Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie MC v dětské paliativní péči

17. prosince 2025 aktualizováno: Murdoch Childrens Research Institute

Pilotní studie léčebného konopí u dětských pacientů podstupujících paliativní péči pro neonkologické stavy

Cílem této pilotní studie je prozkoumat proveditelnost a přijatelnost klinické studie léčebného konopí za účelem zmírnění příznaků u dětí podstupujících paliativní péči pro neonkologické stavy. Studie vyhodnotí návrh studie včetně strategie náboru, snášenlivosti léků, trvání a výsledků, aby se určila přijatelnost a proveditelnost pro zúčastněné rodiny. Shromážděná data budou poté použita k návrhu komplexního multicentrického hodnocení.

Účastníci budou náhodně rozděleni, aby obdrželi jeden ze dvou léčivých konopných produktů. Ani účastníci, ani výzkumníci nebudou znát přidělení studijního léku až do konce studie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o jednomístnou, dvojitě zaslepenou, randomizovanou, pilotní studii 10 účastníků zkoumající dva produkty léčebného konopí (MC) u dětí ve věku od 6 měsíců do 21 let, které podstupují paliativní péči pro neonkologické stavy. Způsobilí účastníci budou randomizováni 1:1, aby dostali jeden ze dvou léčivých konopných produktů (C12T12 nebo C20T5).

Primárním cílem této pilotní studie je vyhodnotit všechny prvky návrhu studie (strategii náboru, dobu trvání studie, postupy studie, toleranci studijní medikace a měření výsledků), aby bylo možné posoudit, zda jsou přijatelné a proveditelné pro provedení randomizovaného studie MC ke snížení symptomové zátěže u dětských pacientů podstupujících paliativní péči pro neonkologické stavy.

Sekundárním cílem této studie je shromáždit předběžná data o bezpečnosti dvou různých orálních formulací MC oleje u této populace.

Každý účastník bude zapojen do zkušebního procesu po dobu až 100 dnů:

  • Doba prověřování: Až 14 dní
  • Up-titrace: den 1 až den 16
  • Období udržovací léčby: den 17 až den 42
  • Down-titrace: den 43 (konec udržovacího období návštěva kliniky) do dne 58
  • Sledování po léčbě: den 59 až den 86.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Clinical Trial Coordinator
  • Telefonní číslo: +61 (3) 8341 6200
  • E-mail: mctrials@mcri.edu.au

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • A/Prof Daryl Efron

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku od 6 měsíců do 21 let;
  2. Přijímání péče ve viktoriánském programu dětské paliativní péče pro neonkologické onemocnění;

  3. Bolest, dystonie a/nebo střevní dysfunkce skóre příznaků hodnocené rodiči nad prahovou hodnotou, definované hodnocením na příslušné revidované otázce (otázkách) Memorial Symptom Assessment Scale (MSAS):

    1. Frekvence: "Často" nebo "Téměř neustále", A
    2. Závažnost: "Střední", "Závažná" nebo "Velmi závažná" A
    3. Tíseň: "Docela trochu" nebo "Velmi hodně";
  4. Žádné změny v medikaci nebo jiných intervencích během dvou týdnů před randomizací;
  5. Účastník a rodina jsou podle názoru zkoušejícího schopni splnit požadavky protokolu;
  6. Souhlasí s tím, že po dobu studia nebude řídit.

Kritéria vyloučení:

  1. Neanglicky mluvící rodiče.
  2. Psychóza, schizofrenie, bipolární porucha nebo velká depresivní porucha v anamnéze účastníka nebo rodinná anamnéza psychózy prvního stupně.
  3. Užívání léků, o kterých je známo, že interagují s léčebným konopím: warfarin, inhibitory mTOR (např. sirolimus, takrolimus), protirakovinné látky, citalopram > 20 mg/den, escitalopram > 10 mg/den.
  4. Abnormální jaterní funkční testy definované jako ALT > 3 x ULN
  5. Současné užívání nelegálních drog nebo léčebného konopí nebo užívání během 4 týdnů před screeningem
  6. Těhotná nebo zamýšlená otěhotnět během studie nebo kojit.
  7. Anamnéza klinicky významných sebevražedných myšlenek v předchozích 12 měsících.
  8. Očekávaná délka života méně než 3 měsíce podle názoru vyšetřovatelů
  9. Alergie na kteroukoli složku zkoumaných produktů (např. slunečnicový olej)
  10. Diagnostika maligního stavu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčivé konopí C12T12
C12T12 Ruby Balanced Oil (Cannatrek Ltd, Austrálie). 12,5 mg/ml CBD a 12,5 mg/ml THC ve slunečnicovém oleji.
Lék: Léčivé konopí - C12T12

Účastníci randomizovaní pro příjem C12T12 Ruby Balanced Oil začnou s 0,008 ml/kg/den (0,1 mg/kg/den THC) ve dvou rozdělených dávkách a titrují nahoru ve čtyřech krocích (zvýšení o 0,008 ml/kg/den každé čtyři dny) po dobu 16 dnů až do udržovací dávky 0,04 ml/kg/den (0,5 mg/kg/den THC) ve dvou rozdělených dávkách, se stropní dávkou 2 ml/den (25 mg/den THC) pro účastníky s hmotností 50 kg nebo více. Udržovací dávka pak bude pokračovat ode dne 17. do dne 42.

Titrace směrem dolů bude probíhat po dobu 16 dnů po ukončení studijní návštěvy, v opačném případě než je doba titrace směrem nahoru.
Experimentální: Léčivé konopí C20T5
C20T5 Ruby CBD Oil (Cannatrek Ltd, Austrálie). 20 mg/ml CBD a 5 mg/ml THC ve slunečnicovém oleji.
Lék: Léčivé konopí - C20T5
Účastníci randomizovaní do C20T5 Ruby CBD Oil obdrží odpovídající objem do ramene C12T12 během titrace nahoru, údržby a titrace dolů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas dokončení náboru účastníků studie, počítaný jako čas potřebný k dosažení velikosti vzorku 10.
Časové okno: Od data předběžného screeningu prvního účastníka do randomizace desátého účastníka, až 2 roky.
Doba potřebná k dokončení náboru se vypočítá jako počet měsíců od data zahájení náboru do data náhodného výběru desátého účastníka.
Od data předběžného screeningu prvního účastníka do randomizace desátého účastníka, až 2 roky.
Míra stažení účastníků, vypočtená jako počet účastníků, kteří odstoupili ze studie, jako podíl z celkového počtu randomizovaných účastníků.
Časové okno: Den 1 až den 43 (datum ukončení návštěvy kliniky s obdobím udržovacího dávkování)
Počet účastníků, kteří odstoupí ze studie, bude vypočítán jako podíl z celkového počtu randomizovaných účastníků.
Den 1 až den 43 (datum ukončení návštěvy kliniky s obdobím udržovacího dávkování)
Studujte snášenlivost medikace, jak ukazuje podíl účastníků, kteří tolerují dávkovací schéma podle protokolu.
Časové okno: Den 1 až den 43 (datum ukončení návštěvy kliniky s obdobím udržovacího dávkování)
Počet účastníků, kteří dodržují protokol dávkovacího schématu bez odchylek protokolu souvisejících s medikací, přerušení léčby nebo úprav dávky, bude vypočítán jako podíl z celkového vzorku pro každé rameno (C12T12 a C20T5).
Den 1 až den 43 (datum ukončení návštěvy kliniky s obdobím udržovacího dávkování)
Dodržování dávkovacího schématu studijního léku účastníky, vypočítané jako podíl účastníků, kteří prokazují přijatelnou shodu s léky.
Časové okno: Den 58 (datum ukončení léčby)
Shoda s léky bude posouzena pomocí výpočtů lékárny z vrácených objemů lahviček. Přijatelná shoda bude spadat do rozmezí 80–120 %. Počet účastníků s přijatelnou léčebnou compliance bude uveden jako podíl celkového randomizovaného vzorku.
Den 58 (datum ukončení léčby)
Návštěvnost studijní návštěvy vypočtená jako podíl návštěv dokončených v rámci studijního vzorku.
Časové okno: Screening do 43. dne (datum ukončení návštěvy kliniky s obdobím udržovací dávky)
Počet studijních návštěv, kterých se zúčastnili všichni účastníci, bude vypočítán jako podíl z celkového počtu možných návštěv v souladu s protokolem studie.
Screening do 43. dne (datum ukončení návštěvy kliniky s obdobím udržovací dávky)
Dokončení krevních testů, vypočtené jako podíl krevních testů dokončených ve vzorku studie.
Časové okno: Screening do 43. dne (datum ukončení návštěvy kliniky s obdobím udržovací dávky)
Počet krevních testů provedených všemi účastníky bude vypočítán jako podíl z celkového počtu možných krevních testů v souladu s protokolem studie.
Screening do 43. dne (datum ukončení návštěvy kliniky s obdobím udržovací dávky)
Vyplnění rodičovského dotazníku, vypočtené jako podíl vyplněných rodičovských dotazníků ve vzorku studie.
Časové okno: Screening do 86. dne (účastnický pokus dokončen)
Počet studijních dotazníků vyplněných všemi rodiči bude vypočítán jako podíl z celkového počtu možných dotazníků vyžadujících vyplnění v souladu s protokolem studie.
Screening do 86. dne (účastnický pokus dokončen)
Dokončení self-report dotazníku, vypočtené jako podíl dotazníků self-report vyplněných dospívajícími v celém zkoumaném vzorku.
Časové okno: Screening do 86. dne (účastnický pokus dokončen)
Počet studijních dotazníků vyplněných všemi účastníky bude vypočítán jako podíl z celkového počtu možných dotazníků vyžadujících vyplnění v souladu s protokolem studie.
Screening do 86. dne (účastnický pokus dokončen)
Přijatelnost návrhu studie bude hodnocena prostřednictvím rodičovského dotazníku pro hodnocení specifického pro studii vyplněného na konci studie.
Časové okno: 86. den (účastnický pokus dokončen)
Přijatelnost návrhu studie bude posouzena pomocí hodnotícího dotazníku vyvinutého speciálně pro tuto studii, který používá Likertovy škály k posouzení spokojenosti s náborem, snášenlivostí léků, četností studijních návštěv, zátěží vyplňováním dotazníků a celkovou kvalitou studie. Rodiče vyplní tento dotazník na konci své studijní účasti (86. den). Údaje budou vykazovány pro každou položku jednotlivě, jako podíl rodičů, kteří reagovali pozitivně na Likertově škále, kde vyšší skóre značí příznivější odpovědi.
86. den (účastnický pokus dokončen)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence nežádoucích příhod, jak je hlášena v upravené verzi Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) v den 43, bude shrnuta napříč dvěma léčebnými rameny léčebného konopí.
Časové okno: 43. den (datum ukončení návštěvy kliniky s obdobím udržovacího dávkování)
LAEP vyplněný rodičem nebo opatrovníkem byl navržen tak, aby zachytil známé vedlejší účinky antiepileptické medikace. Upravená verze obsahuje další položky ke zjištění dalších známých vedlejších účinků léčebného konopí. Toto opatření zahrnuje 34 položek. Nežádoucí příhody (AE) hlášené na LAEP budou považovány za významné, pokud je hlášeno 2-bodové zvýšení závažnosti od výchozího stavu do konce období udržovacího dávkování (den 43). Četnost nežádoucích účinků splňujících tato kritéria bude uvedena pro dvě léčebná ramena léčebného konopí.
43. den (datum ukončení návštěvy kliniky s obdobím udržovacího dávkování)
Frekvence nežádoucích účinků hlášených v průběhu studie bude shrnuta ve dvou léčebných ramenech léčebného konopí.
Časové okno: Den 1 až den 86 (dokončení účastnického pokusu)
Všechny možné nežádoucí příhody budou zaznamenány, jak byly hlášeny při studijních návštěvách, během telefonických hovorů pro kontrolu bezpečnosti a mezi plánovanými schůzkami. Všechny závažné nežádoucí příhody budou zveřejněny, stejně jako všechny nezávažné nežádoucí příhody, které výzkumníci považují za alespoň možná související se studovaným lékem. Frekvence těchto nežádoucích účinků bude uvedena pro dvě léčebná ramena s konopím.
Den 1 až den 86 (dokončení účastnického pokusu)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Murdoch Childrens Research Institute

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: A/Prof Daryl Efron, Murdoch Childrens Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

14. listopadu 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • RCH HREC 88284

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Soubor deidentifikovaných dat shromážděných pro tuto analýzu pilotní studie MC v dětské paliativní péči bude k dispozici šest měsíců po zveřejnění primárního výsledku. K dispozici bude také protokol studie a plán analýzy. Data musí být získána z Murdoch Children's Research Institute. Před zveřejněním jakýchkoli dat je vyžadováno následující: mezi příslušnými stranami musí být podepsána dohoda o přístupu k datům, skupina pro řízení studie „Pilotní studie MC v dětské paliativní péči“ musí vidět a schválit plán analýzy dat popisující, jak budou data analyzována , musí existovat dohoda o příslušném uznání a musí být pokryty veškeré dodatečné náklady. Pokud by skupina pro řízení studie nebyla k dispozici, je tato role delegována na Murdoch Children's Research Institute. Údaje budou sdíleny pouze s uznávanou výzkumnou organizací, která schválila navrhovaný plán analýzy.

Časový rámec sdílení IPD

6 měsíců po zveřejnění primárního výsledku

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

1) smlouva o přístupu k datům; 2) schválení zkušebním řídícím výborem; 3) uznávané výzkumné instituce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paliativní péče

Klinické studie na Léčivé konopí - C12T12

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit