Estudio piloto de MC en cuidados paliativos pediátricos
17 de diciembre de 2025 actualizado por: Murdoch Childrens Research Institute
Un estudio piloto de cannabis medicinal en pacientes pediátricos sometidos a cuidados paliativos por afecciones no oncológicas
El objetivo de este estudio piloto es explorar la viabilidad y aceptabilidad de un ensayo clínico de cannabis medicinal para aliviar los síntomas de los niños que reciben cuidados paliativos por afecciones no oncológicas. El ensayo evaluará el diseño del estudio, incluida la estrategia de reclutamiento, la tolerabilidad de la medicación, la duración y los resultados para determinar la aceptabilidad y viabilidad para las familias participantes. Los datos recopilados luego se utilizarán para diseñar un ensayo multicéntrico a gran escala.
Los participantes serán asignados al azar para recibir uno de los dos productos de cannabis medicinal. Ni los participantes ni los investigadores sabrán la asignación del fármaco del estudio hasta el final del ensayo.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio piloto de un solo sitio, doble ciego, aleatorizado de 10 participantes que investigan dos productos de cannabis medicinal (MC) en niños de 6 meses a 21 años que reciben cuidados paliativos por afecciones no oncológicas. Los participantes elegibles serán aleatorizados 1:1 para recibir uno de los dos productos de cannabis medicinal (C12T12 o C20T5).
El objetivo principal de este estudio piloto es evaluar todos los elementos del diseño del estudio (estrategia de reclutamiento, duración del estudio, procedimientos del estudio, tolerancia a la medicación del estudio y medidas de resultado) para evaluar si son aceptables y factibles para la realización de un estudio aleatorizado a gran escala. ensayo de MC para reducir la carga de síntomas en pacientes pediátricos sometidos a cuidados paliativos por afecciones no oncológicas.
El objetivo secundario de este estudio es recopilar datos preliminares sobre la seguridad de dos formulaciones orales de aceite de MC diferentes en esta población.
Cada participante estará involucrado en el ensayo hasta por 100 días:
- Período de selección: Hasta 14 días
- Titulación ascendente: día 1 a día 16
- Período de tratamiento de mantenimiento: día 17 al día 42
- Titulación descendente: día 43 (visita a la clínica al final del período de mantenimiento) al día 58
- Seguimiento postratamiento: día 59 al día 86.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: A/Prof Daryl Efron
- Número de teléfono: +61 (3) 8341 6200
- Correo electrónico: mctrials@mcri.edu.au
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Clinical Trial Coordinator
- Número de teléfono: +61 (3) 8341 6200
- Correo electrónico: mctrials@mcri.edu.au
Ubicaciones de estudio
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Reclutamiento
- Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
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Contacto:
- Clinical Trial Coordinator
- Correo electrónico: mctrials@mcri.edu.au
-
Investigador principal:
- A/Prof Daryl Efron
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 meses a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres de 6 meses a 21 años de edad;
- Recibir atención en el Programa de cuidados paliativos pediátricos de Victoria por una afección no oncológica;
Dolor, distonía y/o disfunción intestinal puntuación de los síntomas calificada por los padres por encima del umbral, definida por la calificación en las preguntas de la Escala de Evaluación de Síntomas del Memorial (MSAS) revisada relevante de:
- Frecuencia: "Frecuentemente" o "Casi constantemente", Y
- Gravedad: "moderada", "grave" o "muy grave", Y
- Angustia: "Bastante", o "Mucho";
- Sin cambios en la medicación u otras intervenciones en las dos semanas previas a la aleatorización;
- El participante y la familia tienen la capacidad de cumplir con los requisitos del protocolo, en opinión del investigador;
- Se compromete a no conducir durante la duración del estudio.
Criterio de exclusión:
- Padres que no hablan inglés.
- Antecedentes del participante de psicosis, esquizofrenia, trastorno bipolar o trastorno depresivo mayor, o antecedentes familiares de primer grado de psicosis.
- Tomar medicamentos que se sabe que interactúan con el cannabis medicinal: warfarina, inhibidores de mTOR (p. ej., sirolimus, tacrolimus), agentes anticancerígenos, citalopram >20 mg/día, escitalopram >10 mg/día.
- Pruebas de función hepática anormales definidas como ALT > 3 x LSN
- Consumo actual de drogas ilícitas o cannabis medicinal, o consumo en las 4 semanas previas a la selección
- Embarazada o con intención de quedar embarazada durante el estudio, o amamantando.
- Antecedentes de pensamientos suicidas clínicamente significativos en los 12 meses anteriores.
- Esperanza de vida inferior a 3 meses en opinión de los investigadores
- Alergia a cualquiera de los componentes de los productos de investigación (p. ej., aceite de girasol)
- Diagnóstico de una condición maligna
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cannabis Medicinal C12T12
Aceite balanceado de rubí C12T12 (Cannatrek Ltd, Australia).
12,5 mg/ml de CBD y 12,5 mg/ml de THC en aceite de girasol.
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Los participantes aleatorizados para recibir C12T12 Ruby Balanced Oil comenzarán con 0,008 ml/kg/día (0,1 mg/kg/día de THC) en dos dosis divididas y aumentarán la dosis en cuatro pasos (aumento de 0,008 ml/kg/día cada cuatro días) durante 16 días hasta una dosis de mantenimiento de 0,04 ml/kg/día (0,5 mg/kg/día de THC) dividida en dos tomas, con una dosis máxima de 2 ml/día (25 mg/día de THC) para participantes que pesen 50 kg o más. Luego se continuará con la dosis de mantenimiento desde el día 17 hasta el día 42. La titulación a la baja ocurrirá durante 16 días después del final de la visita del estudio, en el reverso del período de titulación a la alza. |
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Experimental: Cannabis Medicinal C20T5
Aceite de CBD C20T5 Ruby (Cannatrek Ltd, Australia).
20 mg/ml de CBD y 5 mg/ml de THC en aceite de girasol.
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Los participantes asignados aleatoriamente al C20T5 Ruby CBD Oil recibirán un volumen equivalente al brazo C12T12 durante las fases de titulación ascendente, mantenimiento y titulación descendente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo de finalización del reclutamiento de participantes del estudio, calculado como el tiempo requerido para alcanzar un tamaño de muestra de 10.
Periodo de tiempo: Desde la fecha de preselección del primer participante hasta que se aleatoriza al décimo participante, hasta 2 años.
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El tiempo necesario para completar el reclutamiento se calculará como el número de meses desde la fecha de inicio del reclutamiento hasta la fecha de aleatorización del décimo participante.
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Desde la fecha de preselección del primer participante hasta que se aleatoriza al décimo participante, hasta 2 años.
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Tasa de retiros de participantes, calculada como el número de participantes que se retiran del ensayo como proporción del número total de participantes asignados al azar.
Periodo de tiempo: Del día 1 al día 43 (fecha del final de la visita a la clínica del período de dosificación de mantenimiento)
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El número de participantes que se retiran del ensayo se calculará como una proporción del número total de participantes asignados al azar.
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Del día 1 al día 43 (fecha del final de la visita a la clínica del período de dosificación de mantenimiento)
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Tolerabilidad de la medicación del estudio, según lo indicado por la proporción de participantes que toleran el programa de dosificación del protocolo.
Periodo de tiempo: Del día 1 al día 43 (fecha del final de la visita a la clínica del período de dosificación de mantenimiento)
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El número de participantes que se adhieren al programa de dosificación del protocolo sin desviaciones del protocolo relacionadas con la medicación, interrupciones del tratamiento o modificaciones de la dosis se calculará como una proporción de la muestra total para cada brazo (C12T12 y C20T5).
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Del día 1 al día 43 (fecha del final de la visita a la clínica del período de dosificación de mantenimiento)
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Adherencia de los participantes al programa de dosificación de la medicación del estudio, calculada como la proporción de participantes que demuestran un cumplimiento aceptable de la medicación.
Periodo de tiempo: Día 58 (fecha de finalización del tratamiento)
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El cumplimiento de la medicación se evaluará mediante cálculos de farmacia a partir de los volúmenes de botellas devueltos.
El cumplimiento aceptable estará dentro del rango de 80-120%.
El número de participantes con un cumplimiento aceptable de la medicación se informará como una proporción de la muestra total asignada al azar.
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Día 58 (fecha de finalización del tratamiento)
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Asistencia a la visita del estudio, calculada como la proporción de visitas completadas en la muestra del estudio.
Periodo de tiempo: Cribado hasta el día 43 (fecha del final de la visita a la clínica del período de dosificación de mantenimiento)
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El número de visitas del estudio a las que asistirán todos los participantes se calculará como una proporción del total de visitas posibles de acuerdo con el protocolo del estudio.
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Cribado hasta el día 43 (fecha del final de la visita a la clínica del período de dosificación de mantenimiento)
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Finalización de análisis de sangre, calculada como la proporción de análisis de sangre completados en la muestra del estudio.
Periodo de tiempo: Cribado hasta el día 43 (fecha del final de la visita a la clínica del período de dosificación de mantenimiento)
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El número de análisis de sangre del estudio completados por todos los participantes se calculará como una proporción del total de análisis de sangre posibles de acuerdo con el protocolo del estudio.
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Cribado hasta el día 43 (fecha del final de la visita a la clínica del período de dosificación de mantenimiento)
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Cuestionario completado por los padres, calculado como la proporción de cuestionarios de informe de los padres completados en la muestra del estudio.
Periodo de tiempo: Cribado hasta el día 86 (finalización del ensayo del participante)
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El número de cuestionarios del estudio completados por todos los padres se calculará como una proporción del total de cuestionarios posibles que deban completarse de acuerdo con el protocolo del estudio.
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Cribado hasta el día 86 (finalización del ensayo del participante)
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Cuestionario de autoinforme completado, calculado como la proporción de cuestionarios de autoinforme de adolescentes completados en la muestra del estudio.
Periodo de tiempo: Cribado hasta el día 86 (finalización del ensayo del participante)
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El número de cuestionarios de autoinforme del estudio completados por todos los participantes se calculará como una proporción del total de cuestionarios posibles que deban completarse de acuerdo con el protocolo del estudio.
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Cribado hasta el día 86 (finalización del ensayo del participante)
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La aceptabilidad del diseño del estudio se evaluará a través de un cuestionario de evaluación específico del estudio completado por los padres al final del estudio.
Periodo de tiempo: Día 86 (finalización de la prueba del participante)
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La aceptabilidad del diseño del estudio se evaluará mediante un cuestionario de evaluación desarrollado específicamente para este estudio, que utiliza escalas de Likert para evaluar la satisfacción con el reclutamiento, la tolerabilidad de la medicación, la frecuencia de las visitas del estudio, la carga de completar los cuestionarios y la calidad general del estudio.
Los padres completarán este cuestionario al final de su participación en el estudio (día 86).
Los datos se reportarán para cada elemento individualmente, como la proporción de padres que respondieron positivamente en la escala de Likert, donde las puntuaciones más altas indican respuestas más favorables.
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Día 86 (finalización de la prueba del participante)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La frecuencia de los eventos adversos informados en la versión modificada del Perfil de eventos adversos de Liverpool (LAEP) en el día 43 se resumirá en los dos brazos de tratamiento con cannabis medicinal.
Periodo de tiempo: Día 43 (fecha del final de la visita a la clínica del período de dosificación de mantenimiento)
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Completado por el padre o tutor, el LAEP fue diseñado para capturar los efectos secundarios conocidos de los medicamentos antiepilépticos.
La versión modificada incluye elementos adicionales para determinar otros efectos secundarios conocidos del cannabis medicinal.
Esta medida incluye 34 artículos.
Los eventos adversos (AA) informados en el LAEP se considerarán significativos si se informa un aumento de 2 puntos en la gravedad desde el inicio hasta el final del período de dosificación de mantenimiento (día 43).
La frecuencia de los EA que cumplan con este criterio se presentará para los dos brazos de tratamiento con cannabis medicinal, respectivamente.
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Día 43 (fecha del final de la visita a la clínica del período de dosificación de mantenimiento)
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La frecuencia de los eventos adversos informados a lo largo del estudio se resumirá en los dos brazos de tratamiento con cannabis medicinal.
Periodo de tiempo: Del día 1 al día 86 (finalización del ensayo del participante)
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Se registrarán todos los posibles eventos adversos, según se informe en las visitas del estudio, durante las llamadas telefónicas de control de seguridad y entre las citas programadas.
Se publicarán todos los eventos adversos graves, así como todos los eventos adversos no graves que los investigadores consideren que están al menos posiblemente relacionados con el fármaco del estudio.
La frecuencia de estos eventos adversos se presentará para los dos brazos de tratamiento con cannabis medicinal, respectivamente.
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Del día 1 al día 86 (finalización del ensayo del participante)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: A/Prof Daryl Efron, Murdoch Childrens Research Institute
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de febrero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de noviembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
14 de noviembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- RCH HREC 88284
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
El conjunto de datos no identificados recopilados para este análisis del Estudio piloto de MC en cuidados paliativos pediátricos estará disponible seis meses después de la publicación del resultado primario.
También estará disponible el protocolo de estudio y el plan de análisis.
Los datos deben obtenerse del Murdoch Children's Research Institute.
Antes de divulgar cualquier dato, se requiere lo siguiente: se debe firmar un acuerdo de acceso a los datos entre las partes relevantes, el Grupo de gestión del estudio "Estudio piloto de MC en cuidados paliativos pediátricos" debe ver y aprobar el plan de análisis de datos que describe cómo se analizarán los datos. , debe haber un acuerdo sobre el reconocimiento apropiado y cualquier costo adicional involucrado debe cubrirse.
En caso de que el Grupo de gestión del estudio no esté disponible, esta función se delega al Instituto de investigación infantil Murdoch.
Los datos solo se compartirán con una organización de investigación reconocida que haya aprobado el plan de análisis propuesto.
Marco de tiempo para compartir IPD
6 meses después de la publicación del resultado primario
Criterios de acceso compartido de IPD
1) Acuerdo de acceso a datos; 2) aprobación por parte del Comité Directivo del Ensayo; 3) instituciones de investigación reconocidas.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .