Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное исследование MC в педиатрической паллиативной помощи

17 декабря 2025 г. обновлено: Murdoch Childrens Research Institute

Пилотное исследование лекарственного каннабиса у педиатрических пациентов, проходящих паллиативную помощь при неонкологических заболеваниях

Цель этого пилотного исследования — изучить возможность и приемлемость клинических испытаний лекарственного каннабиса для облегчения симптомов у детей, проходящих паллиативную помощь при неонкологических заболеваниях. В ходе испытания будет оцениваться дизайн исследования, включая стратегию набора, переносимость лекарств, продолжительность и результаты, чтобы определить приемлемость и осуществимость для участвующих семей. Собранные данные затем будут использованы для разработки полномасштабного многоцентрового исследования.

Участники будут случайным образом распределены для получения одного из двух лекарственных продуктов каннабиса. Ни участники, ни исследователи не будут знать распределение исследуемого препарата до конца испытания.

Обзор исследования

Подробное описание

Это одноместное двойное слепое рандомизированное пилотное исследование с участием 10 участников, изучающих два продукта лекарственного каннабиса (MC) у детей в возрасте от 6 месяцев до 21 года, которые проходят паллиативную помощь по поводу неонкологических состояний. Приемлемые участники будут рандомизированы 1: 1 для получения одного из двух лекарственных продуктов каннабиса (C12T12 или C20T5).

Основная цель этого пилотного исследования состоит в том, чтобы оценить все элементы дизайна исследования (стратегия набора, продолжительность исследования, процедуры исследования, переносимость исследуемого препарата и показатели результатов), чтобы оценить, являются ли они приемлемыми и выполнимыми для проведения полномасштабного рандомизированного исследования. испытание MC для уменьшения бремени симптомов у педиатрических пациентов, проходящих паллиативную помощь по поводу неонкологических состояний.

Второстепенной целью этого исследования является сбор предварительных данных о безопасности двух различных пероральных составов масла МС в этой популяции.

Каждый участник будет вовлечен в испытание на срок до 100 дней:

  • Период проверки: до 14 дней
  • Повышение титрования: с 1 по 16 день
  • Период поддерживающей терапии: с 17 по 42 день.
  • Понижающая титрация: с 43-го дня (посещение клиники в конце поддерживающего периода) до 58-го дня.
  • Наблюдение после лечения: с 59 по 86 день.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

10

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: A/Prof Daryl Efron
  • Номер телефона: +61 (3) 8341 6200
  • Электронная почта: mctrials@mcri.edu.au

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Clinical Trial Coordinator
  • Номер телефона: +61 (3) 8341 6200
  • Электронная почта: mctrials@mcri.edu.au

Места учебы

    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Рекрутинг
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • A/Prof Daryl Efron

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 21 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Самцы и самки в возрасте от 6 месяцев до 21 года;
  2. Получение помощи в рамках Викторианской программы педиатрической паллиативной помощи при неонкологическом заболевании;
  3. Боль, дистония и/или дисфункция кишечника по оценке родителей по шкале симптомов выше порогового значения, определяемого оценкой по соответствующему вопросу (вопросам) Мемориальной шкалы оценки симптомов (MSAS):

    1. Частота: «Часто» или «Почти постоянно», И
    2. Тяжесть: «Умеренная», «Тяжелая» или «Очень тяжелая», И
    3. Бедствие: «Совсем немного» или «Очень сильно»;
  4. Никаких изменений в лекарствах или других вмешательствах в течение двух недель до рандомизации;
  5. По мнению исследователя, участник и семья имеют возможность соблюдать требования протокола;
  6. Соглашается не садиться за руль на время обучения.

Критерий исключения:

  1. Родители, не говорящие по-английски.
  2. Наличие в анамнезе психоза, шизофрении, биполярного расстройства или большого депрессивного расстройства или семейного анамнеза психоза первой степени.
  3. Прием лекарств, которые, как известно, взаимодействуют с лекарственным каннабисом: варфарин, ингибиторы mTOR (например, сиролимус, такролимус), противораковые средства, циталопрам> 20 мг / день, эсциталопрам> 10 мг / день.
  4. Аномальные функциональные пробы печени, определяемые как АЛТ > 3 x ВГН
  5. Текущее употребление запрещенных наркотиков или медицинского каннабиса или употребление в течение 4 недель до скрининга
  6. Беременность или намерение забеременеть во время исследования или кормление грудью.
  7. История клинически значимых суицидальных мыслей за предшествующие 12 месяцев.
  8. Ожидаемая продолжительность жизни менее 3 месяцев по мнению исследователей
  9. Аллергия на любой из компонентов исследуемых продуктов (например, подсолнечное масло)
  10. Диагностика злокачественного состояния

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Поддерживающая терапия
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лекарственный каннабис C12T12
C12T12 Ruby Balanced Oil (Cannatrek Ltd, Австралия). 12,5 мг/мл КБД и 12,5 мг/мл ТГК в подсолнечном масле.

Участники, рандомизированные для получения C12T12 Ruby Balanced Oil, начнут с 0,008 мл/кг/день (0,1 мг/кг/день ТГК) в два приема и будут повышать дозу в четыре этапа (увеличение на 0,008 мл/кг/день каждые четыре дня). в течение 16 дней до поддерживающей дозы 0,04 мл/кг/день (0,5 мг/кг/день ТГК) в два приема с максимальной дозой 2 мл/день (25 мг/день ТГК) для участников весом 50 кг и более. Затем поддерживающая доза будет продолжена с 17-го по 42-й день.

Титрование вниз будет происходить в течение 16 дней после окончания исследовательского визита, в обратном периоде титрования вверх.

Экспериментальный: Лекарственный каннабис C20T5
Масло C20T5 Ruby CBD (Cannatrek Ltd, Австралия). 20 мг/мл КБД и 5 мг/мл ТГК в подсолнечном масле.
Участники, рандомизированные в группу C20T5 Ruby CBD Oil, получат соответствующий объем группе C12T12 во время фаз повышающего, поддерживающего и понижающего титрования.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время завершения набора участников исследования, рассчитанное как время, необходимое для достижения размера выборки 10.
Временное ограничение: С даты предварительного скрининга первого участника до рандомизации десятого участника, до 2 лет.
Время, необходимое для завершения набора, будет рассчитываться как количество месяцев с даты начала набора до даты рандомизации десятого участника.
С даты предварительного скрининга первого участника до рандомизации десятого участника, до 2 лет.
Коэффициент выбывания участников, рассчитанный как доля участников, выбывших из испытания, от общего числа рандомизированных участников.
Временное ограничение: С 1 по 43 день (дата посещения клиники в конце периода поддерживающей терапии)
Количество участников, выбывших из испытания, будет рассчитываться как доля от общего числа рандомизированных участников.
С 1 по 43 день (дата посещения клиники в конце периода поддерживающей терапии)
Переносимость исследуемого препарата, на что указывает доля участников, которые переносят протокол дозирования.
Временное ограничение: С 1 по 43 день (дата посещения клиники в конце периода поддерживающей терапии)
Количество участников, которые придерживаются графика дозирования протокола без отклонений от протокола, связанных с приемом лекарств, прекращения лечения или изменения дозы, будет рассчитываться как доля от общего количества образцов для каждой группы (C12T12 и C20T5).
С 1 по 43 день (дата посещения клиники в конце периода поддерживающей терапии)
Соблюдение участником графика дозирования исследуемого препарата, рассчитанное как доля участников, демонстрирующих приемлемую приверженность лечению.
Временное ограничение: День 58 (дата окончания лечения)
Соблюдение режима приема лекарств будет оцениваться путем расчетов в аптеке на основе объемов возвращенных бутылок. Приемлемое соответствие будет находиться в диапазоне 80-120%. Количество участников с приемлемым соблюдением режима приема лекарств будет указано как доля от общей рандомизированной выборки.
День 58 (дата окончания лечения)
Посещаемость учебных визитов, рассчитанная как доля завершенных посещений в выборке исследования.
Временное ограничение: Скрининг до дня 43 (дата окончания визита в клинику периода поддерживающей дозы)
Количество учебных посещений, которые посетили все участники, будет рассчитываться как доля от общего числа возможных посещений в соответствии с протоколом исследования.
Скрининг до дня 43 (дата окончания визита в клинику периода поддерживающей дозы)
Завершение анализа крови, рассчитанное как доля выполненных анализов крови в исследуемой выборке.
Временное ограничение: Скрининг до дня 43 (дата окончания визита в клинику периода поддерживающей дозы)
Количество анализов крови, выполненных всеми участниками, будет рассчитываться как доля от общего количества возможных анализов крови в соответствии с протоколом исследования.
Скрининг до дня 43 (дата окончания визита в клинику периода поддерживающей дозы)
Заполнение анкеты родителями, рассчитанное как доля заполненных анкет родителей в выборке исследования.
Временное ограничение: Скрининг до 86-го дня (завершение испытания участника)
Количество анкет, заполненных всеми родителями, будет рассчитываться как доля от общего числа возможных анкет, требующих заполнения в соответствии с протоколом исследования.
Скрининг до 86-го дня (завершение испытания участника)
Заполнение анкеты для самоотчетов, рассчитанное как доля заполненных анкет для самоотчетов подростков в выборке исследования.
Временное ограничение: Скрининг до 86-го дня (завершение испытания участника)
Количество заполненных всеми участниками анкет для самоотчетов об исследовании будет рассчитываться как доля от общего числа возможных анкет, требующих заполнения в соответствии с протоколом исследования.
Скрининг до 86-го дня (завершение испытания участника)
Приемлемость дизайна исследования будет оцениваться с помощью заполненной родителями специальной оценочной анкеты, заполняемой в конце исследования.
Временное ограничение: День 86 (завершение испытания участника)
Приемлемость дизайна исследования будет оцениваться с использованием оценочной анкеты, разработанной специально для этого исследования, в которой используются шкалы Лайкерта для оценки удовлетворенности набором участников, переносимости лекарств, частоты визитов в рамках исследования, сложности заполнения анкет и общего качества исследования. Родители заполняют эту анкету в конце своего участия в исследовании (день 86). Данные будут сообщаться по каждому пункту отдельно, как доля родителей, давших положительный ответ по шкале Лайкерта, где более высокие баллы указывают на более благоприятные ответы.
День 86 (завершение испытания участника)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, указанная в модифицированной версии Ливерпульского профиля нежелательных явлений (LAEP) на 43-й день, будет суммирована по двум группам лечения лекарственным каннабисом.
Временное ограничение: День 43 (дата окончания визита в клинику периода поддерживающей дозы)
Заполненный родителем или опекуном, LAEP был разработан для регистрации известных побочных эффектов противоэпилептических препаратов. Модифицированная версия включает в себя дополнительные элементы для выявления других известных побочных эффектов лекарственного каннабиса. Эта мера включает 34 пункта. Нежелательные явления (НЯ), зарегистрированные в LAEP, будут считаться значительными, если будет сообщено об увеличении тяжести на 2 балла по сравнению с исходным уровнем до конца периода поддерживающего дозирования (день 43). Частота НЯ, соответствующих этим критериям, будет представлена ​​соответственно для двух групп лечения лекарственным каннабисом.
День 43 (дата окончания визита в клинику периода поддерживающей дозы)
Частота нежелательных явлений, о которых сообщалось на протяжении всего исследования, будет суммирована по двум группам лечения лекарственным каннабисом.
Временное ограничение: С 1 по 86 день (завершение пробной версии участника)
Все возможные неблагоприятные события будут регистрироваться, о чем сообщалось во время учебных визитов, во время телефонных звонков для проверки безопасности и между запланированными встречами. Будут опубликованы все Серьезные нежелательные явления, а также все несерьезные нежелательные явления, которые исследователи сочтут как минимум связанными с исследуемым препаратом. Частота этих нежелательных явлений будет представлена ​​для двух групп лечения лекарственным каннабисом соответственно.
С 1 по 86 день (завершение пробной версии участника)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Следователи

  • Главный следователь: A/Prof Daryl Efron, Murdoch Childrens Research Institute

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 февраля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 ноября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 ноября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 ноября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Другие идентификационные номера исследования

  • RCH HREC 88284

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Набор деидентифицированных данных, собранный для этого анализа пилотного исследования MC в педиатрической паллиативной помощи, будет доступен через шесть месяцев после публикации основного результата. Протокол исследования и план анализа также будут доступны. Данные должны быть получены из Детского научно-исследовательского института Мердока. Перед публикацией каких-либо данных требуется следующее: соглашение о доступе к данным должно быть подписано между соответствующими сторонами, группа управления исследованием «Пилотное исследование MC в педиатрической паллиативной помощи» должна просмотреть и утвердить план анализа данных, описывающий, как данные будут анализироваться. , должно быть достигнуто соглашение о соответствующем подтверждении, и должны быть покрыты любые дополнительные расходы. Если группа управления исследованием недоступна, эта роль передается Детскому научно-исследовательскому институту Мердока. Данные будут переданы только признанной исследовательской организации, которая утвердила предложенный план анализа.

Сроки обмена IPD

6 месяцев после публикации первичного результата

Критерии совместного доступа к IPD

1) Соглашение о доступе к данным; 2) одобрение Руководящим комитетом по испытаниям; 3) признанные научно-исследовательские учреждения.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться