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Studio pilota di MC in cure palliative pediatriche

11 marzo 2024 aggiornato da: Murdoch Childrens Research Institute

Uno studio pilota sulla cannabis medicinale nei pazienti pediatrici sottoposti a cure palliative per condizioni non oncologiche

L'obiettivo di questo studio pilota è esplorare la fattibilità e l'accettabilità di una sperimentazione clinica sulla cannabis terapeutica per alleviare i sintomi dei bambini sottoposti a cure palliative per condizioni non oncologiche. Lo studio valuterà il disegno dello studio, inclusa la strategia di reclutamento, la tollerabilità dei farmaci, la durata e gli esiti per determinare l'accettabilità e la fattibilità per le famiglie partecipanti. I dati raccolti verranno quindi utilizzati per progettare uno studio multicentrico su vasta scala.

I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere uno dei due prodotti medicinali a base di cannabis. Né i partecipanti né i ricercatori conosceranno l'allocazione del farmaco in studio fino alla fine della sperimentazione.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio pilota in un unico sito, in doppio cieco, randomizzato, su 10 partecipanti che studia due prodotti a base di cannabis medicinale (MC) in bambini di età compresa tra 6 mesi e 21 anni sottoposti a cure palliative per condizioni non oncologiche. I partecipanti idonei saranno randomizzati 1:1 per ricevere uno dei due prodotti medicinali a base di cannabis (C12T12 o C20T5).

L'obiettivo principale di questo studio pilota è valutare tutti gli elementi del disegno dello studio (strategia di reclutamento, durata dello studio, procedure dello studio, tolleranza ai farmaci dello studio e misure di esito) per valutare se sono accettabili e fattibili per la conduzione di uno studio randomizzato su vasta scala studio di MC per ridurre il carico dei sintomi nei pazienti pediatrici sottoposti a cure palliative per condizioni non oncologiche.

L'obiettivo secondario di questo studio è raccogliere dati preliminari sulla sicurezza di due diverse formulazioni orali di olio MC in questa popolazione.

Ogni partecipante sarà coinvolto nella sperimentazione per un massimo di 100 giorni:

  • Periodo di screening: fino a 14 giorni
  • Aumento della titolazione: dal giorno 1 al giorno 16
  • Periodo di trattamento di mantenimento: dal giorno 17 al giorno 42
  • Down-titration: dal giorno 43 (visita clinica di fine periodo di mantenimento) al giorno 58
  • Follow-up post-trattamento: dal giorno 59 al giorno 86.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Clinical Trial Coordinator
  • Numero di telefono: +61 (3) 8341 6200
  • Email: mctrials@mcri.edu.au

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamento
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • A/Prof Daryl Efron

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi e femmine di età compresa tra 6 mesi e 21 anni;
  2. Ricevere cure nel programma di cure palliative pediatriche del Victoria per una condizione non oncologica;

  3. Dolore, distonia e/o disfunzione intestinale Punteggio dei sintomi valutato dai genitori al di sopra della soglia, definito dalla valutazione sulla pertinente domanda/i rivista/e rivista/e della Memorial Symptom Assessment Scale (MSAS) di:

    1. Frequenza: "Frequentemente" o "Quasi costantemente", E
    2. Gravità: "Moderata", "Grave" o "Molto grave", E
    3. Angoscia: "Un bel po'", o "Molto";
  4. Nessun cambiamento nei farmaci o altri interventi nelle due settimane precedenti la randomizzazione;
  5. Il partecipante e la famiglia hanno la capacità di rispettare i requisiti del protocollo, secondo il parere dello sperimentatore;
  6. Accetta di non guidare per tutta la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Genitori non anglofoni.
  2. Storia del partecipante di psicosi, schizofrenia, disturbo bipolare o disturbo depressivo maggiore o storia familiare di psicosi di primo grado.
  3. Assunzione di farmaci noti per interagire con la cannabis terapeutica: warfarin, inibitori di mTOR (ad es. sirolimus, tacrolimus), agenti antitumorali, citalopram >20 mg/giorno, escitalopram >10 mg/giorno.
  4. Test di funzionalità epatica anormali definiti come ALT > 3 x ULN
  5. Uso corrente di droghe illecite o cannabis terapeutica o uso nelle 4 settimane precedenti lo screening
  6. Gravidanza o intenzione di rimanere incinta durante lo studio o allattamento.
  7. Storia di pensieri suicidari clinicamente significativi nei 12 mesi precedenti.
  8. Aspettativa di vita inferiore a 3 mesi secondo il parere degli investigatori
  9. Allergia a uno qualsiasi dei componenti dei prodotti sperimentali (ad es. olio di semi di girasole)
  10. Diagnosi di una condizione maligna

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cannabis medicinale C12T12
Olio bilanciato al rubino C12T12 (Cannatrek Ltd, Australia). 12,5 mg/ml di CBD e 12,5 mg/ml di THC in olio di semi di girasole.
Droga: Cannabis medicinale - C12T12

I partecipanti randomizzati a ricevere C12T12 Ruby Balanced Oil inizieranno con 0,008 ml/kg/giorno (0,1 mg/kg/giorno di THC) in due dosi divise e titolare in quattro passaggi (aumento di 0,008 ml/kg/giorno ogni quattro giorni) per 16 giorni fino a una dose di mantenimento di 0,04 ml/kg/giorno (0,5 mg/kg/giorno di THC) in due dosi divise, con una dose massima di 2 ml/giorno (25 mg/giorno di THC) per i partecipanti di peso pari o superiore a 50 kg. La dose di mantenimento verrà quindi continuata dal giorno 17 fino al giorno 42.

La riduzione della titolazione avverrà per 16 giorni dopo la fine della visita di studio, al contrario del periodo di aumento della titolazione.
Sperimentale: Cannabis medicinale C20T5
Olio di CBD rubino C20T5 (Cannatrek Ltd, Australia). 20 mg/ml di CBD e 5 mg/ml di THC in olio di semi di girasole.
Droga: Cannabis medicinale - C20T5
I partecipanti randomizzati all'olio di CBD Ruby C20T5 riceveranno un volume corrispondente al braccio C12T12 durante le fasi di aumento, mantenimento e riduzione della titolazione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di completamento del reclutamento dei partecipanti allo studio, calcolato come il tempo necessario per raggiungere una dimensione del campione di 10.
Lasso di tempo: Dalla data di pre-screening il primo partecipante fino al decimo partecipante viene randomizzato, fino a 2 anni.
Il tempo impiegato per completare il reclutamento sarà calcolato come il numero di mesi dalla data di inizio del reclutamento alla data di randomizzazione del decimo partecipante.
Dalla data di pre-screening il primo partecipante fino al decimo partecipante viene randomizzato, fino a 2 anni.
Tasso di ritiro dei partecipanti, calcolato come numero di partecipanti che si ritirano dallo studio in proporzione al numero totale di partecipanti randomizzati.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 43 (data della fine della visita clinica del periodo di mantenimento della dose)
Il numero di partecipanti che si ritirano dalla sperimentazione sarà calcolato come percentuale del numero totale di partecipanti randomizzati.
Dal giorno 1 al giorno 43 (data della fine della visita clinica del periodo di mantenimento della dose)
Studiare la tollerabilità dei farmaci, come indicato dalla percentuale di partecipanti che tollerano il programma di dosaggio del protocollo.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 43 (data della fine della visita clinica del periodo di mantenimento della dose)
Il numero di partecipanti che aderiscono al programma di dosaggio del protocollo senza deviazioni dal protocollo correlate ai farmaci, interruzioni del trattamento o modifiche della dose sarà calcolato come percentuale del campione totale per ciascun braccio (C12T12 e C20T5).
Dal giorno 1 al giorno 43 (data della fine della visita clinica del periodo di mantenimento della dose)
Adesione dei partecipanti al programma di dosaggio del farmaco in studio, calcolata come percentuale di partecipanti che dimostrano una compliance accettabile al trattamento.
Lasso di tempo: Giorno 58 (data di fine trattamento)
La conformità ai farmaci sarà valutata attraverso i calcoli della farmacia dai volumi dei flaconi restituiti. La conformità accettabile rientrerà nell'intervallo 80-120%. Il numero di partecipanti con compliance farmacologica accettabile verrà riportato come percentuale del campione totale randomizzato.
Giorno 58 (data di fine trattamento)
Partecipazione alle visite di studio, calcolata come percentuale di visite completate nel campione di studio.
Lasso di tempo: Screening fino al giorno 43 (data della fine della visita clinica del periodo di mantenimento)
Il numero di visite di studio a cui parteciperanno tutti i partecipanti sarà calcolato come percentuale del totale delle visite possibili in conformità con il protocollo di studio.
Screening fino al giorno 43 (data della fine della visita clinica del periodo di mantenimento)
Completamento dell'esame del sangue, calcolato come percentuale di esami del sangue completati nel campione dello studio.
Lasso di tempo: Screening fino al giorno 43 (data della fine della visita clinica del periodo di mantenimento)
Il numero di esami del sangue dello studio completati da tutti i partecipanti sarà calcolato come percentuale del totale degli esami del sangue possibili in conformità con il protocollo dello studio.
Screening fino al giorno 43 (data della fine della visita clinica del periodo di mantenimento)
Completamento del questionario dei genitori, calcolato come proporzione di questionari di relazione dei genitori completati nel campione dello studio.
Lasso di tempo: Screening fino al giorno 86 (completamento della prova del partecipante)
Il numero di questionari di studio completati da tutti i genitori sarà calcolato come percentuale del totale dei possibili questionari che richiedono il completamento in conformità con il protocollo di studio.
Screening fino al giorno 86 (completamento della prova del partecipante)
Completamento del questionario di autovalutazione, calcolato come percentuale di questionari di autovalutazione degli adolescenti completati nel campione dello studio.
Lasso di tempo: Screening fino al giorno 86 (completamento della prova del partecipante)
Il numero di questionari di autovalutazione dello studio completati da tutti i partecipanti sarà calcolato come percentuale del totale dei possibili questionari che richiedono il completamento in conformità con il protocollo dello studio.
Screening fino al giorno 86 (completamento della prova del partecipante)
L'accettabilità del disegno dello studio sarà valutata attraverso un questionario di valutazione specifico dello studio compilato dai genitori completato alla fine dello studio.
Lasso di tempo: Giorno 86 (completamento della prova del partecipante)
L'accettabilità del disegno dello studio sarà valutata utilizzando un questionario di valutazione sviluppato appositamente per questo studio, che utilizza le scale Likert per valutare la soddisfazione per il reclutamento, la tollerabilità del farmaco, la frequenza delle visite di studio, l'onere del completamento dei questionari e la qualità complessiva dello studio. I genitori completeranno questo questionario alla fine della loro partecipazione allo studio (giorno 86). I dati saranno riportati per ogni item singolarmente, come la percentuale di genitori che hanno risposto positivamente sulla scala Likert, dove punteggi più alti indicano risposte più favorevoli.
Giorno 86 (completamento della prova del partecipante)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La frequenza degli eventi avversi riportata nella versione modificata del Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) al giorno 43 sarà riassunta nei due bracci di trattamento della cannabis terapeutica.
Lasso di tempo: Giorno 43 (data della fine della visita clinica del periodo di mantenimento)
Completato dal genitore o dal tutore, il LAEP è stato progettato per catturare gli effetti collaterali noti dei farmaci antiepilettici. La versione modificata include elementi aggiuntivi per accertare altri noti effetti collaterali della cannabis terapeutica. Questa misura include 34 articoli. Gli eventi avversi (AE) riportati sul LAEP saranno considerati significativi se viene riportato un aumento di 2 punti della gravità dal basale alla fine del periodo di dosaggio di mantenimento (giorno 43). La frequenza degli eventi avversi che soddisfano questi criteri sarà presentata rispettivamente per i due bracci di trattamento della cannabis terapeutica.
Giorno 43 (data della fine della visita clinica del periodo di mantenimento)
La frequenza degli eventi avversi riportati durante lo studio sarà riassunta nei due bracci di trattamento della cannabis terapeutica.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 86 (completamento della prova del partecipante)
Tutti i possibili eventi avversi verranno registrati, come riportato durante le visite di studio, durante le telefonate per i controlli di sicurezza e tra gli appuntamenti programmati. Verranno pubblicati tutti gli eventi avversi gravi, così come tutti gli eventi avversi non gravi ritenuti dai ricercatori almeno possibilmente correlati al farmaco in studio. La frequenza di questi eventi avversi sarà presentata rispettivamente per i due bracci di trattamento della cannabis terapeutica.
Dal giorno 1 al giorno 86 (completamento della prova del partecipante)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: A/Prof Daryl Efron, Murdoch Childrens Research Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 novembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

14 novembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RCH HREC 88284

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il set di dati de-identificati raccolti per questa analisi dello studio pilota sulla MC nelle cure palliative pediatriche sarà disponibile sei mesi dopo la pubblicazione dell'esito primario. Sarà inoltre disponibile il protocollo di studio e il piano di analisi. I dati devono essere ottenuti dal Murdoch Children's Research Institute. Prima di rilasciare qualsiasi dato è necessario quanto segue: deve essere firmato un accordo di accesso ai dati tra le parti interessate, il gruppo di gestione dello studio "Studio pilota di MC nelle cure palliative pediatriche" deve vedere e approvare il piano di analisi dei dati che descrive come verranno analizzati i dati , ci deve essere un accordo su un riconoscimento appropriato e tutti i costi aggiuntivi coinvolti devono essere coperti. Se il gruppo di gestione dello studio non è disponibile, questo ruolo è delegato al Murdoch Children's Research Institute. I dati saranno condivisi solo con un'organizzazione di ricerca riconosciuta che ha approvato il piano di analisi proposto.

Periodo di condivisione IPD

6 mesi dopo la pubblicazione dell'esito primario

Criteri di accesso alla condivisione IPD

1) Contratto di accesso ai dati; 2) approvazione da parte del Comitato Direttivo del Processo; 3) istituti di ricerca riconosciuti.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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