Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MC:n pilottitutkimus lasten palliatiivisessa hoidossa

keskiviikko 17. joulukuuta 2025 päivittänyt: Murdoch Childrens Research Institute

Pilottitutkimus lääkekannabisista lapsipotilailla, jotka saavat palliatiivista hoitoa ei-onkologisten sairauksien vuoksi

Tämän pilottitutkimuksen tavoitteena on selvittää kannabiksen lääketieteellisen kliinisen tutkimuksen toteutettavuutta ja hyväksyttävyyttä ei-onkologisten sairauksien palliatiivisessa hoidossa olevien lasten oireiden lievittämiseksi. Kokeessa arvioidaan tutkimuksen suunnittelua, mukaan lukien rekrytointistrategia, lääkityksen siedettävyys, kesto ja tulokset, jotta voidaan määrittää hyväksyttävyys ja toteutettavuus osallistuville perheille. Kerättyjä tietoja käytetään sitten täysimittaisen monikeskustutkimuksen suunnitteluun.

Osallistujat jaetaan satunnaisesti saamaan toinen kahdesta kannabislääkkeestä. Osallistujat tai tutkijat eivät tiedä tutkimuslääkejakoa ennen kokeen päättymistä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yksipaikkainen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu pilottitutkimus, jossa on 10 osallistujaa. Tutkimuksessa tutkitaan kahta lääke kannabis-tuotetta 6 kuukauden–21-vuotiailla lapsilla, jotka saavat palliatiivista hoitoa ei-onkologisten sairauksien vuoksi. Tukikelpoiset osallistujat satunnaistetaan 1:1 saamaan jommankumman kahdesta kannabislääkkeestä (C12T12 tai C20T5).

Tämän pilottitutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida tutkimussuunnitelman kaikkia elementtejä (rekrytointistrategia, tutkimuksen kesto, tutkimusmenettelyt, tutkimuslääkityksen sietokyky ja tulosmittaukset) sen arvioimiseksi, ovatko ne hyväksyttäviä ja toteutettavissa täysimittaisen satunnaistetun tutkimuksen suorittamiseksi. MC:n tutkimus oireiden vähentämiseksi lapsipotilailla, jotka saavat palliatiivista hoitoa ei-onkologisten sairauksien vuoksi.

Tämän tutkimuksen toissijainen tavoite on kerätä alustavia tietoja kahden eri suun kautta otettavan MC-öljyformulaation turvallisuudesta tässä populaatiossa.

Jokainen osallistuja on mukana kokeilussa enintään 100 päivän ajan:

  • Seulontajakso: Jopa 14 päivää
  • Titraus ylös: päivä 1 - päivä 16
  • Ylläpitohoitojakso: päivä 17 - päivä 42
  • Alastitraus: päivä 43 (huoltojakson klinikkakäynnin lopussa) päivään 58
  • Hoidon jälkeinen seuranta: päivä 59 - päivä 86.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Clinical Trial Coordinator
  • Puhelinnumero: +61 (3) 8341 6200
  • Sähköposti: mctrials@mcri.edu.au

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrytointi
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • A/Prof Daryl Efron

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 6 kuukauden - 21 vuoden ikäiset miehet ja naiset;
  2. Hoitoa saaminen Victorian Pediatric Palliative Care Program -ohjelmassa ei-onkologisen tilan vuoksi;

  3. Kivun, dystonian ja/tai suoliston toimintahäiriön vanhemman arvioimat oireet ylittävät kynnysarvon, joka on määritetty arvosanalla asiaankuuluvan tarkistetun Memorial Symptom Assessment Scale (MSAS) -kysymysten perusteella:

    1. Taajuus: "Usein" tai "Lähes jatkuvasti", JA
    2. Vakavuus: "Keskitaso", "Vakava" tai "Erittäin vaikea", JA
    3. Hätä: "Melko vähän" tai "Erittäin";
  4. Ei muutoksia lääkityksessä tai muissa toimenpiteissä satunnaistamista edeltäneiden kahden viikon aikana;
  5. Osallistujalla ja perheellä on tutkijan mielestä kyky noudattaa protokollan vaatimuksia;
  6. Suostuu olemaan ajamatta ajamista tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Vanhemmat, jotka eivät puhu englantia.
  2. Osallistujalla on ollut psykoosi, skitsofrenia, kaksisuuntainen mielialahäiriö tai vakava masennushäiriö tai ensimmäisen asteen suvussa esiintynyt psykoosi.
  3. Sellaisten lääkkeiden ottaminen, joilla tiedetään olevan yhteisvaikutuksia lääkekannabiksen kanssa: varfariini, mTOR-estäjät (esim. sirolimuusi, takrolimuusi), syöpälääkkeet, sitalopraami > 20 mg/vrk, essitalopraami > 10 mg/vrk.
  4. Epänormaalit maksan toimintakokeet, jotka määritellään ALAT-arvoksi > 3 x ULN
  5. Laittomien huumeiden tai lääkekannabiksen nykyinen käyttö tai seulontaa edeltäneiden 4 viikon aikana
  6. Raskaana oleva tai raskautta suunnittelemassa tutkimuksen aikana tai imetyksen aikana.
  7. Kliinisesti merkittäviä itsemurha-ajatuksia edellisten 12 kuukauden aikana.
  8. Elinajanodote tutkijoiden mielestä alle 3 kuukautta
  9. Allergia jollekin tutkittavien tuotteiden aineosista (esim. auringonkukkaöljy)
  10. Pahanlaatuisen tilan diagnoosi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lääkekannabis C12T12
C12T12 Ruby Balanced Oil (Cannatrek Ltd, Australia). 12,5 mg/ml CBD ja 12,5 mg/ml THC auringonkukkaöljyssä.
Lääke: Lääkekannabis - C12T12

Osallistujat, jotka on satunnaistettu saamaan C12T12 Ruby Balanced Oil -öljyä, aloittavat annoksella 0,008 ml/kg/vrk (0,1 mg/kg/vrk THC) jaettuna kahteen annokseen ja titraavat neljässä vaiheessa (lisäys 0,008 ml/kg/vrk joka neljäs päivä) yli 16 päivän ajan ylläpitoannokseen 0,04 ml/kg/vrk (0,5 mg/kg/vrk THC) jaettuna kahteen annokseen, enimmäisannos on 2 ml/vrk (25 mg/vrk THC) osallistujille, jotka painavat 50 kg tai enemmän. Ylläpitoannosta jatketaan sitten päivästä 17 päivään 42.

Alastitraus tapahtuu 16 päivän ajan tutkimuskäynnin päättymisen jälkeen, päinvastoin kuin nostotitrausjakso.
Kokeellinen: Lääkekannabis C20T5
C20T5 Ruby CBD Oil (Cannatrek Ltd, Australia). 20mg/ml CBD ja 5mg/ml THC auringonkukkaöljyssä.
Lääke: Lääkekannabis - C20T5
Osallistujat, jotka on satunnaistettu C20T5 Ruby CBD Oil -öljyyn, saavat vastaavan tilavuuden C12T12-varteen nosto-, ylläpito- ja alatitrausvaiheiden aikana.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkimukseen osallistujien rekrytoinnin valmistumisaika, joka lasketaan ajaksi, joka tarvitaan 10 otoskoon saavuttamiseen.
Aikaikkuna: Ensimmäisen osallistujan esiseulontapäivästä satunnaistettuun kymmenenteen osallistujaan, enintään 2 vuotta.
Rekrytointiin kuluva aika lasketaan kuukausien lukumääränä rekrytoinnin alkamispäivästä kymmenennen osallistujan satunnaistamisen päivämäärään.
Ensimmäisen osallistujan esiseulontapäivästä satunnaistettuun kymmenenteen osallistujaan, enintään 2 vuotta.
Osallistujien vetäytymisprosentti, joka lasketaan kokeesta vetäytyneiden osallistujien lukumääränä suhteessa satunnaistettujen osallistujien kokonaismäärään.
Aikaikkuna: Päivä 1–43 (ylläpitoannostusjakson klinikkakäynnin päättymispäivä)
Kokeesta vetäytyneiden osallistujien lukumäärä lasketaan osuutena satunnaistettujen osallistujien kokonaismäärästä.
Päivä 1–43 (ylläpitoannostusjakson klinikkakäynnin päättymispäivä)
Tutki lääkityksen siedettävyyttä, mikä osoittaa niiden osallistujien osuuden, jotka sietävät protokollan annostusaikataulua.
Aikaikkuna: Päivä 1–43 (ylläpitoannostusjakson klinikkakäynnin päättymispäivä)
Niiden osallistujien määrä, jotka noudattavat protokollan annosteluohjelmaa ilman lääkitykseen liittyviä protokollapoikkeamia, hoidon keskeytyksiä tai annosmuutoksia, lasketaan suhteessa kunkin haaran kokonaisnäytteeseen (C12T12 ja C20T5).
Päivä 1–43 (ylläpitoannostusjakson klinikkakäynnin päättymispäivä)
Osallistujien noudattaminen tutkimuslääkityksen annostusaikataulussa, joka lasketaan niiden osallistujien osuutena, jotka osoittavat hyväksyttävän lääkityksen noudattamisen.
Aikaikkuna: Päivä 58 (hoidon päättymispäivä)
Lääkeyhteensopivuus arvioidaan apteekkilaskelmien avulla palautettujen pullotilavuuksien perusteella. Hyväksyttävä vaatimustenmukaisuus on 80–120 %. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on hyväksyttävä lääkitysmyöntyvyys, ilmoitetaan osuutena satunnaistetusta kokonaisnäytteestä.
Päivä 58 (hoidon päättymispäivä)
Opintokäyntien osallistuminen, joka lasketaan suoritettujen käyntien osuudena tutkimusotoksesta.
Aikaikkuna: Seulonta päivään 43 (ylläpitoannostusjakson klinikkakäynnin päättymispäivä)
Kaikkien osallistujien opintokäyntien lukumäärä lasketaan suhteessa mahdollisista vierailuista tutkimuspöytäkirjan mukaisesti.
Seulonta päivään 43 (ylläpitoannostusjakson klinikkakäynnin päättymispäivä)
Verikokeen valmistuminen, joka lasketaan suoritettujen verikokeiden osuutena tutkimusnäytteestä.
Aikaikkuna: Seulonta päivään 43 (ylläpitoannostusjakson klinikkakäynnin päättymispäivä)
Kaikkien osallistujien suorittamien tutkimusverikokeiden lukumäärä lasketaan osuutena mahdollisista verikokeista tutkimusprotokollan mukaisesti.
Seulonta päivään 43 (ylläpitoannostusjakson klinikkakäynnin päättymispäivä)
Vanhempien kyselylomakkeiden täyttöaste, laskettuna vanhempien raporttien kyselylomakkeiden täytettyinä osuutena tutkimusotoksesta.
Aikaikkuna: Seulonta päivään 86 (osallistujan kokeen päättyminen)
Kaikkien vanhempien täyttämien tutkimuslomakkeiden lukumäärä lasketaan osuutena mahdollisista täytettävistä kyselylomakkeista tutkimussuunnitelman mukaisesti.
Seulonta päivään 86 (osallistujan kokeen päättyminen)
Itseraportoivan kyselyn täyttöaste, joka lasketaan nuorten itseraportointikyselyiden osuudella koko tutkimusotoksesta.
Aikaikkuna: Seulonta päivään 86 (osallistujan kokeen päättyminen)
Kaikkien osallistujien täyttämien tutkimuksen itseraportointilomakkeiden lukumäärä lasketaan osuutena kaikista mahdollisista täytettävistä kyselylomakkeista tutkimusprotokollan mukaisesti.
Seulonta päivään 86 (osallistujan kokeen päättyminen)
Tutkimussuunnitelman hyväksyttävyys arvioidaan vanhemman täyttämällä tutkimuskohtaisella arviointikyselylomakkeella, joka täytetään tutkimuksen lopussa.
Aikaikkuna: Päivä 86 (osallistujan kokeen päättyminen)
Tutkimussuunnitelman hyväksyttävyys arvioidaan käyttämällä tätä tutkimusta varten kehitettyä arviointikyselyä, jossa Likertin asteikoilla arvioidaan tyytyväisyyttä rekrytointiin, lääkityksen siedettävyyttä, opintokäyntien tiheyttä, kyselylomakkeiden täyttötaakkaa ja tutkimuksen yleistä laatua. Vanhemmat täyttävät tämän kyselyn tutkimukseen osallistumisensa päätyttyä (päivä 86). Tiedot raportoidaan jokaisesta kohteesta erikseen, kuten positiivisesti vastanneiden vanhempien osuus Likert-asteikolla, jossa korkeammat pisteet osoittavat suotuisampia vastauksia.
Päivä 86 (osallistujan kokeen päättyminen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten esiintymistiheys, joka on raportoitu Liverpoolin haittavaikutusprofiilin (LAEP) muokatussa versiossa päivänä 43, on yhteenveto kahdessa lääkekannabiksen hoitoryhmässä.
Aikaikkuna: Päivä 43 (ylläpitoannostusjakson klinikkakäynnin päättymispäivä)
Vanhemman tai huoltajan suorittama LAEP on suunniteltu vangitsemaan epilepsialääkkeiden tunnetut sivuvaikutukset. Muokattu versio sisältää lisäosia muiden lääkekannabiksen tunnettujen sivuvaikutusten selvittämiseksi. Tämä mitta sisältää 34 kohdetta. LAEP:ssä raportoituja haittatapahtumia (AE) pidetään merkittävinä, jos vaikeusaste on 2 pistettä lisääntynyt lähtötilanteesta ylläpitoannostusjakson loppuun (päivä 43). Nämä kriteerit täyttävien haittavaikutusten esiintymistiheys esitetään kahdessa lääkekannabiksen hoitoryhmässä.
Päivä 43 (ylläpitoannostusjakson klinikkakäynnin päättymispäivä)
Koko tutkimuksen aikana raportoitujen haittatapahtumien esiintymistiheys tehdään yhteenveto kahdessa lääkekannabiksen hoitoryhmässä.
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 86 (osallistujan kokeen päättyminen)
Kaikki mahdolliset haittatapahtumat kirjataan, kuten on raportoitu opintokäynneillä, turvallisuustarkastuspuheluiden aikana ja sovittujen tapaamisten välillä. Kaikki vakavat haittatapahtumat julkaistaan, samoin kuin kaikki ei-vakavat haittatapahtumat, joiden tutkijat katsovat ainakin mahdollisesti liittyvän tutkimuslääkkeeseen. Näiden haittatapahtumien esiintymistiheys esitetään molemmissa kannabiksen lääkehoitoryhmissä.
Päivä 1 - päivä 86 (osallistujan kokeen päättyminen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Murdoch Childrens Research Institute

Tutkijat

  • Päätutkija: A/Prof Daryl Efron, Murdoch Childrens Research Institute

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 19. helmikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 7. marraskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. marraskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 14. marraskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RCH HREC 88284

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tätä lasten palliatiivisen hoidon MC pilottitutkimuksen analyysiä varten kerätyt tunnistamattomat tiedot ovat saatavilla kuuden kuukauden kuluttua ensisijaisen tuloksen julkaisemisesta. Myös tutkimusprotokolla ja analyysisuunnitelma ovat saatavilla. Tiedot on hankittava Murdochin lastentutkimuslaitokselta. Ennen tietojen luovuttamista vaaditaan seuraavat asiat: tietojen käyttösopimus on allekirjoitettava asianomaisten osapuolten välillä, 'Pilot Study of MC in Pediatric Palliative Care' -tutkimuksen johtoryhmän on nähtävä ja hyväksyttävä tietojen analysointisuunnitelma, jossa kuvataan kuinka tiedot analysoidaan. , asianmukaisesta kuittauksesta on sovittava ja mahdolliset lisäkustannukset on katettava. Jos tutkimuksen johtoryhmä ei ole tavoitettavissa, tämä rooli siirretään Murdochin lastentutkimuslaitokselle. Tietoja jaetaan vain hyväksytyn tutkimusorganisaation kanssa, joka on hyväksynyt ehdotetun analyysisuunnitelman.

IPD-jaon aikakehys

6 kuukautta ensisijaisen tuloksen julkaisemisen jälkeen

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

1) Tietojen käyttösopimus; 2) Kokeen ohjauskomitean hyväksyntä; 3) tunnustetut tutkimuslaitokset.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa