小児緩和ケアにおける MC のパイロット研究
2025年12月17日 更新者：Murdoch Childrens Research Institute
非腫瘍状態の緩和ケアを受けている小児患者における薬用大麻のパイロット研究
このパイロット研究の目的は、非腫瘍性疾患の緩和ケアを受けている子供の症状を緩和するための薬用大麻の臨床試験の実現可能性と受容性を調査することです。 この試験では、参加家族の受け入れ可能性と実現可能性を判断するために、募集戦略、投薬の忍容性、期間、および結果を含む研究デザインを評価します。 収集されたデータは、本格的な多施設試験の設計に使用されます。
参加者は、2 つの医療用大麻製品のいずれかを受け取るようにランダムに割り当てられます。 参加者も研究者も、治験が終了するまで治験薬の割り当てを知ることはありません。
調査の概要
詳細な説明
これは、非腫瘍性疾患の緩和ケアを受けている生後 6 か月から 21 歳の子供を対象に、2 つの医療用大麻 (MC) 製品を調査する 10 人の参加者の単一サイト、二重盲検、無作為化、パイロット研究です。 適格な参加者は、2 つの医療用大麻製品 (C12T12 または C20T5) のいずれかを受け取るために 1:1 で無作為化されます。
このパイロット研究の主な目的は、研究デザインのすべての要素（募集戦略、研究期間、研究手順、研究の投薬耐性、および結果の尺度）を評価して、それらが完全な無作為化試験の実施に許容可能で実行可能かどうかを評価することです。非腫瘍性疾患の緩和ケアを受けている小児患者の症状負担を軽減するための MC の試験。
この研究の第 2 の目的は、この集団における 2 つの異なる経口 MC オイル製剤の安全性に関する予備データを収集することです。
各参加者は、最大 100 日間トライアルに参加します。
- 審査期間：最長14日間
- アップ滴定: 1 日目から 16 日目
- 維持治療期間：17日目～42日目
- ダウンタイトレーション：43日目（メンテナンス期間の終わりのクリニック訪問）から58日目
- 治療後の経過観察: 59 日目から 86 日目。
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：A/Prof Daryl Efron
- 電話番号：+61 (3) 8341 6200
- メール：mctrials@mcri.edu.au
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Clinical Trial Coordinator
- 電話番号：+61 (3) 8341 6200
- メール：mctrials@mcri.edu.au
研究場所
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- 募集
- Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
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コンタクト：
- Clinical Trial Coordinator
- メール：mctrials@mcri.edu.au
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主任研究者：
- A/Prof Daryl Efron
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 生後6か月から21歳までの男女。
- 非腫瘍性状態のビクトリア小児緩和ケアプログラムでケアを受けている;
-痛み、ジストニア、および/または腸機能障害の親が評価した閾値を超える症状スコア。関連する改訂されたメモリアル症状評価スケール（MSAS）の質問の評価によって定義されます。
- 頻度: 「頻繁に」または「ほぼ常に」、および
- 重大度: 「中」、「重大」、または「非常に重大」、および
- 苦痛：「かなり」または「非常に」。
- 無作為化前の 2 週間に投薬やその他の介入に変更はありません。
- 治験責任医師の意見では、参加者と家族はプロトコル要件を順守する能力を持っています。
- -研究期間中は運転しないことに同意します。
除外基準:
- 英語を話さない両親。
- -精神病、統合失調症、双極性障害、または大うつ病性障害の参加者の歴史、または精神病の第1度の家族歴。
- 薬用大麻と相互作用することが知られている薬の服用: ワルファリン、mTOR 阻害剤 (シロリムス、タクロリムスなど)、抗がん剤、シタロプラム >20mg/日、エスシタロプラム >10mg/日。
- -ALTとして定義される異常な肝機能検査 > 3 x ULN
- -違法薬物または医療用大麻の現在の使用、またはスクリーニング前の4週間の使用
- -研究中に妊娠している、または妊娠する予定がある、または授乳中。
- -過去12か月間の臨床的に重要な自殺念慮の履歴。
- -調査官の意見によると、平均余命は3か月未満
- 治験薬の成分のいずれかに対するアレルギー（ヒマワリ油など）
- 悪性状態の診断
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：薬用大麻 C12T12
C12T12 Ruby Balanced Oil (Cannatrek Ltd、オーストラリア)。
ヒマワリ油中の12.5mg/mlのCBDと12.5mg/mlのTHC。
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C12T12 Ruby Balanced Oilを受け取るようにランダム化された参加者は、2回に分けて0.008ml/kg/日（0.1mg/kg/日THC）から開始し、4段階で滴定します（4日ごとに0.008ml/kg/日ずつ増加）。体重 50kg 以上の参加者の上限用量は 2ml/日 (25mg/日 THC) で、2 回に分けて 0.04ml/kg/日 (0.5mg/kg/日 THC) の維持用量まで 16 日間以上。 その後、維持用量を17日目から42日目まで継続します。 漸増期間とは逆に、調査訪問の終了後 16 日間、漸減が行われます。 |
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実験的：薬用大麻 C20T5
C20T5 ルビー CBD オイル (Cannatrek Ltd、オーストラリア)。
ヒマワリ油中の20mg/mlのCBDと5mg/mlのTHC。
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C20T5 ルビー CBD オイルに無作為に割り付けられた参加者は、アップ タイトレーション、メンテナンス、およびダウン タイトレーションの段階で、C12T12 アームと同じボリュームを受け取ります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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10 のサンプル サイズに到達するのに必要な時間として計算された、研究参加者の募集完了時間。
時間枠：最初の参加者の事前スクリーニングの日から 10 番目の参加者が無作為化されるまで、最大 2 年間。
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募集を完了するのにかかる時間は、募集を開始した日から 10 番目の参加者をランダム化する日までの月数として計算されます。
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最初の参加者の事前スクリーニングの日から 10 番目の参加者が無作為化されるまで、最大 2 年間。
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無作為化された参加者の総数の割合として、試験から撤退した参加者の数として計算された参加者の離脱率。
時間枠：1日目～43日目（維持投与期間終了日）
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試験を辞退した参加者の数は、無作為化された参加者の総数の割合として計算されます。
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1日目～43日目（維持投与期間終了日）
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プロトコル投与スケジュールに耐える参加者の割合によって示されるように、薬の忍容性を研究します。
時間枠：1日目～43日目（維持投与期間終了日）
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投薬に関連するプロトコルの逸脱、治療の中止、または用量の変更を伴わずにプロトコルの投薬スケジュールを順守する参加者の数は、各アームの全サンプルの割合として計算されます (C12T12 および C20T5)。
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1日目～43日目（維持投与期間終了日）
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許容できる投薬コンプライアンスを示す参加者の割合として計算された、研究投薬スケジュールへの参加者のアドヒアランス。
時間枠：58日目（治療終了日）
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投薬コンプライアンスは、返されたボトルの量から薬局の計算によって評価されます。
許容可能なコンプライアンスは 80 ～ 120% の範囲内になります。
許容可能な服薬コンプライアンスを持つ参加者の数は、無作為化されたサンプル全体の割合として報告されます。
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58日目（治療終了日）
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研究サンプル全体で完了した訪問の割合として計算された研究訪問の出席。
時間枠：43日目までのスクリーニング（維持投与期間の終了日）
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すべての参加者が参加した研究訪問の数は、研究プロトコルに従って、可能な訪問全体の割合として計算されます。
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43日目までのスクリーニング（維持投与期間の終了日）
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血液検査の完了。研究サンプル全体で完了した血液検査の割合として計算されます。
時間枠：43日目までのスクリーニング（維持投与期間の終了日）
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すべての参加者が完了した研究血液検査の数は、研究プロトコルに従って、可能な血液検査の合計の割合として計算されます。
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43日目までのスクリーニング（維持投与期間の終了日）
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研究サンプル全体で完了した親レポートのアンケートの割合として計算された、親のアンケートの完了。
時間枠：スクリーニング～86日目（参加者トライアル終了）
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すべての親が完了した調査アンケートの数は、調査プロトコルに従って完了する必要がある可能性のあるアンケートの総数の割合として計算されます。
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スクリーニング～86日目（参加者トライアル終了）
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調査サンプル全体で完了した思春期の自己報告アンケートの割合として計算された自己報告アンケートの完了。
時間枠：スクリーニング～86日目（参加者トライアル終了）
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すべての参加者が完了した調査自己報告アンケートの数は、調査プロトコルに従って完了する必要がある可能性のあるアンケートの総数の割合として計算されます。
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スクリーニング～86日目（参加者トライアル終了）
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研究デザインの受容性は、研究の最後に親が記入した研究固有の評価アンケートを通じて評価されます。
時間枠：86日目（参加者トライアル終了）
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研究デザインの受容性は、この研究のために特別に開発された評価アンケートを使用して評価されます。これは、リッカート尺度を使用して、募集に対する満足度、投薬耐性、研究訪問の頻度、アンケートを完了する負担、および全体的な研究の質を評価します。
両親は、研究参加の終わり（86日目）にこのアンケートに記入します。
リッカート尺度で肯定的に回答した親の割合として、各項目のデータが個別に報告されます。スコアが高いほど、より好意的な回答を示します。
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86日目（参加者トライアル終了）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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43 日目の Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) の修正版で報告された有害事象の頻度は、2 つの医療用大麻治療群にわたって要約されます。
時間枠：43日目（維持投与期間終了日）
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親または保護者が記入する LAEP は、抗てんかん薬の既知の副作用を把握するように設計されています。
変更されたバージョンには、医療用大麻の他の既知の副作用を確認するための追加項目が含まれています。
このメジャーには 34 項目が含まれます。
LAEP で報告された有害事象 (AE) は、ベースラインから維持投与期間の終わり (43 日目) までに 2 ポイントの重症度の増加が報告された場合、重大であると見なされます。
この基準を満たす AE の頻度は、2 つの医療用大麻治療群についてそれぞれ提示されます。
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43日目（維持投与期間終了日）
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研究全体で報告された有害事象の頻度は、2 つの医療用大麻治療群にわたって要約されます。
時間枠：1日目～86日目（参加者トライアル終了）
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研究訪問時、安全確認の電話中、および予定された予定の合間に報告されるように、考えられるすべての有害事象が記録されます。
すべての重篤な有害事象、および治験責任医師が少なくとも治験薬に関連している可能性があるとみなしたすべての非重篤な有害事象が公開されます。
これらの有害事象の頻度は、2 つの医療用大麻治療群についてそれぞれ提示されます。
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1日目～86日目（参加者トライアル終了）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：A/Prof Daryl Efron、Murdoch Childrens Research Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年2月19日
一次修了 (推定)
2026年10月1日
研究の完了 (推定)
2026年12月1日
試験登録日
最初に提出
2022年11月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年11月7日
最初の投稿 (実際)
2022年11月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月17日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- RCH HREC 88284
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
小児緩和ケアにおける MC のパイロット研究のこの分析のために収集された匿名化されたデータ セットは、主要な結果の公開から 6 か月後に利用できるようになります。
研究プロトコルと分析計画も利用できます。
データは、Murdoch Children's Research Institute から入手する必要があります。
データを公開する前に、次のことが必要です。関係者間でデータ アクセス契約に署名する必要があります。「小児緩和ケアにおける MC のパイロット研究」研究管理グループは、データの分析方法を説明するデータ分析計画を確認し、承認する必要があります。 、適切な承認に関する合意が必要であり、関連する追加費用はカバーされなければなりません。
研究管理グループが利用できない場合、この役割はマードック小児研究所に委任されます。
データは、提案された分析計画を承認した認定研究機関とのみ共有されます。
IPD 共有時間枠
主要アウトカムの公表後 6 か月
IPD 共有アクセス基準
1) データアクセス契約; 2) 試験運営委員会による承認; 3) 認められた研究機関。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。