Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilotstudie van MC in pediatrische palliatieve zorg

17 december 2025 bijgewerkt door: Murdoch Childrens Research Institute

Een pilootstudie van medicinale cannabis bij pediatrische patiënten die palliatieve zorg ondergaan voor niet-oncologische aandoeningen

Het doel van deze pilotstudie is het onderzoeken van de haalbaarheid en aanvaardbaarheid van een klinische proef met medicinale cannabis om de symptomen te verlichten van kinderen die palliatieve zorg ondergaan voor niet-oncologische aandoeningen. De proef zal het onderzoeksontwerp evalueren, inclusief wervingsstrategie, medicatietolerantie, duur en resultaten om de aanvaardbaarheid en haalbaarheid voor deelnemende gezinnen te bepalen. De verzamelde gegevens zullen vervolgens worden gebruikt om een ​​grootschalige multicentrische proef op te zetten.

Deelnemers worden willekeurig toegewezen om een ​​van de twee medicinale cannabisproducten te ontvangen. Noch de deelnemers, noch de onderzoekers zullen de toewijzing van het onderzoeksgeneesmiddel weten tot het einde van de studie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een single-site, dubbelblinde, gerandomiseerde pilotstudie van 10 deelnemers die twee medicinale cannabis (MC) producten onderzoeken bij kinderen van 6 maanden tot 21 jaar die palliatieve zorg ondergaan voor niet-oncologische aandoeningen. In aanmerking komende deelnemers worden 1:1 gerandomiseerd om één van de twee medicinale cannabisproducten (C12T12 of C20T5) te ontvangen.

Het primaire doel van deze pilootstudie is het evalueren van alle elementen van het studieontwerp (wervingsstrategie, studieduur, studieprocedures, studiemedicatietolerantie en uitkomstmaten) om te beoordelen of ze acceptabel en haalbaar zijn voor het uitvoeren van een volledig gerandomiseerd onderzoek. trial van MC om de symptoomlast te verminderen bij pediatrische patiënten die palliatieve zorg ondergaan voor niet-oncologische aandoeningen.

Het secundaire doel van deze studie is het verzamelen van voorlopige gegevens over de veiligheid van twee verschillende orale MC-olieformuleringen in deze populatie.

Elke deelnemer zal maximaal 100 dagen bij de proef betrokken zijn:

  • Screeningperiode: tot 14 dagen
  • Optitratie: dag 1 tot dag 16
  • Onderhoudsbehandelingsperiode: dag 17 tot dag 42
  • Neerwaarts titreren: dag 43 (bezoek aan kliniek aan het einde van de onderhoudsperiode) tot dag 58
  • Follow-up na de behandeling: dag 59 tot dag 86.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Werving
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • A/Prof Daryl Efron

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannetjes en vrouwtjes van 6 maanden tot 21 jaar;
  2. Zorg ontvangen in het Victorian Pediatric Palliative Care Program voor een niet-oncologische aandoening;

  3. Pijn, dystonie en/of darmdisfunctie door ouders beoordeelde symptoomscore boven drempelwaarde, gedefinieerd door beoordeling op de relevante herziene Memorial Symptom Assessment Scale (MSAS) vraag(en) van:

    1. Frequentie: "Vaak" of "Bijna constant", EN
    2. Ernst: "Gemiddeld", "Ernstig" of "Zeer ernstig", EN
    3. Distress: "Nog een beetje", of "Heel veel";
  4. Geen veranderingen in medicatie of andere interventies in de twee weken voorafgaand aan randomisatie;
  5. Deelnemer en familie kunnen naar het oordeel van de onderzoeker aan de protocoleisen voldoen;
  6. Stemt ermee in om niet te rijden tijdens de duur van de studie.

Uitsluitingscriteria:

  1. Niet-Engels sprekende ouders.
  2. Deelnemergeschiedenis van psychose, schizofrenie, bipolaire stoornis of depressieve stoornis, of een eerstegraads familiegeschiedenis van psychose.
  3. Medicijnen gebruiken waarvan bekend is dat ze een wisselwerking hebben met medicinale cannabis: warfarine, mTOR-remmers (bijv. Sirolimus, tacrolimus), middelen tegen kanker, citalopram >20 mg/dag, escitalopram >10 mg/dag.
  4. Abnormale leverfunctietesten gedefinieerd als ALAT > 3 x ULN
  5. Actueel gebruik van illegale drugs of medicinale cannabis, of gebruik in de 4 weken voorafgaand aan de screening
  6. Zwanger of van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek, of borstvoeding.
  7. Geschiedenis van klinisch significante zelfmoordgedachten in de voorafgaande 12 maanden.
  8. Levensverwachting korter dan 3 maanden volgens de onderzoekers
  9. Allergie voor een van de componenten in de onderzoeksproducten (bijv. Zonnebloemolie)
  10. Diagnose van een kwaadaardige aandoening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Medicinale Cannabis C12T12
C12T12 Ruby Balanced Oil (Cannatrek Ltd, Australië). 12,5 mg/ml CBD en 12,5 mg/ml THC in zonnebloemolie.
Geneesmiddel: Medicinale Cannabis - C12T12

Deelnemers die gerandomiseerd zijn om C12T12 Ruby Balanced Oil te ontvangen, beginnen met 0,008 ml/kg/dag (0,1 mg/kg/dag THC) in twee verdeelde doses, en titreren omhoog in vier stappen (verhogen met 0,008 ml/kg/dag elke vier dagen) gedurende 16 dagen tot een onderhoudsdosis van 0,04 ml/kg/dag (0,5 mg/kg/dag THC) verdeeld over twee doses, met een plafonddosis van 2 ml/dag (25 mg/dag THC) voor deelnemers die 50 kg of meer wegen. De onderhoudsdosis wordt dan voortgezet van dag 17 tot dag 42.

Neertitratie vindt plaats gedurende 16 dagen na het einde van het studiebezoek, in omgekeerde volgorde van de optitratieperiode.
Experimenteel: Medicinale Cannabis C20T5
C20T5 Ruby CBD-olie (Cannatrek Ltd, Australië). 20mg/ml CBD en 5mg/ml THC in zonnebloemolie.
Geneesmiddel: Medicinale Cannabis - C20T5
Deelnemers die willekeurig zijn toegewezen aan de C20T5 Ruby CBD-olie, ontvangen een volume dat overeenkomt met de C12T12-arm tijdens de optitratie-, onderhouds- en aftitratiefasen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voltooiingstijd van de werving van deelnemers aan de studie, berekend als de tijd die nodig is om een ​​steekproefomvang van 10 te bereiken.
Tijdsspanne: Vanaf de datum van prescreening wordt de eerste deelnemer tot de tiende deelnemer gerandomiseerd, tot 2 jaar.
De tijd die nodig is om de werving te voltooien, wordt berekend als het aantal maanden vanaf de datum van aanvang van de werving tot de datum van randomisatie van de tiende deelnemer.
Vanaf de datum van prescreening wordt de eerste deelnemer tot de tiende deelnemer gerandomiseerd, tot 2 jaar.
Het terugtrekkingspercentage van deelnemers, berekend als het aantal deelnemers dat zich terugtrekt uit het onderzoek als percentage van het totale aantal gerandomiseerde deelnemers.
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 43 (datum van het einde van de onderhoudsdosering, bezoek aan de kliniek)
Het aantal deelnemers dat zich terugtrekt uit het onderzoek wordt berekend als een percentage van het totale aantal gerandomiseerde deelnemers.
Dag 1 tot dag 43 (datum van het einde van de onderhoudsdosering, bezoek aan de kliniek)
Bestudeer de verdraagbaarheid van medicatie, zoals aangegeven door het aantal deelnemers dat het doseringsschema van het protocol tolereert.
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 43 (datum van het einde van de onderhoudsdosering, bezoek aan de kliniek)
Het aantal deelnemers dat zich aan het protocoldoseringsschema houdt zonder medicatiegerelateerde protocolafwijkingen, stopzetting van de behandeling of dosisaanpassingen wordt berekend als een percentage van het totale monster voor elke arm (C12T12 en C20T5).
Dag 1 tot dag 43 (datum van het einde van de onderhoudsdosering, bezoek aan de kliniek)
De therapietrouw van de deelnemers aan het doseringsschema voor de studiemedicatie, berekend als het aantal deelnemers dat aanvaardbare therapietrouw vertoont.
Tijdsspanne: Dag 58 (datum einde behandeling)
Medicatietrouw zal worden beoordeeld door middel van apotheekberekeningen op basis van geretourneerde flesvolumes. Aanvaardbare naleving zal binnen het bereik van 80-120% vallen. Het aantal deelnemers met aanvaardbare therapietrouw zal worden gerapporteerd als een deel van de totale gerandomiseerde steekproef.
Dag 58 (datum einde behandeling)
Aanwezigheid bij studiebezoeken, berekend als het percentage bezoeken dat is voltooid in de studiesteekproef.
Tijdsspanne: Screening tot dag 43 (datum van het einde van de onderhoudsdosering, bezoek aan de kliniek)
Het aantal studiebezoeken dat door alle deelnemers is bijgewoond, wordt berekend als een percentage van het totaal aantal mogelijke bezoeken in overeenstemming met het studieprotocol.
Screening tot dag 43 (datum van het einde van de onderhoudsdosering, bezoek aan de kliniek)
Voltooiing van de bloedtest, berekend als het percentage voltooide bloedtesten in het onderzoeksmonster.
Tijdsspanne: Screening tot dag 43 (datum van het einde van de onderhoudsdosering, bezoek aan de kliniek)
Het aantal bloedonderzoeken dat door alle deelnemers is uitgevoerd, wordt berekend als een percentage van het totale aantal mogelijke bloedonderzoeken in overeenstemming met het onderzoeksprotocol.
Screening tot dag 43 (datum van het einde van de onderhoudsdosering, bezoek aan de kliniek)
Ingevulde oudervragenlijst, berekend als het percentage ingevulde ouderrapportenvragenlijsten in de onderzoekssteekproef.
Tijdsspanne: Screening tot dag 86 (voltooiing van de proef van de deelnemer)
Het aantal door alle ouders ingevulde onderzoeksvragenlijsten wordt berekend als een percentage van het totaal aantal mogelijke vragenlijsten dat volgens het onderzoeksprotocol moet worden ingevuld.
Screening tot dag 86 (voltooiing van de proef van de deelnemer)
Voltooiing van zelfrapportagevragenlijst, berekend als het percentage zelfrapportagevragenlijsten van adolescenten dat is ingevuld in de onderzoekssteekproef.
Tijdsspanne: Screening tot dag 86 (voltooiing van de proef van de deelnemer)
Het aantal door alle deelnemers ingevulde zelfrapportagevragenlijsten wordt berekend als een percentage van het totale aantal mogelijke vragenlijsten dat moet worden ingevuld in overeenstemming met het onderzoeksprotocol.
Screening tot dag 86 (voltooiing van de proef van de deelnemer)
De aanvaardbaarheid van de studieopzet zal worden geëvalueerd door middel van een door de ouders ingevulde onderzoeksspecifieke evaluatievragenlijst die aan het einde van de studie wordt ingevuld.
Tijdsspanne: Dag 86 (voltooiing van de proef van de deelnemer)
De aanvaardbaarheid van het onderzoeksontwerp zal worden beoordeeld met behulp van een evaluatievragenlijst die speciaal voor dit onderzoek is ontwikkeld en die Likert-schalen gebruikt om de tevredenheid over de rekrutering, de medicatietolerantie, de frequentie van studiebezoeken, de belasting van het invullen van vragenlijsten en de algehele studiekwaliteit te beoordelen. Ouders vullen deze vragenlijst in aan het einde van hun studiedeelname (dag 86). Gegevens worden voor elk item afzonderlijk gerapporteerd, als het percentage ouders dat positief reageerde op de Likert-schaal, waar hogere scores duiden op gunstiger antwoorden.
Dag 86 (voltooiing van de proef van de deelnemer)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De frequentie van bijwerkingen zoals gerapporteerd op de gewijzigde versie van het Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) op dag 43 zal worden samengevat voor de twee behandelingsarmen voor medicinale cannabis.
Tijdsspanne: Dag 43 (datum van het einde van de onderhoudsdosering, bezoek aan de kliniek)
De LAEP, ingevuld door de ouder of voogd, is ontworpen om bekende bijwerkingen van anti-epileptica vast te leggen. De aangepaste versie bevat extra items om andere bekende bijwerkingen van medicinale cannabis vast te stellen. Deze maat omvat 34 items. Bijwerkingen (AE's) die op de LAEP worden gemeld, worden als significant beschouwd als een toename van 2 punten in ernst wordt gemeld vanaf de basislijn tot het einde van de onderhoudsdoseringsperiode (dag 43). De frequentie van bijwerkingen die aan deze criteria voldoen, wordt gepresenteerd voor respectievelijk de twee behandelingsarmen voor medicinale cannabis.
Dag 43 (datum van het einde van de onderhoudsdosering, bezoek aan de kliniek)
De frequentie van bijwerkingen zoals gemeld tijdens het onderzoek zal worden samengevat voor de twee behandelingsarmen voor medicinale cannabis.
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 86 (voltooiing van de proef van de deelnemer)
Alle mogelijke ongewenste voorvallen worden geregistreerd, zoals gerapporteerd tijdens studiebezoeken, tijdens telefoongesprekken voor veiligheidscontroles en tussen geplande afspraken in. Alle ernstige ongewenste voorvallen zullen worden gepubliceerd, evenals alle niet-ernstige bijwerkingen die door de onderzoekers worden geacht op zijn minst mogelijk verband te houden met het onderzoeksgeneesmiddel. De frequentie van deze bijwerkingen wordt weergegeven voor respectievelijk de twee behandelingsarmen voor medicinale cannabis.
Dag 1 tot dag 86 (voltooiing van de proef van de deelnemer)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: A/Prof Daryl Efron, Murdoch Childrens Research Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 februari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 november 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 november 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 november 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • RCH HREC 88284

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

De geanonimiseerde dataset die voor deze analyse van de pilotstudie van MC in pediatrische palliatieve zorg is verzameld, zal zes maanden na publicatie van de primaire uitkomst beschikbaar zijn. Ook het onderzoeksprotocol en het analyseplan zullen beschikbaar zijn. De gegevens moeten worden verkregen van het Murdoch Children's Research Institute. Voorafgaand aan het vrijgeven van gegevens is het volgende vereist: er moet een overeenkomst voor gegevenstoegang worden ondertekend tussen relevante partijen, de onderzoeksgroep 'Pilot Study of MC in Pediatric Palliative Care' moet het data-analyseplan zien en goedkeuren waarin wordt beschreven hoe de gegevens zullen worden geanalyseerd , moet er overeenstemming zijn over passende erkenning en moeten eventuele extra kosten worden gedekt. Mocht de Study Management Group niet beschikbaar zijn, dan wordt deze rol gedelegeerd aan het Murdoch Children's Research Institute. Gegevens worden alleen gedeeld met een erkende onderzoeksorganisatie die het voorgestelde analyseplan heeft goedgekeurd.

IPD-tijdsbestek voor delen

6 maanden na publicatie van de primaire uitkomst

IPD-toegangscriteria voor delen

1) Overeenkomst gegevenstoegang; 2) goedkeuring door Proefstuurcomité; 3) erkende onderzoeksinstellingen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren