи предполагают, что связь между желудочно-кишечными симптомами/синдромом повышенной кишечной проницаемости, повышением местной желудочно-кишечной и системной повышенной иммунологической и воспалительной активности, бактериальными токсинами в крови и симптомами РАС у детей с симптомами синдрома повышенной кишечной проницаемости может быть уменьшена или нормализована путем модулирования иммунологическую активность и воспаление при лечении мезенхимальными стромальными клетками.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Aalborg, Дания
- Department of Child and Adolescent Psychiatry, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denmark
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Диагностика расстройства аутистического спектра.
- Текущие желудочно-кишечные симптомы или предшествующие желудочно-кишечные симптомы, которые исчезли или уменьшились после изменения диеты.
- Возраст от 6 до 14 лет.
Критерий исключения:
- Известный генетический синдром или патогенная мутация или изменение количества копий, связанные с расстройством аутистического спектра.
- Известная инфекция ЦНС (сейчас или ранее) и/или ВИЧ-положительный статус.
- Первичный иммунодефицит или аутоиммунная цитопения.
- Текущее лечение цитотоксическими препаратами или системно вводимыми глюкокортикоидами и/или иммуносупрессивной терапией или другими противовоспалительными препаратами (кроме нестероидных противовоспалительных препаратов).
- Эпилепсия или известное судорожное расстройство (сейчас или ранее).
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: 1 x 1000000 C2C_ASC/кг массы тела
Участникам испытаний 1–5 будет назначено лечение 1 x 1 000 000 C2C_ASC/кг массы тела.
|
Исследуемый продукт представляет собой клеточный продукт C2C_ASC (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Дания). C2C_ASC — это исследовательский лекарственный препарат для передовой терапии (ATIMP), изготовленный из мезенхимальных стромальных клеток (ASC), полученных из абдоминальной жировой ткани, от здоровых доноров. C2C_ASC закупается и производится в асептических условиях в соответствии с законом о тканях и GMP компанией Cell2Cure ApS или Кардиологическим центром стволовых клеток, Rigshospitalet, Копенгаген, Дания, с использованием ручного выделения клеток из абдоминальной жировой ткани, размножения без ксеногенных клеток в автоматизированных закрытых биореакторных системах и криоконсервации. конечный продукт. Активным веществом являются ASC, размноженные in vitro. Конечный продукт, C2C_ASC, представлен в виде криоконсервированной суспензии 50 миллионов ASC на мл с общим объемом 1,3 мл на флакон. Вспомогательным веществом является CryoStor10 (Biolife Solutions), содержащий 10% ДМСО. |
|
Экспериментальный: 2 x 1000000 C2C_ASC/кг массы тела
Участникам испытаний 6–10 будут назначены 2 x 1000000 C2C_ASC/кг массы тела.
|
Исследуемый продукт представляет собой клеточный продукт C2C_ASC (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Дания). C2C_ASC — это исследовательский лекарственный препарат для передовой терапии (ATIMP), изготовленный из мезенхимальных стромальных клеток (ASC), полученных из абдоминальной жировой ткани, от здоровых доноров. C2C_ASC закупается и производится в асептических условиях в соответствии с законом о тканях и GMP компанией Cell2Cure ApS или Кардиологическим центром стволовых клеток, Rigshospitalet, Копенгаген, Дания, с использованием ручного выделения клеток из абдоминальной жировой ткани, размножения без ксеногенных клеток в автоматизированных закрытых биореакторных системах и криоконсервации. конечный продукт. Активным веществом являются ASC, размноженные in vitro. Конечный продукт, C2C_ASC, представлен в виде криоконсервированной суспензии 50 миллионов ASC на мл с общим объемом 1,3 мл на флакон. Вспомогательным веществом является CryoStor10 (Biolife Solutions), содержащий 10% ДМСО. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность C2C_ASC (нежелательные явления)
Временное ограничение: 12 недель
|
Безопасность C2C_ASC в течение 12-недельного периода наблюдения: нежелательное явление (AE), серьезное нежелательное явление (SAE), подозреваемая непредвиденная серьезная нежелательная реакция (SUSAR) и обновленный отчет о безопасности разработки (DSUR).
|
12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения расстройства аутистического спектра
Временное ограничение: 12 недель
|
Разница между исходным уровнем и последующим наблюдением в группе, получавшей C2C_ASC: Изменения в баллах теста расстройств аутистического спектра (анкета). [Необработанные баллы преобразуются в стандартные баллы, а затем генерируются пять основных композитных баллов домена: общение, повседневные жизненные навыки, социализация, комплекс адаптивного поведения и моторика. Для этих доменов стандартная оценка 100 — это среднее значение со стандартным отклонением 15. Это означает, что оценка 100 аналогична типичной популяции того же возраста. Баллы в диапазоне 86 и выше считаются адекватными. Баллы в диапазоне 85 и ниже указывают на значительный дефицит навыков по сравнению с типичным населением того же возраста. Высокие баллы: стандартные баллы 130–140 Умеренно высокие баллы: стандартные баллы 115–129 Адекватные баллы: стандартные баллы 86–114 Умеренно низкие баллы: стандартные баллы 71–85 Низкие баллы: стандартные баллы 20–70] |
12 недель
|
|
Изменения желудочно-кишечных симптомов
Временное ограничение: 12 недель
|
Разница между исходным уровнем и последующим наблюдением в группе, получавшей C2C_ASC: Изменения в опроснике симптомов желудочно-кишечного тракта у младенцев (анкета). [Шкала от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни, характерное для синдрома раздраженного кишечника.] |
12 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Jens Kastrup, Cell2Cure ApS
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Психические расстройства
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Болезнь
- Желудочно-кишечные заболевания
- Гастроэнтерит
- Кишечные заболевания
- Нарушения развития нервной системы
- Нарушения развития ребенка, распространенные
- Синдром
- Воспалительные заболевания кишечника
- Аутистическое расстройство
- Расстройство аутистического спектра
Другие идентификационные номера исследования
- ASC II
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .