Estudo Piloto de MC em Cuidados Paliativos Pediátricos
17 de dezembro de 2025 atualizado por: Murdoch Childrens Research Institute
Um estudo piloto de cannabis medicinal em pacientes pediátricos submetidos a cuidados paliativos para condições não oncológicas
O objetivo deste estudo piloto é explorar a viabilidade e aceitabilidade de um ensaio clínico de cannabis medicinal para aliviar os sintomas de crianças submetidas a cuidados paliativos para condições não oncológicas. O estudo avaliará o desenho do estudo, incluindo estratégia de recrutamento, tolerabilidade à medicação, duração e resultados para determinar a aceitabilidade e viabilidade para as famílias participantes. Os dados coletados serão usados para projetar um estudo multicêntrico em escala real.
Os participantes serão alocados aleatoriamente para receber um dos dois produtos medicinais de cannabis. Nem os participantes nem os pesquisadores saberão a alocação do medicamento do estudo até o final do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo piloto de um único local, duplo-cego, randomizado, com 10 participantes que investigam dois produtos de cannabis medicinal (MC) em crianças de 6 meses a 21 anos que estão passando por cuidados paliativos para condições não oncológicas. Os participantes elegíveis serão randomizados 1:1 para receber um dos dois produtos medicinais de cannabis (C12T12 ou C20T5).
O objetivo principal deste estudo piloto é avaliar todos os elementos do desenho do estudo (estratégia de recrutamento, duração do estudo, procedimentos do estudo, tolerância à medicação do estudo e medidas de resultados) para avaliar se eles são aceitáveis e viáveis para a condução de um estudo randomizado em grande escala ensaio de MC para reduzir a carga de sintomas em pacientes pediátricos submetidos a cuidados paliativos para condições não oncológicas.
O objetivo secundário deste estudo é coletar dados preliminares sobre a segurança de duas diferentes formulações orais de óleo MC nesta população.
Cada participante estará envolvido no teste por até 100 dias:
- Período de triagem: até 14 dias
- Aumento da titulação: dia 1 ao dia 16
- Período de tratamento de manutenção: dia 17 ao dia 42
- Diminuição da titulação: dia 43 (visita clínica no final do período de manutenção) ao dia 58
- Acompanhamento pós-tratamento: dia 59 ao dia 86.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
10
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: A/Prof Daryl Efron
- Número de telefone: +61 (3) 8341 6200
- E-mail: mctrials@mcri.edu.au
Estude backup de contato
- Nome: Clinical Trial Coordinator
- Número de telefone: +61 (3) 8341 6200
- E-mail: mctrials@mcri.edu.au
Locais de estudo
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Recrutamento
- Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
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Contato:
- Clinical Trial Coordinator
- E-mail: mctrials@mcri.edu.au
-
Investigador principal:
- A/Prof Daryl Efron
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 21 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres de 6 meses a 21 anos de idade;
- Receber cuidados no Programa de Cuidados Paliativos Pediátricos de Victoria para uma condição não oncológica;
Dor, distonia e/ou disfunção intestinal pontuação de sintomas avaliada pelos pais acima do limite, definida pela classificação na pergunta relevante revisada da Escala de Avaliação de Sintomas Memorial (MSAS) de:
- Frequência: "Frequentemente" ou "Quase constantemente", E
- Gravidade: "Moderada", "Grave" ou "Muito Grave" E
- Angústia: "Bastante" ou "Muito";
- Nenhuma mudança na medicação ou outras intervenções nas duas semanas anteriores à randomização;
- Participante e família têm capacidade de cumprir os requisitos do protocolo, na opinião do investigador;
- Concorda em não dirigir durante o estudo.
Critério de exclusão:
- Pais que não falam inglês.
- História do participante de psicose, esquizofrenia, transtorno bipolar ou transtorno depressivo maior, ou história familiar de primeiro grau de psicose.
- Tomando medicamentos que são conhecidos por interagir com a cannabis medicinal: varfarina, inibidores de mTOR (por exemplo, sirolimus, tacrolimus), agentes anticancerígenos, citalopram > 20 mg/dia, escitalopram > 10 mg/dia.
- Testes de função hepática anormais definidos como ALT > 3 x LSN
- Uso atual de drogas ilícitas ou cannabis medicinal, ou uso nas 4 semanas anteriores à triagem
- Grávida ou com intenção de engravidar durante o estudo, ou amamentando.
- História de pensamentos suicidas clinicamente significativos nos últimos 12 meses.
- Esperança de vida inferior a 3 meses na opinião dos investigadores
- Alergia a qualquer um dos componentes dos produtos sob investigação (por exemplo, óleo de girassol)
- Diagnóstico de uma condição maligna
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Cannabis medicinal C12T12
Óleo Equilibrado Ruby C12T12 (Cannatrek Ltd, Austrália).
12,5mg/ml de CBD e 12,5mg/ml de THC em óleo de girassol.
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Os participantes randomizados para receber C12T12 Ruby Balanced Oil começarão com 0,008ml/kg/dia (0,1 mg/kg/dia de THC) em duas doses divididas e titulação em quatro etapas (aumento de 0,008ml/kg/dia a cada quatro dias) durante 16 dias até uma dose de manutenção de 0,04ml/kg/dia (0,5mg/kg/dia THC) em duas doses divididas, com uma dose máxima de 2ml/dia (25mg/dia THC) para participantes com peso igual ou superior a 50kg. A dose de manutenção será continuada do dia 17 até o dia 42. A redução da titulação ocorrerá por 16 dias após o final da visita do estudo, no sentido inverso do período de titulação ascendente. |
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Experimental: Cannabis medicinal C20T5
Óleo CBD C20T5 Ruby (Cannatrek Ltd, Austrália).
20mg/ml CBD e 5mg/ml THC em óleo de girassol.
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Os participantes randomizados para o C20T5 Ruby CBD Oil receberão um volume correspondente ao braço C12T12 durante as fases de titulação ascendente, manutenção e titulação descendente.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tempo de conclusão do recrutamento dos participantes do estudo, calculado como o tempo necessário para atingir um tamanho de amostra de 10.
Prazo: A partir da data da pré-triagem o primeiro participante até o décimo participante é randomizado, até 2 anos.
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O tempo necessário para concluir o recrutamento será calculado como o número de meses a partir da data de início do recrutamento até a data de randomização do décimo participante.
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A partir da data da pré-triagem o primeiro participante até o décimo participante é randomizado, até 2 anos.
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Taxa de retirada do participante, calculada como o número de participantes que se retiram do estudo como uma proporção do número total de participantes randomizados.
Prazo: Dia 1 ao dia 43 (data do final da visita clínica do período de dosagem de manutenção)
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O número de participantes que se retirarem do estudo será calculado como uma proporção do número total de participantes randomizados.
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Dia 1 ao dia 43 (data do final da visita clínica do período de dosagem de manutenção)
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Tolerabilidade da medicação do estudo, conforme indicado pela proporção de participantes que toleram o esquema de dosagem do protocolo.
Prazo: Dia 1 ao dia 43 (data do final da visita clínica do período de dosagem de manutenção)
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O número de participantes que aderem ao esquema de dosagem do protocolo sem desvios de protocolo relacionados à medicação, descontinuações de tratamento ou modificações de dose será calculado como uma proporção da amostra total para cada braço (C12T12 e C20T5).
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Dia 1 ao dia 43 (data do final da visita clínica do período de dosagem de manutenção)
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Adesão do participante ao cronograma de dosagem da medicação do estudo, calculada como a proporção de participantes que demonstram adesão aceitável à medicação.
Prazo: Dia 58 (data do fim do tratamento)
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A adesão à medicação será avaliada por meio de cálculos de farmácia a partir dos volumes de frascos devolvidos.
A conformidade aceitável cairá na faixa de 80-120%.
O número de participantes com adesão aceitável à medicação será relatado como uma proporção da amostra total randomizada.
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Dia 58 (data do fim do tratamento)
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Presença nas visitas do estudo, calculada como a proporção de visitas concluídas na amostra do estudo.
Prazo: Triagem até o dia 43 (data do final da visita clínica do período de dosagem de manutenção)
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O número de visitas do estudo com que todos os participantes compareceram será calculado como uma proporção do total de visitas possíveis de acordo com o protocolo do estudo.
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Triagem até o dia 43 (data do final da visita clínica do período de dosagem de manutenção)
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Conclusão do exame de sangue, calculada como a proporção de exames de sangue concluídos na amostra do estudo.
Prazo: Triagem até o dia 43 (data do final da visita clínica do período de dosagem de manutenção)
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O número de exames de sangue do estudo concluídos por todos os participantes será calculado como uma proporção do total de exames de sangue possíveis de acordo com o protocolo do estudo.
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Triagem até o dia 43 (data do final da visita clínica do período de dosagem de manutenção)
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Preenchimento do questionário dos pais, calculado como a proporção de questionários de relatórios dos pais preenchidos na amostra do estudo.
Prazo: Triagem até o dia 86 (conclusão do teste do participante)
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O número de questionários do estudo preenchidos por todos os pais será calculado como uma proporção do total de possíveis questionários que requerem preenchimento de acordo com o protocolo do estudo.
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Triagem até o dia 86 (conclusão do teste do participante)
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Preenchimento do questionário de autorrelato, calculado como a proporção de questionários de autorrelato de adolescentes concluídos na amostra do estudo.
Prazo: Triagem até o dia 86 (conclusão do teste do participante)
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O número de questionários de autorrelato do estudo preenchidos por todos os participantes será calculado como uma proporção do total de possíveis questionários que requerem preenchimento de acordo com o protocolo do estudo.
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Triagem até o dia 86 (conclusão do teste do participante)
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A aceitabilidade do projeto do estudo será avaliada por meio de um questionário de avaliação específico do estudo preenchido pelos pais no final do estudo.
Prazo: Dia 86 (conclusão do teste do participante)
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A aceitabilidade do projeto do estudo será avaliada usando um questionário de avaliação desenvolvido especificamente para este estudo, que usa escalas Likert para avaliar a satisfação com o recrutamento, tolerabilidade da medicação, frequência das visitas do estudo, carga de preenchimento de questionários e qualidade geral do estudo.
Os pais preencherão este questionário no final de sua participação no estudo (dia 86).
Os dados serão relatados para cada item individualmente, como a proporção de pais que responderam positivamente na escala Likert, onde escores mais altos indicam respostas mais favoráveis.
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Dia 86 (conclusão do teste do participante)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A frequência de eventos adversos conforme relatado na versão modificada do Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) no dia 43 será resumida nos dois braços de tratamento com cannabis medicinal.
Prazo: Dia 43 (data do fim da visita clínica do período de dosagem de manutenção)
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Preenchido pelo pai ou responsável, o LAEP foi projetado para capturar os efeitos colaterais conhecidos da medicação antiepiléptica.
A versão modificada inclui itens adicionais para verificar outros efeitos colaterais conhecidos da cannabis medicinal.
Esta medida inclui 34 itens.
Os eventos adversos (EAs) relatados no LAEP serão considerados significativos se um aumento de 2 pontos na gravidade for relatado desde o início até o final do período de dosagem de manutenção (dia 43).
A frequência de EAs que atendem a esses critérios será apresentada para os dois braços de tratamento com cannabis medicinal, respectivamente.
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Dia 43 (data do fim da visita clínica do período de dosagem de manutenção)
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A frequência de eventos adversos relatados ao longo do estudo será resumida nos dois braços de tratamento com cannabis medicinal.
Prazo: Dia 1 ao dia 86 (conclusão do teste do participante)
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Todos os possíveis eventos adversos serão registrados, conforme relatado nas visitas do estudo, durante as ligações telefônicas de verificação de segurança e entre as consultas agendadas.
Todos os eventos adversos graves serão publicados, bem como todos os eventos adversos não graves considerados pelos investigadores como pelo menos possivelmente relacionados ao medicamento do estudo.
A frequência desses eventos adversos será apresentada para os dois braços de tratamento com cannabis medicinal, respectivamente.
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Dia 1 ao dia 86 (conclusão do teste do participante)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: A/Prof Daryl Efron, Murdoch Childrens Research Institute
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de fevereiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de novembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de novembro de 2022
Primeira postagem (Real)
14 de novembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
- RCH HREC 88284
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O conjunto de dados não identificados coletados para esta análise do Estudo Piloto de MC em Cuidados Paliativos Pediátricos estará disponível seis meses após a publicação do desfecho primário.
O protocolo do estudo e o plano de análise também estarão disponíveis.
Os dados devem ser obtidos do Murdoch Children's Research Institute.
Antes de liberar quaisquer dados, é necessário o seguinte: um acordo de acesso a dados deve ser assinado entre as partes relevantes, o Grupo de Gestão do Estudo 'Estudo Piloto de MC em Cuidados Paliativos Pediátricos' deve ver e aprovar o plano de análise de dados descrevendo como os dados serão analisados , deve haver um acordo sobre o reconhecimento apropriado e quaisquer custos adicionais envolvidos devem ser cobertos.
Se o Study Management Group não estiver disponível, esta função é delegada ao Murdoch Children's Research Institute.
Os dados serão compartilhados apenas com uma organização de pesquisa reconhecida que tenha aprovado o plano de análise proposto.
Prazo de Compartilhamento de IPD
6 meses após a publicação do desfecho primário
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
1) Contrato de acesso a dados; 2) aprovação pelo Comitê Gestor do Julgamento; 3) instituições de pesquisa reconhecidas.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .