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Étude pilote de MC en soins palliatifs pédiatriques

17 décembre 2025 mis à jour par: Murdoch Childrens Research Institute

Une étude pilote sur le cannabis médicinal chez des patients pédiatriques recevant des soins palliatifs pour des affections non oncologiques

L'objectif de cette étude pilote est d'explorer la faisabilité et l'acceptabilité d'un essai clinique sur le cannabis médicinal pour atténuer les symptômes des enfants en soins palliatifs pour des affections non oncologiques. L'essai évaluera la conception de l'étude, y compris la stratégie de recrutement, la tolérance aux médicaments, la durée et les résultats afin de déterminer l'acceptabilité et la faisabilité pour les familles participantes. Les données recueillies seront ensuite utilisées pour concevoir un essai multicentrique à grande échelle.

Les participants seront répartis au hasard pour recevoir l'un des deux produits à base de cannabis médicinal. Ni les participants ni les chercheurs ne connaîtront l'attribution du médicament à l'étude avant la fin de l'essai.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude pilote à site unique, à double insu et randomisée de 10 participants portant sur deux produits à base de cannabis médicinal (MC) chez des enfants âgés de 6 mois à 21 ans qui suivent des soins palliatifs pour des affections non oncologiques. Les participants éligibles seront randomisés 1:1 pour recevoir l'un des deux produits à base de cannabis médical (C12T12 ou C20T5).

L'objectif principal de cette étude pilote est d'évaluer tous les éléments de la conception de l'étude (stratégie de recrutement, durée de l'étude, procédures de l'étude, tolérance aux médicaments de l'étude et mesures des résultats) afin de déterminer s'ils sont acceptables et réalisables pour la conduite d'une étude randomisée à grande échelle. essai de MC pour réduire le fardeau des symptômes chez les patients pédiatriques recevant des soins palliatifs pour des affections non oncologiques.

L'objectif secondaire de cette étude est de recueillir des données préliminaires sur l'innocuité de deux formulations orales différentes d'huile de MC dans cette population.

Chaque participant sera impliqué dans l'essai jusqu'à 100 jours :

  • Période de dépistage : Jusqu'à 14 jours
  • Titrage ascendant : du jour 1 au jour 16
  • Période de traitement d'entretien : du jour 17 au jour 42
  • Diminution de la titration : du jour 43 (visite à la clinique de fin de la période d'entretien) au jour 58
  • Suivi post-traitement : du jour 59 au jour 86.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

10

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Clinical Trial Coordinator
  • Numéro de téléphone: +61 (3) 8341 6200
  • E-mail: mctrials@mcri.edu.au

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Recrutement
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • A/Prof Daryl Efron

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes et femmes âgés de 6 mois à 21 ans ;
  2. Recevoir des soins dans le programme de soins palliatifs pédiatriques de Victoria pour une affection non oncologique ;

  3. Douleur, dystonie et/ou dysfonctionnement intestinal Score des symptômes évalué par les parents au-dessus du seuil, défini par l'évaluation de la ou des questions révisées pertinentes de l'échelle d'évaluation des symptômes commémoratifs (MSAS) :

    1. Fréquence : "Fréquemment" ou "Presque constamment", ET
    2. Gravité : "Modérée", "Sévère" ou "Très sévère", ET
    3. Détresse : « Assez » ou « Énormément » ;
  4. Aucun changement de médication ou d'autres interventions dans les deux semaines précédant la randomisation ;
  5. Le participant et sa famille ont la capacité de se conformer aux exigences du protocole, de l'avis de l'investigateur ;
  6. S'engage à ne pas conduire pendant la durée de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Parents non anglophones.
  2. Antécédents de psychose, de schizophrénie, de trouble bipolaire ou de trouble dépressif majeur du participant, ou antécédents familiaux de psychose au premier degré.
  3. Prise de médicaments connus pour interagir avec le cannabis médical : warfarine, inhibiteurs de mTOR (par exemple sirolimus, tacrolimus), agents anticancéreux, citalopram > 20 mg/jour, escitalopram > 10 mg/jour.
  4. Tests de la fonction hépatique anormaux définis comme ALT> 3 x LSN
  5. Consommation actuelle de drogues illicites ou de cannabis médical, ou consommation au cours des 4 semaines précédant le dépistage
  6. Enceinte ou ayant l'intention de devenir enceinte pendant l'étude, ou allaitant.
  7. Antécédents de pensées suicidaires cliniquement significatives au cours des 12 mois précédents.
  8. Espérance de vie inférieure à 3 mois de l'avis des enquêteurs
  9. Allergie à l'un des composants des produits expérimentaux (par exemple l'huile de tournesol)
  10. Diagnostic d'une affection maligne

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Soins de soutien
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cannabis médicinal C12T12
C12T12 Ruby Balanced Oil (Cannatrek Ltd, Australie). 12,5 mg/ml de CBD et 12,5 mg/ml de THC dans l'huile de tournesol.
Médicament: Cannabis médicinal - C12T12

Les participants randomisés pour recevoir C12T12 Ruby Balanced Oil commenceront avec 0,008 ml/kg/jour (0,1 mg/kg/jour de THC) en deux doses fractionnées, et augmenteront en quatre étapes (augmentation de 0,008 ml/kg/jour tous les quatre jours) sur 16 jours jusqu'à une dose d'entretien de 0,04 ml/kg/jour (0,5 mg/kg/jour de THC) en deux doses fractionnées, avec une dose plafond de 2 ml/jour (25 mg/jour de THC) pour les participants pesant 50 kg ou plus. La dose d'entretien sera ensuite poursuivie du jour 17 au jour 42.

La titration à la baisse aura lieu pendant 16 jours après la fin de la visite d'étude, à l'inverse de la période de titration à la hausse.
Expérimental: Cannabis médicinal C20T5
Huile de CBD Ruby C20T5 (Cannatrek Ltd, Australie). 20 mg/ml de CBD et 5 mg/ml de THC dans de l'huile de tournesol.
Médicament: Cannabis médicinal - C20T5
Les participants randomisés pour l'huile de CBD Ruby C20T5 recevront un volume correspondant au bras C12T12 pendant les phases d'augmentation, de maintenance et de diminution.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps d'achèvement du recrutement des participants à l'étude, calculé comme le temps nécessaire pour atteindre une taille d'échantillon de 10.
Délai: À partir de la date de présélection, le premier participant jusqu'au dixième participant est randomisé, jusqu'à 2 ans.
Le temps nécessaire pour terminer le recrutement sera calculé comme le nombre de mois entre la date de début du recrutement et la date de randomisation du dixième participant.
À partir de la date de présélection, le premier participant jusqu'au dixième participant est randomisé, jusqu'à 2 ans.
Taux de retrait des participants, calculé comme le nombre de participants qui se retirent de l'essai par rapport au nombre total de participants randomisés.
Délai: Du jour 1 au jour 43 (date de la fin de la visite à la clinique de la période de dosage d'entretien)
Le nombre de participants qui se retirent de l'essai sera calculé en proportion du nombre total de participants randomisés.
Du jour 1 au jour 43 (date de la fin de la visite à la clinique de la période de dosage d'entretien)
Étudiez la tolérance aux médicaments, comme indiqué par la proportion de participants qui tolèrent le schéma posologique du protocole.
Délai: Du jour 1 au jour 43 (date de la fin de la visite à la clinique de la période de dosage d'entretien)
Le nombre de participants qui adhèrent au schéma posologique du protocole sans écarts de protocole liés aux médicaments, interruptions de traitement ou modifications de dose sera calculé en tant que proportion de l'échantillon total pour chaque bras (C12T12 et C20T5).
Du jour 1 au jour 43 (date de la fin de la visite à la clinique de la période de dosage d'entretien)
Adhésion des participants au schéma posologique des médicaments à l'étude, calculée comme la proportion de participants qui démontrent une observance acceptable des médicaments.
Délai: Jour 58 (date de fin de traitement)
L'observance des médicaments sera évaluée par des calculs de la pharmacie à partir des volumes de flacons retournés. Une conformité acceptable se situera dans la fourchette de 80 à 120 %. Le nombre de participants dont l'observance thérapeutique est acceptable sera rapporté en tant que proportion de l'échantillon total randomisé.
Jour 58 (date de fin de traitement)
Participation aux visites d'étude, calculée comme la proportion de visites effectuées dans l'échantillon de l'étude.
Délai: Dépistage au jour 43 (date de la fin de la visite à la clinique de la période de dosage d'entretien)
Le nombre de visites d'étude auxquelles tous les participants ont assisté sera calculé en proportion du nombre total de visites possibles conformément au protocole d'étude.
Dépistage au jour 43 (date de la fin de la visite à la clinique de la période de dosage d'entretien)
Achèvement des tests sanguins, calculé comme la proportion de tests sanguins effectués dans l'échantillon de l'étude.
Délai: Dépistage au jour 43 (date de la fin de la visite à la clinique de la période de dosage d'entretien)
Le nombre de tests sanguins de l'étude effectués par tous les participants sera calculé en proportion du nombre total de tests sanguins possibles conformément au protocole de l'étude.
Dépistage au jour 43 (date de la fin de la visite à la clinique de la période de dosage d'entretien)
Achèvement du questionnaire des parents, calculé comme la proportion de questionnaires de déclaration des parents remplis dans l'échantillon de l'étude.
Délai: Dépistage au jour 86 (achèvement de l'essai du participant)
Le nombre de questionnaires d'étude remplis par tous les parents sera calculé en proportion du nombre total de questionnaires possibles à remplir conformément au protocole d'étude.
Dépistage au jour 86 (achèvement de l'essai du participant)
Achèvement du questionnaire d'auto-évaluation, calculé comme la proportion de questionnaires d'auto-évaluation des adolescents remplis dans l'échantillon de l'étude.
Délai: Dépistage au jour 86 (achèvement de l'essai du participant)
Le nombre de questionnaires d'auto-évaluation de l'étude remplis par tous les participants sera calculé en proportion du nombre total de questionnaires possibles devant être remplis conformément au protocole de l'étude.
Dépistage au jour 86 (achèvement de l'essai du participant)
L'acceptabilité de la conception de l'étude sera évaluée au moyen d'un questionnaire d'évaluation spécifique à l'étude rempli par les parents et rempli à la fin de l'étude.
Délai: Jour 86 (achèvement de l'essai du participant)
L'acceptabilité de la conception de l'étude sera évaluée à l'aide d'un questionnaire d'évaluation développé spécifiquement pour cette étude, qui utilise des échelles de Likert pour évaluer la satisfaction à l'égard du recrutement, la tolérance aux médicaments, la fréquence des visites d'étude, la charge de remplir les questionnaires et la qualité globale de l'étude. Les parents rempliront ce questionnaire à la fin de leur participation à l'étude (jour 86). Les données seront rapportées pour chaque élément individuellement, comme la proportion de parents qui ont répondu positivement sur l'échelle de Likert, où des scores plus élevés indiquent des réponses plus favorables.
Jour 86 (achèvement de l'essai du participant)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La fréquence des événements indésirables telle que rapportée sur la version modifiée du Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) au jour 43 sera résumée dans les deux bras de traitement du cannabis médicinal.
Délai: Jour 43 (date de la fin de la visite à la clinique de la période de dosage d'entretien)
Rempli par le parent ou le tuteur, le LAEP a été conçu pour saisir les effets secondaires connus des médicaments antiépileptiques. La version modifiée comprend des éléments supplémentaires pour déterminer d'autres effets secondaires connus du cannabis médical. Cette mesure comprend 34 items. Les événements indésirables (EI) signalés sur le LAEP seront considérés comme significatifs si une augmentation de 2 points de la gravité est signalée entre le début et la fin de la période de traitement d'entretien (jour 43). La fréquence des EI répondant à ce critère sera présentée pour les deux bras de traitement du cannabis médicinal respectivement.
Jour 43 (date de la fin de la visite à la clinique de la période de dosage d'entretien)
La fréquence des événements indésirables signalés tout au long de l'étude sera résumée dans les deux bras de traitement du cannabis médicinal.
Délai: Du jour 1 au jour 86 (achèvement de l'essai du participant)
Tous les événements indésirables possibles seront enregistrés, tels qu'ils ont été signalés lors des visites d'étude, lors des appels téléphoniques de contrôle de sécurité et entre les rendez-vous prévus. Tous les événements indésirables graves seront publiés, ainsi que tous les événements indésirables non graves jugés par les investigateurs comme étant au moins possiblement liés au médicament à l'étude. La fréquence de ces événements indésirables sera présentée pour les deux bras de traitement du cannabis médicinal respectivement.
Du jour 1 au jour 86 (achèvement de l'essai du participant)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Murdoch Childrens Research Institute

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: A/Prof Daryl Efron, Murdoch Childrens Research Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 février 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 novembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 novembre 2022

Première publication (Réel)

14 novembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Autres numéros d'identification d'étude

  • RCH HREC 88284

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

L'ensemble de données anonymisées recueillies pour cette analyse de l'étude pilote de MC en soins palliatifs pédiatriques sera disponible six mois après la publication du résultat principal. Le protocole d'étude et le plan d'analyse seront également disponibles. Les données doivent être obtenues auprès du Murdoch Children's Research Institute. Avant de divulguer des données, les éléments suivants sont requis : un accord d'accès aux données doit être signé entre les parties concernées, le groupe de gestion de l'étude « Étude pilote de MC en soins palliatifs pédiatriques » doit voir et approuver le plan d'analyse des données décrivant comment les données seront analysées , il doit y avoir un accord autour d'une reconnaissance appropriée et tous les coûts supplémentaires impliqués doivent être couverts. Si le groupe de gestion de l'étude n'est pas disponible, ce rôle est délégué au Murdoch Children's Research Institute. Les données ne seront partagées qu'avec un organisme de recherche reconnu qui a approuvé le plan d'analyse proposé.

Délai de partage IPD

6 mois après la publication du résultat principal

Critères d'accès au partage IPD

1) Accord d'accès aux données ; 2) approbation par le comité directeur de l'essai ; 3) instituts de recherche reconnus.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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