Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pilotstudie av MC i pediatrisk palliativ vård

17 december 2025 uppdaterad av: Murdoch Childrens Research Institute

En pilotstudie av medicinsk cannabis hos pediatriska patienter som genomgår palliativ vård för icke-onkologiska tillstånd

Målet med denna pilotstudie är att undersöka genomförbarheten och acceptansen av en klinisk prövning av medicinsk cannabis för att lindra symtomen hos barn som genomgår palliativ vård för icke-onkologiska tillstånd. Studien kommer att utvärdera studiens design inklusive rekryteringsstrategi, medicintolerans, varaktighet och resultat för att fastställa acceptans och genomförbarhet för deltagande familjer. De insamlade uppgifterna kommer sedan att användas för att utforma ett fullskaligt multicenterförsök.

Deltagarna kommer att tilldelas slumpmässigt för att få en av två medicinska cannabisprodukter. Varken deltagarna eller forskarna kommer att veta tilldelningen av studieläkemedel förrän i slutet av försöket.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en dubbelblind, randomiserad pilotstudie på en plats med 10 deltagare som undersöker två medicinska cannabisprodukter (MC) hos barn i åldrarna 6 månader till 21 år som genomgår palliativ vård för icke-onkologiska tillstånd. Berättigade deltagare kommer att randomiseras 1:1 för att få en av två medicinska cannabisprodukter (C12T12 eller C20T5).

Det primära syftet med denna pilotstudie är att utvärdera alla delar av studiedesignen (rekryteringsstrategi, studielängd, studieprocedurer, studiemedicineringstolerans och resultatmått) för att bedöma om de är acceptabla och genomförbara för genomförandet av en fullskalig randomiserad försök med MC för att minska symtombördan hos pediatriska patienter som genomgår palliativ vård för icke-onkologiska tillstånd.

Det sekundära syftet med denna studie är att samla in preliminära data om säkerheten för två olika orala MC-oljeformuleringar i denna population.

Varje deltagare kommer att vara involverad i försöket i upp till 100 dagar:

  • Visningsperiod: Upp till 14 dagar
  • Upptitrering: dag 1 till dag 16
  • Underhållsbehandlingsperiod: dag 17 till dag 42
  • Nedtitrering: dag 43 (slutet av underhållsperiodens klinikbesök) till dag 58
  • Uppföljning efter behandling: dag 59 till dag 86.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekrytering
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • A/Prof Daryl Efron

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Hanar och kvinnor i åldern 6 månader till 21 år;
  2. Ta emot vård i Victorian Pediatric Palliative Care Program för ett icke-onkologiskt tillstånd;

  3. Smärta, dystoni och/eller tarmdysfunktion förälderbedömda symtompoäng över tröskelvärdet, definierade av betyg på den relevanta reviderade Memorial Symptom Assessment Scale (MSAS) frågorna av:

    1. Frekvens: "Ofta" eller "Nästan konstant", OCH
    2. Allvarlighet: "Måttlig", "Svår" eller "Mycket svår", OCH
    3. Nöd: "Ganska lite", eller "Väldigt mycket";
  4. Inga förändringar i medicinering eller andra ingrepp under de två veckorna före randomiseringen;
  5. Deltagare och familj har förmågan att följa protokollkraven, enligt utredarens uppfattning;
  6. Går med på att inte köra bil under studietiden.

Exklusions kriterier:

  1. Icke engelsktalande föräldrar.
  2. Deltagares historia av psykos, schizofreni, bipolär sjukdom eller egentlig depressiv sjukdom, eller en första gradens familjehistoria av psykos.
  3. Att ta mediciner som är kända för att interagera med medicinsk cannabis: warfarin, mTOR-hämmare (t.ex. sirolimus, takrolimus), anticancermedel, citalopram >20 mg/dag, escitalopram >10 mg/dag.
  4. Onormala leverfunktionstester definierade som ALAT > 3 x ULN
  5. Aktuell användning av illegala droger eller medicinsk cannabis, eller användning under de fyra veckorna före screening
  6. Gravid eller planerar att bli gravid under studien, eller ammar.
  7. Historik med kliniskt signifikanta självmordstankar under de senaste 12 månaderna.
  8. Förväntad livslängd mindre än 3 månader enligt utredarnas uppfattning
  9. Allergi mot någon av komponenterna i undersökningsprodukterna (t.ex. solrosolja)
  10. Diagnos av ett malignt tillstånd

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Medicinsk cannabis C12T12
C12T12 Ruby Balanced Oil (Cannatrek Ltd, Australien). 12,5mg/ml CBD och 12,5mg/ml THC i solrosolja.
Läkemedel: Medicinsk cannabis - C12T12

Deltagare som randomiserats för att få C12T12 Ruby Balanced Oil kommer att börja med 0,008 ml/kg/dag (0,1 mg/kg/dag THC) i två uppdelade doser och titreras upp i fyra steg (öka med 0,008 ml/kg/dag var fjärde dag) över 16 dagar upp till en underhållsdos på 0,04 ml/kg/dag (0,5 mg/kg/dag THC) i två uppdelade doser, med en takdos på 2 ml/dag (25 mg/dag THC) för deltagare som väger 50 kg eller mer. Underhållsdosen kommer sedan att fortsätta från dag 17 till dag 42.

Nedtitrering kommer att ske i 16 dagar efter avslutat studiebesök, i omvänd ordning av upptitreringsperioden.
Experimentell: Medicinsk cannabis C20T5
C20T5 Ruby CBD Oil (Cannatrek Ltd, Australien). 20mg/ml CBD och 5mg/ml THC i solrosolja.
Läkemedel: Medicinsk cannabis - C20T5
Deltagare som randomiserats till C20T5 Ruby CBD Oil kommer att få en matchad volym till C12T12-armen under upptitrerings-, underhålls- och nedtitreringsfaserna.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Rekrytering av studiedeltagare, beräknad som den tid som krävs för att nå en urvalsstorlek på 10.
Tidsram: Från datumet för förhandsgranskning av den första deltagaren tills den tionde deltagaren är randomiserad, upp till 2 år.
Tiden det tar att slutföra rekryteringen kommer att beräknas som antalet månader från datumet för påbörjande av rekryteringen till datumet för randomisering av den tionde deltagaren.
Från datumet för förhandsgranskning av den första deltagaren tills den tionde deltagaren är randomiserad, upp till 2 år.
Uttagsfrekvens för deltagare, beräknad som antalet deltagare som drar sig ur försöket som andel av det totala antalet randomiserade deltagare.
Tidsram: Dag 1 till dag 43 (datum för slutet av underhållsdosperiodens klinikbesök)
Antalet deltagare som drar sig ur försöket kommer att beräknas som en andel av det totala antalet randomiserade deltagare.
Dag 1 till dag 43 (datum för slutet av underhållsdosperiodens klinikbesök)
Studera medicintolerabilitet, vilket indikeras av andelen deltagare som tolererar protokollets doseringsschema.
Tidsram: Dag 1 till dag 43 (datum för slutet av underhållsdosperiodens klinikbesök)
Antalet deltagare som följer protokollets doseringsschema utan läkemedelsrelaterade protokollavvikelser, behandlingsavbrott eller dosändringar kommer att beräknas som en andel av det totala provet för varje arm (C12T12 och C20T5).
Dag 1 till dag 43 (datum för slutet av underhållsdosperiodens klinikbesök)
Deltagarnas efterlevnad av studiens medicindoseringsschema, beräknat som andelen deltagare som uppvisar acceptabel medicinering.
Tidsram: Dag 58 (datum för avslutad behandling)
Läkemedelsöverensstämmelse kommer att bedömas genom apoteksberäkningar från returnerade flaskvolymer. Acceptabel efterlevnad kommer att ligga inom intervallet 80-120 %. Antalet deltagare med acceptabel medicinering kommer att rapporteras som en andel av det totala randomiserade urvalet.
Dag 58 (datum för avslutad behandling)
Studiebesöksnärvaro, beräknat som andelen genomförda besök över studieurvalet.
Tidsram: Screening till dag 43 (datum för slutet av underhållsdosperiodens klinikbesök)
Antalet studiebesök som alla deltagare deltar i kommer att beräknas som en andel av det totala antalet möjliga besök i enlighet med studieprotokollet.
Screening till dag 43 (datum för slutet av underhållsdosperiodens klinikbesök)
Fullbordat blodprov, beräknat som andelen blodprov som fullbordats över studieprovet.
Tidsram: Screening till dag 43 (datum för slutet av underhållsdosperiodens klinikbesök)
Antalet studieblodprov som genomförs av alla deltagare kommer att beräknas som en andel av det totala antalet möjliga blodprov i enlighet med studieprotokollet.
Screening till dag 43 (datum för slutet av underhållsdosperiodens klinikbesök)
Ifyllande av frågeformulär för föräldrar, beräknat som andelen ifyllda frågeformulär för förälderrapporter över studieurvalet.
Tidsram: Screening till dag 86 (deltagarprovet slutförts)
Antalet studieenkäter som fylls i av alla föräldrar kommer att beräknas som en andel av det totala antalet möjliga frågeformulär som måste fyllas i i enlighet med studieprotokollet.
Screening till dag 86 (deltagarprovet slutförts)
Självrapporterande frågeformulär, beräknat som andelen självrapporterande enkäter för ungdomar som fyllts i i studieurvalet.
Tidsram: Screening till dag 86 (deltagarprovet slutförts)
Antalet självrapporterande frågeformulär som fylls i av alla deltagare kommer att beräknas som en andel av det totala antalet möjliga frågeformulär som måste fyllas i i enlighet med studieprotokollet.
Screening till dag 86 (deltagarprovet slutförts)
Godtagbarhet för studiedesign kommer att utvärderas genom ett förälder-slutfört studiespecifikt utvärderingsformulär som fylls i i slutet av studien.
Tidsram: Dag 86 (deltagarprovet slutfört)
Acceptansen av studiedesign kommer att bedömas med hjälp av ett utvärderingsformulär utvecklat specifikt för denna studie, som använder Likert-skalor för att bedöma tillfredsställelse med rekrytering, medicintolerabilitet, frekvens av studiebesök, börda att fylla i frågeformulär och övergripande studiekvalitet. Föräldrar kommer att fylla i detta frågeformulär i slutet av sitt deltagande i studien (dag 86). Data kommer att rapporteras för varje punkt individuellt, som andelen föräldrar som svarat positivt på Likertskalan, där högre poäng indikerar mer gynnsamma svar.
Dag 86 (deltagarprovet slutfört)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvensen av biverkningar som rapporterats i den modifierade versionen av Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) vid dag 43 kommer att sammanfattas över de två behandlingsarmarna för medicinsk cannabis.
Tidsram: Dag 43 (datum för slutet av underhållsdoseringsperiodens klinikbesök)
Kompletterat av föräldern eller vårdnadshavaren utformades LAEP för att fånga kända biverkningar av antiepileptika. Den modifierade versionen innehåller ytterligare föremål för att fastställa andra kända biverkningar av medicinsk cannabis. Denna åtgärd omfattar 34 objekt. Biverkningar som rapporterats på LAEP kommer att betraktas som signifikanta om en 2-punkts ökning i svårighetsgrad rapporteras från baslinjen till slutet av underhållsdoseringsperioden (dag 43). Frekvensen av biverkningar som uppfyller dessa kriterier kommer att presenteras för de båda behandlingsarmarna för medicinsk cannabis.
Dag 43 (datum för slutet av underhållsdoseringsperiodens klinikbesök)
Frekvensen av biverkningar som rapporterats under hela studien kommer att sammanfattas i de två behandlingsarmarna för medicinsk cannabis.
Tidsram: Dag 1 till dag 86 (deltagares provslutförande)
Alla möjliga negativa händelser kommer att registreras, som rapporterats vid studiebesök, under säkerhetskontrolltelefonsamtal och mellan schemalagda möten. Alla allvarliga biverkningar kommer att publiceras, såväl som alla icke-allvarliga biverkningar som av utredarna bedöms vara åtminstone möjligen relaterade till studieläkemedlet. Frekvensen av dessa biverkningar kommer att presenteras för de båda behandlingsarmarna för medicinsk cannabis.
Dag 1 till dag 86 (deltagares provslutförande)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Utredare

  • Huvudutredare: A/Prof Daryl Efron, Murdoch Childrens Research Institute

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 februari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 november 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 november 2022

Första postat (Faktisk)

14 november 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Andra studie-ID-nummer

  • RCH HREC 88284

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Den avidentifierade datamängden som samlats in för denna analys av pilotstudien av MC i pediatrisk palliativ vård kommer att finnas tillgänglig sex månader efter publiceringen av det primära resultatet. Studieprotokollet och analysplanen kommer också att finnas tillgängliga. Uppgifterna måste erhållas från Murdoch Children's Research Institute. Innan någon data släpps krävs följande: ett dataåtkomstavtal måste undertecknas mellan relevanta parter, 'Pilotstudie av MC i Pediatric Palliative Care' Studieledningsgruppen måste se och godkänna dataanalysplanen som beskriver hur data kommer att analyseras , måste det finnas en överenskommelse om lämplig bekräftelse och eventuella extra kostnader måste täckas. Skulle studieledningsgruppen vara otillgänglig delegeras denna roll till Murdoch Children's Research Institute. Data kommer endast att delas med en erkänd forskningsorganisation som har godkänt den föreslagna analysplanen.

Tidsram för IPD-delning

6 månader efter publicering av primärt utfall

Kriterier för IPD Sharing Access

1) Dataåtkomstavtal; 2) godkännande av provstyrkommittén; 3) erkända forskningsinstitutioner.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera