ASC - Autismus-Studie
Wirkung von mesenchymalen Stromazellen aus Fettgewebe auf Autismus und Leaky-Gut-Syndrom. Eine Pilotstudie der Phase I.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die ASC-Autismus-Pilotstudie wird an der Kinder- und Jugendpsychiatrie des Universitätskrankenhauses Aalborg, Dänemark, durchgeführt. 10 Kinder im Alter von 6-14 Jahren mit ASS und gastrointestinalen Symptomen werden über die Kinder- und Jugendpsychiatrie, Psychiatrieklinik Süd, Universitätskrankenhaus Aalborg, Dänemark, aufgenommen.
Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip in zwei Behandlungsgruppen eingeteilt:
- Teilnehmer 1-5 werden mit 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg Körpergewicht behandelt
- Teilnehmer 6-10 werden mit 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg Körpergewicht behandelt
C2C_ASC-Behandlung:
Das C2C_ASCs-Produkt wird in 50 ml isotonischer Kochsalzlösung verdünnt und innerhalb von 15 Minuten in eine Armvene infundiert. In beiden Gruppen wird jeder Teilnehmer eine Woche lang auf SUEs im Zusammenhang mit der Zellbehandlung beobachtet, bevor der nächste Teilnehmer behandelt wird, wenn keine SUEs festgestellt wurden.
Die Forscher vermuten, dass der Zusammenhang zwischen gastrointestinalen Symptomen/Leaky-Gut-Syndrom, erhöhter lokaler gastrointestinaler und systemischer erhöhter immunologischer und entzündlicher Aktivität, bakteriellen Toxinen im Blut und Symptomen von ASS bei Kindern mit Symptomen des Leaky-Gut-Syndroms durch Modulation reduziert oder normalisiert werden kann immunologische Aktivität und Entzündung durch Behandlung mit mesenchymalen Stromazellen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Aalborg, Dänemark
- Department of Child and Adolescent Psychiatry, Psychiatry Clinic South, Aalborg University Hospital, Denmark
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung.
- Anhaltende gastrointestinale Symptome oder frühere gastrointestinale Symptome, die nach einer Ernährungsumstellung verschwanden oder abnahmen.
- Alter 6 bis 14 Jahre.
Ausschlusskriterien:
- Bekanntes genetisches Syndrom oder pathogene Mutation oder Variation der Kopienzahl im Zusammenhang mit einer Autismus-Spektrum-Störung.
- Bekannte ZNS-Infektion (jetzt oder früher) und/oder HIV-Positivität.
- Primäre Immunschwächekrankheit oder Autoimmunzytopenie.
- Aktuelle Behandlung mit zytotoxischen Arzneimitteln oder systemisch verabreichten Glukokortikoiden und/oder immunsuppressiver Therapie oder anderen entzündungshemmenden Arzneimitteln (außer nichtsteroidalen entzündungshemmenden Arzneimitteln).
- Epilepsie oder bekannte Anfallsleiden (jetzt oder früher).
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg Körpergewicht
Versuchsteilnehmer 1 - 5 werden mit 1 x 1000000 C2C_ASCs/kg Körpergewicht behandelt
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Das Prüfprodukt ist ein C2C_ASC-Zellprodukt (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Dänemark). C2C_ASC ist ein Prüfpräparat für neuartige Therapien (ATIMP), das aus mesenchymalen Stromazellen (ASC) aus abdominalem Fettgewebe von gesunden Spendern hergestellt wird. C2C_ASC wird aseptisch beschafft und gemäß Gewebegesetz und GMP von Cell2Cure ApS oder Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Kopenhagen, Dänemark, unter Verwendung manueller Isolierung von Zellen aus Bauchfettgewebe, xenofreier Zellexpansion in automatisierten geschlossenen Bioreaktorsystemen und Kryokonservierung von hergestellt das Endprodukt. Der Wirkstoff sind die in vitro expandierten ASCs. Das Endprodukt, C2C_ASC, wird als kryokonservierte Suspension von 50 Millionen ASCs pro ml mit einem Gesamtvolumen von 1,3 ml pro Fläschchen bereitgestellt. Der Hilfsstoff ist CryoStor10 (Biolife Solutions) mit 10 % DMSO. |
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Experimental: 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg Körpergewicht
Die Studienteilnehmer 6 - 10 werden mit 2 x 1000000 C2C_ASCs/kg Körpergewicht behandelt
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Das Prüfprodukt ist ein C2C_ASC-Zellprodukt (Cell2Cure®, Cell2Cure Aps, Dänemark). C2C_ASC ist ein Prüfpräparat für neuartige Therapien (ATIMP), das aus mesenchymalen Stromazellen (ASC) aus abdominalem Fettgewebe von gesunden Spendern hergestellt wird. C2C_ASC wird aseptisch beschafft und gemäß Gewebegesetz und GMP von Cell2Cure ApS oder Cardiology Stem Cell Center, Rigshospitalet, Kopenhagen, Dänemark, unter Verwendung manueller Isolierung von Zellen aus Bauchfettgewebe, xenofreier Zellexpansion in automatisierten geschlossenen Bioreaktorsystemen und Kryokonservierung von hergestellt das Endprodukt. Der Wirkstoff sind die in vitro expandierten ASCs. Das Endprodukt, C2C_ASC, wird als kryokonservierte Suspension von 50 Millionen ASCs pro ml mit einem Gesamtvolumen von 1,3 ml pro Fläschchen bereitgestellt. Der Hilfsstoff ist CryoStor10 (Biolife Solutions) mit 10 % DMSO. |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Sicherheit von C2C_ASC (Nebenwirkungen)
Zeitfenster: 12 Wochen
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Sicherheit von C2C_ASC innerhalb des 12-wöchigen Nachbeobachtungszeitraums: Unerwünschtes Ereignis (AE), schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE), vermutete unerwartete schwerwiegende unerwünschte Reaktion (SUSAR) und aktualisierter Bericht zur Entwicklung der Sicherheit (DSUR).
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12 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderungen bei Autismus-Spektrum-Störungen
Zeitfenster: 12 Wochen
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Unterschied vom Ausgangswert zum Follow-up innerhalb der mit C2C_ASC behandelten Gruppe: Änderungen im Autismus-Spektrum-Störungs-Score-Test (Fragebogen). [Raw-Scores werden in Standard-Scores umgewandelt und dann fünf Hauptdomänen-Composite-Scores generiert: Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation, adaptives Verhaltens-Composite und Motorik. Für diese Bereiche ist ein Standardwert von 100 der Mittelwert mit einer Standardabweichung von 15. Dies bedeutet, dass ein Wert von 100 der typischen Bevölkerung im gleichen Alter entspricht. Werte im Bereich von 86 und darüber gelten als angemessen. Werte im Bereich von 85 und darunter weisen auf ein erhebliches Qualifikationsdefizit im Vergleich zur typischen Bevölkerung im gleichen Alter hin. Hohe Werte: Standardwerte von 130-140 Mäßig hohe Werte: Standardwerte von 115-129 Angemessene Werte: Standardwerte von 86-114 Mäßig niedrige Werte: Standardwerte von 71-85 Niedrige Werte: Standardwerte von 20-70] |
12 Wochen
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Veränderungen der Magen-Darm-Symptome
Zeitfenster: 12 Wochen
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Unterschied vom Ausgangswert zum Follow-up innerhalb der mit C2C_ASC behandelten Gruppe: Änderungen im Infant Gastrointestinal Symptom Questionnaire (Fragebogen). [Eine Skala von 0–100, auf der höhere Werte eine bessere Reizdarmsyndrom-spezifische Lebensqualität anzeigen.] |
12 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Jens Kastrup, Cell2Cure ApS
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Psychische Störungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Pathologische Prozesse
- Erkrankung
- Magen-Darm-Erkrankungen
- Gastroenteritis
- Darmerkrankungen
- Neuroentwicklungsstörungen
- Entwicklungsstörungen des Kindes, allgegenwärtig
- Syndrom
- Entzündliche Darmerkrankungen
- Autistische Störung
- Autismus-Spektrum-Störung
Andere Studien-ID-Nummern
- ASC II
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur Entzündliche Darmerkrankungen
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University of ArkansasBeendetPädiatrische Patienten mit SIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Vereinigte Staaten