AMX0035の安全性と忍容性を評価する延長試験
2025年1月10日 更新者：Amylyx Pharmaceuticals Inc.
A35-004 試験 (PHOENIX) に登録済みの筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の成人参加者を対象に、最大 108 週間の AMX0035 の安全性と忍容性を評価する第 IIIb 相非盲検延長試験
主な目的は、以前に研究 A35-004 (PHOENIX) に登録された参加者を対象に、108 週間の非盲検治療で AMX0035 の安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
すべての参加者は、AMX0035による非盲検治療を受けます。1日目から開始し、研究期間中、1日2回（朝と夜に1回）経口投与します。
ベースライン訪問（1日目）の後、登録された参加者は、108週または治療終了（EOT）の訪問まで、約12週間（±2週間）ごとに訪問を完了し、その後、最後の訪問から約28日後に安全性のフォローアップを行います。用量。
生存追跡評価は、EOT訪問後、死亡時または研究終了時（EOS）まで12週間ごとに完了します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
352
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
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Liverpool、イギリス
- The Walton Centre NHS Trust
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London、イギリス
- King's College London
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London、イギリス
- UCL Queen Square Institute of Neurology
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Plymouth、イギリス
- University of Plymouth
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Salford、イギリス
- Salford Royal Hospital Barnes Clinical Research Team
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Sheffield、イギリス
- Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
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Bari、イタリア
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
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Milan、イタリア
- Centro Clinico NeMO
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Milan、イタリア
- IRCCS - Ospedale San Raffaele
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Milan、イタリア
- University of Milan Medical School
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Milano、イタリア
- IRCCS - Istituto Auxologico italiano
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Modena、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
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Napoli、イタリア
- Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Padova、イタリア
- University of Padua
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Tricase、イタリア
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
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Turin、イタリア
- University of Torino
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Utrecht、オランダ
- University Medical Center Utrecht
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Stockholm、スウェーデン
- Karolinska Institutet
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Umeå、スウェーデン
- Umeå University Hospital
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Barcelona、スペイン
- Hospital del Mar
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
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Bilbao、スペイン
- Hospital Universitario de Basurto
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Madrid、スペイン
- Hospital San Rafael
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San Sebastián、スペイン
- Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
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Valencia、スペイン
- Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
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Dresden、ドイツ
- Uniklinikum Dresden
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Hannover、ドイツ
- Hannover Medical School
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Jena、ドイツ
- Jena University Hospital
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Mannheim、ドイツ
- Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
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Rostock、ドイツ
- University Medical Center Rostock
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Ulm、ドイツ
- ULM University Medical Centre
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Bron、フランス
- Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
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Clermont-Ferrand、フランス
- Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
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Lille、フランス
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
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Limoges、フランス
- CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
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Marseille、フランス
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
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Montpellier、フランス
- CHU de Montpellier
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Montpellier Cedex 5、フランス
- Gui de Chauliac
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Nice、フランス
- CHU Nice
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Paris、フランス
- Hôpital de la Salpétrière
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Tours、フランス
- Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
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Leuven、ベルギー
- University Hospitals Leuven
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Lisbon、ポルトガル
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
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Kraków、ポーランド
- Centrum Medyczne Linden
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Warsaw、ポーランド
- City Clinic Warsaw
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -48週目までの無作為化対照フェーズの完了を含む、研究A35-004（PHOENIX）への以前の参加（この時点は、スクリーニング時に近づいている可能性があります）。 医学的理由により 48 週まで無作為化対照フェーズを完了していない参加者は、スポンサーと相談して、ケースバイケースで含めることができます。
- -インフォームドコンセントを提供できる;
- -治験クリニックへの訪問、遠隔訪問、および生存状況報告要件を含む治験手順に従うことができ、喜んで従う;
-出産の可能性のある女性（WOCBP; 例えば、少なくとも1年間閉経後でない、または外科的に無菌である女性は、試験期間中およびAMX0035の最後の投与後3か月間、適切な避妊を使用することに同意する必要があります。
- -12か月の自然無月経または血清卵胞刺激ホルモン（FSH）レベルが40 mIU / ml（ミリリットルあたりのミリ国際単位）を伴う6か月の自然無月経、または子宮摘出術を伴うまたは伴わない6週間の術後両側卵巣摘出術。
この試験で使用できる避妊方法は次のとおりです。
- 避妊薬、パッチ、注射、膣リング、またはインプラントなどのホルモン療法;
- 殺精子剤（精子を殺す泡、クリーム、またはゲル）とともに使用されるバリア方法（コンドームまたは横隔膜など）;
- 子宮内避妊器具 (IUD);
- 禁欲（異性愛禁止）;
- 外科的に不妊である（男性）か、出産の可能性がない（女性）ユニークなパートナー。
- 女性は、試験期間中およびAMX0035の最終投与から3か月間、妊娠していないか、妊娠を計画していてはなりません。
- 男性は、試験期間中およびAMX0035の最終投与後少なくとも3か月間、避妊を実践することに同意する必要があります。
- 男性は、子供を父親にする計画を立てたり、精子提供のために精子を提供したりすることを計画してはなりません 治験期間中および AMX0035 の最後の投与から 3 か月後
除外基準:
- -フェニルブチレートまたは胆汁酸塩に対する既知のアレルギーの病歴;
- -ビリルビンレベルおよび/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）として定義される異常な肝機能 正常上限の5倍以上（初回投与から12週間以内に取得）;
- 推定糸球体濾過率（eGFR）によって定義される腎不全
- 妊娠中の女性または現在授乳中の女性;
- -例えば、活動性胆嚢炎、原発性胆汁性肝硬変、硬化性胆管炎、胆嚢癌、胆嚢の壊疽、胆嚢の膿瘍を含む、胆道閉塞における治験責任医師の医学的判断をもたらす可能性のある現在の重度の胆道疾患;
- -クラスIII / IV心不全の病歴（ニューヨーク心臓協会による - NYHA）;
- -治療による追加の塩摂取量が参加者を危険にさらす、厳しい塩制限下の参加者、治験責任医師の臨床的判断;
- -治験責任医師の判断によると、不安定な精神疾患、認知障害、認知症、または参加者がインフォームドコンセントを提供する能力を損なう薬物乱用の存在;
- -臨床的に重要な不安定な病状（ALS以外）（例：心血管の不安定性、全身感染症、未治療の甲状腺機能障害、重度の臨床検査異常または臨床的に重要な心電図[ECG]の変化）参加者がする場合、参加者にリスクをもたらします治験責任医師の判断に従って、治験に参加する。
- -現在、別の試験に登録されている（研究A35-004（PHOENIX）を除く）ベースライン訪問時の初回投与前の治験療法の使用（または5血漿半減期以内）;
- ダイヤフラム ペーシング システム (DPS) の埋め込み;
- -ベースライン訪問での最初の投与から過去30日以内（または5半減期のいずれか長い方）に現在または以前に治療された、または治療期間中の計画された曝露から、プロトコルのセクション6.7に記載されている禁止薬物へ。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アクティブ
すべての参加者は、経口（または栄養チューブ）AMX0035（フェニル酪酸ナトリウム（PB）とタウルルソジオールの固定用量の組み合わせ）で治療されます。
すべての参加者は、試験期間中、1 日目から 1 日 2 サシェ (朝 1 回分と夜 1 回分) を服用します (1 日 2 回の投与が忍容性に乏しい場合、投与の中断と減量については、セクション 6.3 でさらに説明します) AMX0035 は、 Amylyx から、約 1 か月分の使い捨てサシェが入ったカートン ボックスとして提供されます。
各 AMX0035 サシェには、3 g の PB と 1 g のタウルルソジオールを含む粉末製剤の有効成分が含まれています。
AMX0035 粉末を水と混合し、経口 (または栄養チューブ) で服用します。
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フェニル酪酸 3 g とタウルルソジオール 1 g の組み合わせ
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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AMX0035による治療中の治療に伴う有害事象の発生率を評価する
時間枠：108週
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すべての有害事象 (AE) の発生率; AMX0035で治療された参加者の治療中止または研究中止につながるAE、およびすべての重篤な有害事象（SAE）
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108週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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AMX0035による長期治療が生存に及ぼす影響を評価する
時間枠：108週
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108週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Lahar Mehta, MD、Head, Global Clinical Development
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年12月29日
一次修了 (実際)
2024年10月16日
研究の完了 (実際)
2024年10月30日
試験登録日
最初に提出
2022年10月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年11月9日
最初の投稿 (実際)
2022年11月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月10日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。