Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie av MC i pediatrisk palliativ omsorg

17. desember 2025 oppdatert av: Murdoch Childrens Research Institute

En pilotstudie av medisinsk cannabis hos pediatriske pasienter som gjennomgår palliativ behandling for ikke-onkologiske tilstander

Målet med denne pilotstudien er å undersøke gjennomførbarheten og akseptabiliteten av en klinisk studie med medisinsk cannabis for å lindre symptomene til barn som gjennomgår palliativ behandling for ikke-onkologiske tilstander. Forsøket vil evaluere studiedesignet inkludert rekrutteringsstrategi, medisintoleranse, varighet og resultater for å bestemme aksept og gjennomførbarhet for deltakende familier. Dataene som samles inn vil deretter bli brukt til å designe en fullskala multisenterforsøk.

Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt en av to medisinske cannabisprodukter. Verken deltakerne eller forskerne vil vite tildelingen av studiemedisin før slutten av studien.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltsteds, dobbeltblind, randomisert, pilotstudie av 10 deltakere som undersøker to medisinske cannabisprodukter (MC) hos barn i alderen 6 måneder til 21 år som gjennomgår palliativ behandling for ikke-onkologiske tilstander. Kvalifiserte deltakere vil bli randomisert 1:1 for å motta ett av to medisinske cannabisprodukter (C12T12 eller C20T5).

Hovedmålet med denne pilotstudien er å evaluere alle elementer av studiedesignet (rekrutteringstrategi, studievarighet, studieprosedyrer, studiemedisintoleranse og utfallsmål) for å vurdere om de er akseptable og gjennomførbare for gjennomføring av en fullskala randomisert utprøving av MC for å redusere symptombyrden hos pediatriske pasienter som gjennomgår palliativ behandling for ikke-onkologiske tilstander.

Det sekundære målet med denne studien er å samle inn foreløpige data om sikkerheten til to forskjellige orale MC-oljeformuleringer i denne populasjonen.

Hver deltaker vil være involvert i prøven i opptil 100 dager:

  • Visningsperiode: Inntil 14 dager
  • Opptitrering: dag 1 til dag 16
  • Vedlikeholdsbehandlingsperiode: dag 17 til dag 42
  • Nedtitrering: dag 43 (avslutning av vedlikeholdsperioden klinikkbesøk) til dag 58
  • Oppfølging etter behandling: dag 59 til dag 86.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekruttering
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • A/Prof Daryl Efron

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. menn og kvinner i alderen 6 måneder til 21 år;
  2. Motta omsorg i Victorian Pediatric Palliative Care Program for en ikke-onkologisk tilstand;

  3. Smerter, dystoni og/eller tarmdysfunksjon foreldrevurdert symptomscore over terskelen, definert ved vurdering på de relevante reviderte spørsmålene til Memorial Symptom Assessment Scale (MSAS) av:

    1. Frekvens: "Ofte" eller "Nesten konstant", OG
    2. Alvorlighet: "Moderat", "Alvorlig" eller "Svært alvorlig", OG
    3. Nød: "Ganske mye", eller "Veldig mye";
  4. Ingen endringer i medisinering eller andre intervensjoner i de to ukene før randomisering;
  5. Deltaker og familie har evnen til å overholde protokollkravene, etter etterforskerens mening;
  6. Godtar å ikke kjøre bil i løpet av studiet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ikke-engelsktalende foreldre.
  2. Deltakerhistorie med psykose, schizofreni, bipolar lidelse eller alvorlig depressiv lidelse, eller en førstegrads familiehistorie med psykose.
  3. Tar medisiner som er kjent for å interagere med medisinsk cannabis: warfarin, mTOR-hemmere (f.eks. sirolimus, takrolimus), anti-kreftmidler, citalopram >20mg/dag, escitalopram >10mg/dag.
  4. Unormale leverfunksjonstester definert som ALAT > 3 x ULN
  5. Nåværende bruk av ulovlige stoffer eller medisinsk cannabis, eller bruk i de 4 ukene før screening
  6. Gravid eller har tenkt å bli gravid under studien, eller ammer.
  7. Anamnese med klinisk signifikante selvmordstanker de siste 12 månedene.
  8. Forventet levealder mindre enn 3 måneder etter etterforskernes oppfatning
  9. Allergi mot noen av komponentene i undersøkelsesproduktene (f.eks. solsikkeolje)
  10. Diagnose av en ondartet tilstand

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Medisinsk cannabis C12T12
C12T12 Ruby Balanced Oil (Cannatrek Ltd, Australia). 12,5mg/ml CBD og 12,5mg/ml THC i solsikkeolje.
Legemiddel: Medisinsk cannabis - C12T12

Deltakere som er randomisert til å motta C12T12 Ruby Balanced Oil vil begynne med 0,008 ml/kg/dag (0,1 mg/kg/dag THC) i to delte doser, og titrere opp i fire trinn (øke med 0,008 ml/kg/dag hver fjerde dag) over 16 dager opp til en vedlikeholdsdose på 0,04 ml/kg/dag (0,5 mg/kg/dag THC) i to oppdelte doser, med en takdose på 2 ml/dag (25 mg/dag THC) for deltakere som veier 50 kg eller mer. Vedlikeholdsdosen vil deretter fortsette fra dag 17 til dag 42.

Nedtitrering vil skje i 16 dager etter avsluttet studiebesøk, omvendt av opptitreringsperioden.
Eksperimentell: Medisinsk cannabis C20T5
C20T5 Ruby CBD Oil (Cannatrek Ltd, Australia). 20mg/ml CBD og 5mg/ml THC i solsikkeolje.
Legemiddel: Medisinsk cannabis - C20T5
Deltakere som er randomisert til C20T5 Ruby CBD Oil vil motta et tilsvarende volum til C12T12-armen under opptitrerings-, vedlikeholds- og nedtitreringsfasene.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomføringstid for rekruttering av studiedeltaker, beregnet som tiden det tar å nå en prøvestørrelse på 10.
Tidsramme: Fra dato for forhåndsscreening første deltaker til tiende deltaker er randomisert, inntil 2 år.
Tiden det tar å fullføre rekrutteringen vil bli beregnet som antall måneder fra datoen for påbegynt rekruttering til datoen for randomisering av den tiende deltakeren.
Fra dato for forhåndsscreening første deltaker til tiende deltaker er randomisert, inntil 2 år.
Deltakeruttaksrate, beregnet som antall deltakere som trekker seg fra forsøket som en andel av totalt antall randomiserte deltakere.
Tidsramme: Dag 1 til dag 43 (dato for slutten av vedlikeholdsdoseringsperioden klinikkbesøk)
Antall deltakere som trekker seg fra forsøket vil bli beregnet som en andel av totalt antall randomiserte deltakere.
Dag 1 til dag 43 (dato for slutten av vedlikeholdsdoseringsperioden klinikkbesøk)
Undersøk medisintolerabilitet, som indikert av andelen deltakere som tolererer protokolldoseringsplanen.
Tidsramme: Dag 1 til dag 43 (dato for slutten av vedlikeholdsdoseringsperioden klinikkbesøk)
Antall deltakere som følger protokollens doseringsplan uten medisinrelaterte protokollavvik, behandlingsavbrudd eller doseendringer vil bli beregnet som en andel av den totale prøven for hver arm (C12T12 og C20T5).
Dag 1 til dag 43 (dato for slutten av vedlikeholdsdoseringsperioden klinikkbesøk)
Deltakerens overholdelse av studiens medisindoseringsplan, beregnet som andelen deltakere som viser akseptabel medisinoverholdelse.
Tidsramme: Dag 58 (dato for avsluttet behandling)
Legemiddeloverholdelse vil bli vurdert gjennom apotekberegninger fra returnerte flaskevolum. Akseptabel overholdelse vil falle innenfor området 80-120 %. Antall deltakere med akseptabel medisinoverholdelse vil bli rapportert som en andel av det totale randomiserte utvalget.
Dag 58 (dato for avsluttet behandling)
Studiebesøksoppmøte, beregnet som andelen gjennomførte besøk på tvers av studieutvalget.
Tidsramme: Screening til dag 43 (dato for slutten av vedlikeholdsdoseringsperioden klinikkbesøk)
Antall studiebesøk som alle deltakere deltar på vil bli beregnet som en andel av de totale mulige besøkene i henhold til studieprotokollen.
Screening til dag 43 (dato for slutten av vedlikeholdsdoseringsperioden klinikkbesøk)
Fullført blodprøve, beregnet som andelen fullførte blodprøver på tvers av studieprøven.
Tidsramme: Screening til dag 43 (dato for slutten av vedlikeholdsdoseringsperioden klinikkbesøk)
Antall studieblodprøver fullført av alle deltakerne vil bli beregnet som en andel av de totale mulige blodprøvene i henhold til studieprotokollen.
Screening til dag 43 (dato for slutten av vedlikeholdsdoseringsperioden klinikkbesøk)
Utfylling av spørreskjema for foreldre, beregnet som andelen av spørreskjemaer for foreldrerapport utfylt på tvers av studieutvalget.
Tidsramme: Screening til dag 86 (fullføring av deltakerprøve)
Antall studiespørreskjemaer utfylt av alle foreldre vil bli beregnet som en andel av det totale antallet mulige spørreskjemaer som krever utfylling i henhold til studieprotokollen.
Screening til dag 86 (fullføring av deltakerprøve)
Utfylling av selvrapporterende spørreskjema, beregnet som andelen av selvrapporterende spørreskjemaer for ungdom som ble fullført på tvers av studieutvalget.
Tidsramme: Screening til dag 86 (fullføring av deltakerprøve)
Antallet selvrapporterende spørreskjemaer utfylt av alle deltakerne vil bli beregnet som en andel av det totale antallet mulige spørreskjemaer som krever utfylling i henhold til studieprotokollen.
Screening til dag 86 (fullføring av deltakerprøve)
Akseptabiliteten av studiedesign vil bli evaluert gjennom et forelder-fullført studiespesifikt evalueringsspørreskjema utfylt ved slutten av studien.
Tidsramme: Dag 86 (fullføring av deltakerprøve)
Akseptabiliteten av studiedesign vil bli vurdert ved hjelp av et evalueringsspørreskjema utviklet spesielt for denne studien, som bruker Likert-skalaer for å vurdere tilfredshet med rekruttering, medisintolerabilitet, hyppighet av studiebesøk, byrden med å fylle ut spørreskjemaer og generell studiekvalitet. Foreldre vil fylle ut dette spørreskjemaet ved slutten av studiedeltakelsen (dag 86). Data vil bli rapportert for hvert element individuelt, som andelen foreldre som svarte positivt på Likert-skalaen, hvor høyere skår indikerer mer gunstige svar.
Dag 86 (fullføring av deltakerprøve)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvensen av uønskede hendelser som rapportert på den modifiserte versjonen av Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) på dag 43 vil bli oppsummert på tvers av de to behandlingsarmene for medisinsk cannabis.
Tidsramme: Dag 43 (dato for slutten av vedlikeholdsdoseringsperioden klinikkbesøk)
Fullført av forelder eller verge, ble LAEP designet for å fange opp kjente bivirkninger av antiepileptiske medisiner. Den modifiserte versjonen inkluderer tilleggsartikler for å fastslå andre kjente bivirkninger av medisinsk cannabis. Dette tiltaket omfatter 34 elementer. Bivirkninger (AE) rapportert på LAEP vil bli ansett som signifikante dersom en 2-punkts økning i alvorlighetsgrad rapporteres fra baseline til slutten av vedlikeholdsdoseringsperioden (dag 43). Hyppigheten av AE som oppfyller disse kriteriene vil bli presentert for henholdsvis de to medisinske cannabisbehandlingsarmene.
Dag 43 (dato for slutten av vedlikeholdsdoseringsperioden klinikkbesøk)
Frekvensen av uønskede hendelser som rapportert gjennom hele studien vil bli oppsummert på tvers av de to behandlingsarmene for medisinsk cannabis.
Tidsramme: Dag 1 til dag 86 (fullføring av deltakerprøve)
Alle mulige uønskede hendelser vil bli registrert, som rapportert ved studiebesøk, under sikkerhetssjekk-telefonsamtaler og mellom planlagte avtaler. Alle alvorlige uønskede hendelser vil bli publisert, så vel som alle ikke-alvorlige uønskede hendelser som etterforskerne vurderer å være minst mulig relatert til studiemedikamentet. Hyppigheten av disse uønskede hendelsene vil bli presentert for henholdsvis de to medisinske cannabisbehandlingsarmene.
Dag 1 til dag 86 (fullføring av deltakerprøve)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: A/Prof Daryl Efron, Murdoch Childrens Research Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. februar 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. november 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. november 2022

Først lagt ut (Faktiske)

14. november 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Andre studie-ID-numre

  • RCH HREC 88284

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Det avidentifiserte datasettet som er samlet inn for denne analysen av pilotstudien av MC i Pediatric Palliative Care vil være tilgjengelig seks måneder etter publisering av det primære resultatet. Studieprotokollen og analyseplanen vil også være tilgjengelig. Dataene må hentes fra Murdoch Children's Research Institute. Før utgivelse av data kreves følgende: en datatilgangsavtale må signeres mellom relevante parter, 'Pilotstudie av MC i Pediatric Palliative Care' studieledergruppe må se og godkjenne dataanalyseplanen som beskriver hvordan dataene skal analyseres , må det foreligge en avtale om passende anerkjennelse og eventuelle tilleggskostnader må dekkes. Skulle studieledelsesgruppen være utilgjengelig, er denne rollen delegert til Murdoch Children's Research Institute. Data vil kun bli delt med en anerkjent forskningsorganisasjon som har godkjent den foreslåtte analyseplanen.

IPD-delingstidsramme

6 måneder etter publisering av primærutfall

Tilgangskriterier for IPD-deling

1) Datatilgangsavtale; 2) godkjenning av prøvestyringskomité; 3) anerkjente forskningsinstitusjoner.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere