Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse af MC i pædiatrisk palliativ pleje

11. marts 2024 opdateret af: Murdoch Childrens Research Institute

En pilotundersøgelse af medicinsk cannabis hos pædiatriske patienter, der gennemgår palliativ behandling for ikke-onkologiske tilstande

Målet med denne pilotundersøgelse er at udforske gennemførligheden og acceptabiliteten af ​​et klinisk forsøg med medicinsk cannabis til at lindre symptomerne på børn, der gennemgår palliativ behandling for ikke-onkologiske tilstande. Forsøget vil evaluere undersøgelsens design, herunder rekrutteringsstrategi, medicintolerabilitet, varighed og resultater for at bestemme accept og gennemførlighed for deltagende familier. De indsamlede data vil derefter blive brugt til at designe et fuldskala multicenterforsøg.

Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til at modtage et af to medicinske cannabisprodukter. Hverken deltagerne eller forskerne vil kende tildelingen af ​​studiemedicin før afslutningen af ​​forsøget.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt sted, dobbeltblindt, randomiseret, pilotstudie af 10 deltagere, der undersøger to medicinske cannabisprodukter (MC) hos børn i alderen 6 måneder til 21 år, som gennemgår palliativ behandling for ikke-onkologiske tilstande. Kvalificerede deltagere vil blive randomiseret 1:1 til at modtage et af to medicinske cannabisprodukter (C12T12 eller C20T5).

Det primære formål med denne pilotundersøgelse er at evaluere alle elementer i undersøgelsesdesignet (rekrutteringstrategi, undersøgelsens varighed, undersøgelsesprocedurer, undersøgelsesmedicintolerance og resultatmål) for at vurdere, om de er acceptable og gennemførlige for gennemførelsen af ​​en fuldskala randomiseret forsøg med MC for at reducere symptombyrden hos pædiatriske patienter, der gennemgår palliativ behandling for ikke-onkologiske tilstande.

Det sekundære formål med denne undersøgelse er at indsamle foreløbige data om sikkerheden af ​​to forskellige orale MC-olieformuleringer i denne population.

Hver deltager vil være involveret i forsøget i op til 100 dage:

  • Screeningsperiode: Op til 14 dage
  • Optitrering: dag 1 til dag 16
  • Vedligeholdelsesbehandlingsperiode: dag 17 til dag 42
  • Nedtitrering: dag 43 (afslutning af vedligeholdelsesperiodens klinikbesøg) til dag 58
  • Opfølgning efter behandling: dag 59 til dag 86.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekruttering
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • A/Prof Daryl Efron

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner og kvinder i alderen 6 måneder til 21 år;
  2. Modtagelse af pleje i Victorian Pediatric Palliative Care Program for en ikke-onkologisk tilstand;

  3. Smerter, dystoni og/eller tarmdysfunktion forældrebedømte symptomscore over tærskelværdien, defineret ved vurdering på de relevante reviderede Memorial Symptom Assessment Scale (MSAS) spørgsmål af:

    1. Frekvens: "Ofte" eller "Næsten konstant", OG
    2. Sværhedsgrad: "Moderat", "Svær" eller "Meget alvorlig", OG
    3. Nød: "Ganske lidt" eller "Meget meget";
  4. Ingen ændringer i medicin eller andre indgreb i de to uger før randomisering;
  5. Deltager og familie har evnen til at overholde protokolkravene, efter investigatorens mening;
  6. Indvilliger i ikke at køre i hele studiets varighed.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ikke-engelsktalende forældre.
  2. Deltagerhistorie med psykose, skizofreni, bipolar lidelse eller svær depressiv lidelse eller en førstegrads familiehistorie med psykose.
  3. Indtagelse af medicin, som vides at interagere med medicinsk cannabis: warfarin, mTOR-hæmmere (f.eks. sirolimus, tacrolimus), anti-cancermidler, citalopram >20mg/dag, escitalopram >10mg/dag.
  4. Unormale leverfunktionsprøver defineret som ALAT > 3 x ULN
  5. Aktuel brug af ulovlige stoffer eller medicinsk cannabis, eller brug i de 4 uger før screening
  6. Gravid eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen, eller ammer.
  7. Anamnese med klinisk signifikante selvmordstanker i de foregående 12 måneder.
  8. Forventet levetid mindre end 3 måneder efter efterforskernes vurdering
  9. Allergi over for nogen af ​​komponenterne i undersøgelsesprodukterne (f.eks. solsikkeolie)
  10. Diagnose af en ondartet tilstand

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Medicinsk cannabis C12T12
C12T12 Ruby Balanced Oil (Cannatrek Ltd, Australien). 12,5mg/ml CBD og 12,5mg/ml THC i solsikkeolie.
Medicin: Medicinsk cannabis - C12T12

Deltagere, der er randomiseret til at modtage C12T12 Ruby Balanced Oil, begynder med 0,008 ml/kg/dag (0,1 mg/kg/dag THC) i to opdelte doser og titreres op i fire trin (øges med 0,008 ml/kg/dag hver fjerde dag) over 16 dage op til en vedligeholdelsesdosis på 0,04 ml/kg/dag (0,5 mg/kg/dag THC) i to opdelte doser, med en loftdosis på 2 ml/dag (25 mg/dag THC) for deltagere, der vejer 50 kg eller mere. Vedligeholdelsesdosis fortsættes derefter fra dag 17 til dag 42.

Nedtitrering vil finde sted i 16 dage efter studiebesøgets afslutning, omvendt af optitreringsperioden.
Eksperimentel: Medicinsk cannabis C20T5
C20T5 Ruby CBD Oil (Cannatrek Ltd, Australien). 20mg/ml CBD og 5mg/ml THC i solsikkeolie.
Medicin: Medicinsk cannabis - C20T5
Deltagere, der er randomiseret til C20T5 Ruby CBD Oil, vil modtage et matchet volumen til C12T12-armen under optitrerings-, vedligeholdelses- og nedtitreringsfaserne.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemførelsestid for rekruttering af studiedeltagere, beregnet som den tid, der kræves for at nå en stikprøvestørrelse på 10.
Tidsramme: Fra datoen for forhåndsscreeningen af ​​den første deltager til den tiende deltager er randomiseret, op til 2 år.
Den tid, det tager at gennemføre rekrutteringen, vil blive beregnet som antallet af måneder fra datoen for påbegyndelse af rekruttering til datoen for randomisering af den tiende deltager.
Fra datoen for forhåndsscreeningen af ​​den første deltager til den tiende deltager er randomiseret, op til 2 år.
Deltagertilbagetrækningsprocent, beregnet som antallet af deltagere, der trækker sig fra forsøget som en andel af det samlede antal randomiserede deltagere.
Tidsramme: Dag 1 til dag 43 (datoen for afslutningen af ​​vedligeholdelsesdoseringsperiodens klinikbesøg)
Antallet af deltagere, der trækker sig fra forsøget, vil blive beregnet som en andel af det samlede antal randomiserede deltagere.
Dag 1 til dag 43 (datoen for afslutningen af ​​vedligeholdelsesdoseringsperiodens klinikbesøg)
Undersøg medicintolerabilitet, som angivet af andelen af ​​deltagere, der tolererer protokollens doseringsplan.
Tidsramme: Dag 1 til dag 43 (datoen for afslutningen af ​​vedligeholdelsesdoseringsperiodens klinikbesøg)
Antallet af deltagere, der overholder protokollens doseringsplan uden medicinrelaterede protokolafvigelser, behandlingsophør eller dosisændringer, vil blive beregnet som en andel af den samlede prøve for hver arm (C12T12 og C20T5).
Dag 1 til dag 43 (datoen for afslutningen af ​​vedligeholdelsesdoseringsperiodens klinikbesøg)
Deltagerens overholdelse af studiets medicindoseringsplan, beregnet som andelen af ​​deltagere, der demonstrerer acceptabel medicinoverholdelse.
Tidsramme: Dag 58 (dato for afslutning af behandlingen)
Medicinoverholdelse vil blive vurderet gennem apoteksberegninger fra returnerede flaskevolumener. Acceptabel overholdelse vil falde inden for intervallet 80-120 %. Antallet af deltagere med acceptabel medicinoverholdelse vil blive rapporteret som en andel af den samlede randomiserede prøve.
Dag 58 (dato for afslutning af behandlingen)
Studiebesøgsdeltagelse, beregnet som andelen af ​​gennemførte besøg på tværs af undersøgelsesprøven.
Tidsramme: Screening til dag 43 (datoen for afslutningen af ​​vedligeholdelsesdoseringsperiodens klinikbesøg)
Antallet af studiebesøg, som alle deltagere deltager i, vil blive beregnet som en andel af de samlede mulige besøg i overensstemmelse med undersøgelsesprotokollen.
Screening til dag 43 (datoen for afslutningen af ​​vedligeholdelsesdoseringsperiodens klinikbesøg)
Blodprøveafslutning, beregnet som andelen af ​​gennemførte blodprøver på tværs af undersøgelsesprøven.
Tidsramme: Screening til dag 43 (datoen for afslutningen af ​​vedligeholdelsesdoseringsperiodens klinikbesøg)
Antallet af undersøgelsesblodprøver gennemført af alle deltagere vil blive beregnet som en andel af de samlede mulige blodprøver i overensstemmelse med undersøgelsesprotokollen.
Screening til dag 43 (datoen for afslutningen af ​​vedligeholdelsesdoseringsperiodens klinikbesøg)
Udfyldelse af forældrespørgeskemaer, beregnet som andelen af ​​udfyldte spørgeskemaer til forældrerapport på tværs af undersøgelsesprøven.
Tidsramme: Screening til dag 86 (afslutning af deltagerprøve)
Antallet af undersøgelsesspørgeskemaer udfyldt af alle forældre vil blive beregnet som en andel af det samlede antal mulige spørgeskemaer, der skal udfyldes i overensstemmelse med undersøgelsesprotokollen.
Screening til dag 86 (afslutning af deltagerprøve)
Selvrapporteringsspørgeskemaudfyldelse, beregnet som andelen af ​​unges selvrapporteringsspørgeskemaer udfyldt på tværs af undersøgelsesprøven.
Tidsramme: Screening til dag 86 (afslutning af deltagerprøve)
Antallet af undersøgelsens selvrapporteringsspørgeskemaer udfyldt af alle deltagere vil blive beregnet som en andel af det samlede antal mulige spørgeskemaer, der kræver udfyldelse i overensstemmelse med undersøgelsesprotokollen.
Screening til dag 86 (afslutning af deltagerprøve)
Undersøgelsesdesignets acceptabilitet vil blive evalueret gennem et forældreudfyldt undersøgelsesspecifikt evalueringsspørgeskema udfyldt ved slutningen af ​​undersøgelsen.
Tidsramme: Dag 86 (deltager prøveafslutning)
Studiedesigns acceptabilitet vil blive vurderet ved hjælp af et evalueringsspørgeskema udviklet specifikt til denne undersøgelse, som bruger Likert-skalaer til at vurdere tilfredshed med rekruttering, medicintolerabilitet, hyppighed af studiebesøg, byrde ved at udfylde spørgeskemaer og overordnet undersøgelseskvalitet. Forældre vil udfylde dette spørgeskema ved afslutningen af ​​deres undersøgelsesdeltagelse (dag 86). Data vil blive rapporteret for hvert punkt individuelt, som andelen af ​​forældre, der reagerede positivt på Likert-skalaen, hvor højere score indikerer mere gunstige svar.
Dag 86 (deltager prøveafslutning)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppigheden af ​​bivirkninger som rapporteret på den modificerede version af Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) på dag 43 vil blive opsummeret på tværs af de to medicinske cannabisbehandlingsarme.
Tidsramme: Dag 43 (datoen for afslutningen af ​​vedligeholdelsesdoseringsperiodens klinikbesøg)
Udfyldt af forælderen eller værgen, blev LAEP designet til at fange kendte bivirkninger af antiepileptisk medicin. Den modificerede version indeholder yderligere elementer for at fastslå andre kendte bivirkninger af medicinsk cannabis. Denne foranstaltning omfatter 34 genstande. Bivirkninger rapporteret på LAEP vil blive betragtet som signifikante, hvis der rapporteres en stigning på 2 point i sværhedsgrad fra baseline til slutningen af ​​vedligeholdelsesdosisperioden (dag 43). Hyppigheden af ​​AE'er, der opfylder disse kriterier, vil blive præsenteret for henholdsvis de to medicinske cannabisbehandlingsarme.
Dag 43 (datoen for afslutningen af ​​vedligeholdelsesdoseringsperiodens klinikbesøg)
Hyppigheden af ​​uønskede hændelser som rapporteret gennem hele undersøgelsen vil blive opsummeret på tværs af de to medicinske cannabisbehandlingsarme.
Tidsramme: Dag 1 til dag 86 (deltagerprøveafslutning)
Alle mulige uønskede hændelser vil blive registreret, som rapporteret ved studiebesøg, under sikkerhedstjek telefonopkald og mellem planlagte aftaler. Alle alvorlige bivirkninger vil blive offentliggjort, såvel som alle ikke-alvorlige bivirkninger, som efterforskerne vurderer at være i det mindste muligvis relateret til undersøgelseslægemidlet. Hyppigheden af ​​disse bivirkninger vil blive præsenteret for henholdsvis de to medicinske cannabisbehandlingsarme.
Dag 1 til dag 86 (deltagerprøveafslutning)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: A/Prof Daryl Efron, Murdoch Childrens Research Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. november 2022

Først opslået (Faktiske)

14. november 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • RCH HREC 88284

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Det afidentificerede datasæt indsamlet til denne analyse af pilotundersøgelsen af ​​MC i pædiatrisk palliativ pleje vil være tilgængelig seks måneder efter offentliggørelsen af ​​det primære resultat. Studieprotokollen og analyseplanen vil også være tilgængelige. Dataene skal indhentes fra Murdoch Children's Research Institute. Forud for frigivelse af data kræves følgende: Der skal underskrives en dataadgangsaftale mellem relevante parter, 'Pilotundersøgelse af MC i Pædiatric Palliative Care' Studieledelsesgruppen skal se og godkende dataanalyseplanen, der beskriver, hvordan dataene vil blive analyseret , skal der være en aftale omkring passende anerkendelse, og eventuelle ekstra omkostninger skal dækkes. Skulle Studieledelsesgruppen være utilgængelig, er denne rolle delegeret til Murdoch Children's Research Institute. Data vil kun blive delt med en anerkendt forskningsorganisation, som har godkendt den foreslåede analyseplan.

IPD-delingstidsramme

6 måneder efter offentliggørelse af primært resultat

IPD-delingsadgangskriterier

1) Aftale om dataadgang; 2) godkendelse af prøvestyregruppen; 3) anerkendte forskningsinstitutioner.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Palliativ pleje

Kliniske forsøg med Medicinsk cannabis - C12T12

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner