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MC 在儿科姑息治疗中的试点研究

2025年12月17日 更新者：Murdoch Childrens Research Institute

接受非肿瘤病症姑息治疗的儿科患者药用大麻的初步研究

这项试点研究的目的是探索药用大麻临床试验的可行性和可接受性，以缓解接受非肿瘤病症姑息治疗的儿童的症状。 该试验将评估研究设计，包括招募策略、药物耐受性、持续时间和结果，以确定参与家庭的可接受性和可行性。 收集到的数据将用于设计全面的多中心试验。

参与者将被随机分配接受两种药用大麻产品中的一种。 在试验结束之前，参与者和研究人员都不会知道研究药物的分配情况。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对 6 个月至 21 岁接受非肿瘤疾病姑息治疗的儿童的两种药用大麻 (MC) 产品的 10 名参与者的单点、双盲、随机、试点研究。 符合条件的参与者将按 1:1 的比例随机接受两种药用大麻产品（C12T12 或 C20T5）中的一种。

该试点研究的主要目的是评估研究设计的所有要素（招募策略、研究持续时间、研究程序、研究药物耐受性和结果测量），以评估它们对于进行全面随机试验是否可接受和可行MC 试验以减轻接受非肿瘤疾病姑息治疗的儿科患者的症状负担。

本研究的次要目的是收集关于两种不同口服 MC 油制剂在该人群中的安全性的初步数据。

每个参与者将参与试验长达 100 天：

  • 筛选期：最多 14 天
  • 向上滴定：第 1 天至第 16 天
  • 维持治疗期：第17天至第42天
  • 滴定：第 43 天（维护期门诊结束）至第 58 天
  • 治疗后随访：第 59 天至第 86 天。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

10

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

  • 姓名：Clinical Trial Coordinator
  • 电话号码：+61 (3) 8341 6200
  • 邮箱：mctrials@mcri.edu.au

学习地点

  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • 招聘中
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • A/Prof Daryl Efron

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6个月 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 6个月至21岁的男性和女性；
  2. 在维多利亚州儿科姑息治疗计划中接受针对非肿瘤疾病的护理；

  3. 疼痛、肌张力障碍和/或肠道功能障碍父母评定的症状评分高于阈值，由对相关修订后的纪念症状评估量表 (MSAS) 问题的评分定义：

    1. 频率：“经常”或“几乎不断”，以及
    2. 严重程度：“中等”、“严重”或“非常严重”，以及
    3. 苦恼：“相当多”，或“非常多”；
  4. 随机分组前两周内药物或其他干预措施没有变化；
  5. 研究者认为参与者和家庭有能力遵守方案要求；
  6. 同意在研究期间不开车。

排除标准：

  1. 不会说英语的父母。
  2. 精神病、精神分裂症、双相情感障碍或重度抑郁症的参与者病史，或一级精神病家族史。
  3. 服用已知会与药用大麻相互作用的药物：华法林、mTOR 抑制剂（例如西罗莫司、他克莫司）、抗癌剂、西酞普兰 >20 毫克/天、依他普仑 >10 毫克/天。
  4. 异常肝功能测试定义为 ALT > 3 x ULN
  5. 当前使用非法药物或药用大麻，或在筛选前 4 周内使用
  6. 在研究或哺乳期间怀孕或打算怀孕。
  7. 过去 12 个月内有临床意义的自杀念头史。
  8. 研究者认为预期寿命少于 3 个月
  9. 对研究产品中的任何成分过敏（例如葵花籽油）
  10. 恶性疾病的诊断

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：支持治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：药用大麻 C12T12
C12T12 红宝石平衡油（Cannatrek Ltd，澳大利亚）。 向日葵油中含有 12.5mg/ml CBD 和 12.5mg/ml THC。
药品：药用大麻 - C12T12

随机接受 C12T12 红宝石平衡油的参与者将从 0.008 毫升/千克/天（0.1 毫克/千克/天 THC）开始，分两次服用，并分四步滴定（每四天增加 0.008 毫升/千克/天）超过 16 天，维持剂量为 0.04 毫升/公斤/天（0.5 毫克/公斤/天 THC），分两次服用，对于体重 50 公斤或以上的参与者，上限剂量为 2 毫升/天（25 毫克/天 THC）。 然后维持剂量将从第 17 天持续到第 42 天。

研究访问结束后，滴定将发生 16 天，与滴定期相反。
实验性的：药用大麻 C20T5
C20T5 Ruby CBD 油（Cannatrek Ltd，澳大利亚）。 向日葵油中含有 20mg/ml CBD 和 5mg/ml THC。
药品：药用大麻 - C20T5
在向上滴定、维护和向下滴定阶段，随机分配到 C20T5 Ruby CBD 油的参与者将获得与 C12T12 臂匹配的体积。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
研究参与者招募完成时间，计算为达到 10 个样本量所需的时间。
大体时间：从预筛选第一位参与者之日到第十位参与者被随机分配，最多 2 年。
完成招募所需的时间将计算为从开始招募之日到随机分配第十名参与者之日的月数。
从预筛选第一位参与者之日到第十位参与者被随机分配，最多 2 年。
参与者退出率，计算为退出试验的参与者人数占随机分配的参与者总数的比例。
大体时间：第 1 天至第 43 天（维持给药期门诊就诊结束日期）
退出试验的参与者人数将按随机分配的参与者总数的比例计算。
第 1 天至第 43 天（维持给药期门诊就诊结束日期）
研究药物耐受性，如耐受方案给药方案的参与者比例所示。
大体时间：第 1 天至第 43 天（维持给药期门诊就诊结束日期）
遵守方案剂量计划且没有与药物相关的方案偏差、治疗中断或剂量修改的参与者人数将计算为每组（C12T12 和 C20T5）总样本的比例。
第 1 天至第 43 天（维持给药期门诊就诊结束日期）
参与者遵守研究药物给药方案，计算为表现出可接受的药物依从性的参与者比例。
大体时间：第 58 天（治疗结束日期）
药物合规性将通过药房计算从返回的瓶子体积进行评估。 可接受的合规性将落在 80-120% 的范围内。 具有可接受药物依从性的参与者人数将报告为随机抽样总样本的比例。
第 58 天（治疗结束日期）
研究访问出勤率，计算为整个研究样本中完成访问的比例。
大体时间：筛选至第 43 天（维持给药期门诊就诊结束日期）
根据研究方案，所有参与者参加的研究访问次数将计算为可能访问总数的比例。
筛选至第 43 天（维持给药期门诊就诊结束日期）
血液测试完成度，计算为整个研究样本中完成的血液测试的比例。
大体时间：筛选至第 43 天（维持给药期门诊就诊结束日期）
根据研究方案，所有参与者完成的研究血液测试数量将计算为可能的血液测试总数的比例。
筛选至第 43 天（维持给药期门诊就诊结束日期）
家长问卷完成情况，计算为在整个研究样本中完成的家长报告问卷的比例。
大体时间：筛选至第 86 天（参与者试验完成）
所有家长完成的研究问卷数量将计算为根据研究方案需要完成的可能问卷总数的比例。
筛选至第 86 天（参与者试验完成）
自我报告问卷完成情况，计算为在整个研究样本中完成的青少年自我报告问卷的比例。
大体时间：筛选至第 86 天（参与者试验完成）
所有参与者完成的研究自我报告问卷的数量将计算为根据研究方案需要完成的可能问卷总数的比例。
筛选至第 86 天（参与者试验完成）
研究设计的可接受性将通过在研究结束时完成的家长完成的研究特定评估问卷进行评估。
大体时间：第 86 天（参与者试验完成）
研究设计的可接受性将使用专门为本研究开发的评估问卷进行评估，该问卷使用李克特量表来评估对招募的满意度、药物耐受性、研究访问的频率、完成问卷的负担和整体研究质量。 家长将在参与研究结束时（第 86 天）完成此问卷。 将针对每个项目单独报告数据，作为在李克特量表上做出积极回应的父母的比例，分数越高表示回应越有利。
第 86 天（参与者试验完成）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
将在两个药用大麻治疗组中总结第 43 天修改版利物浦不良事件概况（LAEP）中报告的不良事件频率。
大体时间：第 43 天（维持给药期门诊就诊结束日期）
LAEP 由父母或监护人完成，旨在捕捉抗癫痫药物的已知副作用。 修改后的版本包括其他项目以确定药用大麻的其他已知副作用。 该措施包括34项。 如果从基线到维持给药期结束（第 43 天）报告严重程度增加 2 分，则 LAEP 报告的不良事件 (AE) 将被视为显着。 将分别针对两个药用大麻治疗组提供符合此标准的 AE 频率。
第 43 天（维持给药期门诊就诊结束日期）
整个研究报告的不良事件频率将在两个药用大麻治疗组中进行总结。
大体时间：第 1 天到第 86 天（参与者试验完成）
所有可能的不良事件都将被记录下来，如研究访问时、安全检查电话期间和预定预约之间所报告的那样。 将公布所有严重不良事件，以及研究人员认为至少可能与研究药物相关的所有非严重不良事件。 将分别针对两个药用大麻治疗组介绍这些不良事件的发生频率。
第 1 天到第 86 天（参与者试验完成）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Murdoch Childrens Research Institute

调查人员

  • 首席研究员：A/Prof Daryl Efron、Murdoch Childrens Research Institute

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年2月19日

初级完成 (估计的)

2026年10月1日

研究完成 (估计的)

2026年12月1日

研究注册日期

首次提交

2022年11月7日

首先提交符合 QC 标准的

2022年11月7日

首次发布 (实际的)

2022年11月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年12月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年12月17日

最后验证

2025年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他研究编号

  • RCH HREC 88284

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

为儿科姑息治疗中 MC 试点研究的分析收集的去识别化数据集将在主要结果发布六个月后提供。 还将提供研究方案和分析计划。 数据必须从默多克儿童研究所获得。 在发布任何数据之前，需要满足以下条件：相关方必须签署数据访问协议，“儿科姑息治疗中 MC 的试点研究”研究管理组必须查看并批准描述数据分析方式的数据分析计划，必须就适当的确认达成协议，并且必须支付所涉及的任何额外费用。 如果研究管理小组不可用，则该角色将委托给默多克儿童研究所。 数据只会与已批准拟议分析计划的公认研究机构共享。

IPD 共享时间框架

主要结果发表后 6 个月

IPD 共享访问标准

1）数据访问协议； 2) 试验指导委员会批准； 3）认可的研究机构。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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