Utvidelsesstudie som evaluerer sikkerheten og toleransen til AMX0035
10. januar 2025 oppdatert av: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
En fase IIIb, åpen utvidelsesstudie som evaluerer sikkerheten og toleransen til AMX0035 opptil 108 uker hos voksne deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) som tidligere var registrert i studie A35-004 (PHOENIX)
Hovedmålet er å evaluere sikkerheten og toleransen til AMX0035 i løpet av 108 uker med åpen behandling for deltakere som tidligere er registrert i studie A35-004 (PHOENIX).
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Alle deltakere vil motta åpen behandling med AMX0035, med start på dag 1 med oral dosering to ganger daglig (en gang om morgenen og en gang om kvelden) i løpet av studien.
Etter baseline-besøket (dag 1), vil de registrerte deltakerne gjennomføre besøk omtrent hver 12. uke (± 2 uker), frem til uke 108 eller slutten av behandlingen (EOT), etterfulgt av en sikkerhetsoppfølging omtrent 28 dager etter siste besøk. dose.
En overlevelsesoppfølgingsvurdering vil bli fullført hver 12. uke etter EOT-besøket frem til tidspunktet for død eller slutten av studien (EOS).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
352
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Leuven, Belgia
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike
- Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
-
Clermont-Ferrand, Frankrike
- Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
-
Lille, Frankrike
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Frankrike
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
-
Marseille, Frankrike
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
-
Montpellier, Frankrike
- CHU de Montpellier
-
Montpellier Cedex 5, Frankrike
- Gui de Chauliac
-
Nice, Frankrike
- CHU Nice
-
Paris, Frankrike
- Hôpital de la Salpétrière
-
Tours, Frankrike
- Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Bari, Italia
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Milan, Italia
- Centro Clinico NeMO
-
Milan, Italia
- IRCCS - Ospedale San Raffaele
-
Milan, Italia
- University of Milan Medical School
-
Milano, Italia
- IRCCS - Istituto Auxologico italiano
-
Modena, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Napoli, Italia
- Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Padova, Italia
- University of Padua
-
Tricase, Italia
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Turin, Italia
- University of Torino
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Kraków, Polen
- Centrum Medyczne Linden
-
Warsaw, Polen
- City Clinic Warsaw
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Hospital del Mar
-
Barcelona, Spania
- Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
-
Bilbao, Spania
- Hospital Universitario de Basurto
-
Madrid, Spania
- Hospital San Rafael
-
San Sebastián, Spania
- Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, Spania
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe
-
-
-
-
-
Liverpool, Storbritannia
- The Walton Centre NHS Trust
-
London, Storbritannia
- King's College London
-
London, Storbritannia
- UCL Queen Square Institute of Neurology
-
Plymouth, Storbritannia
- University of Plymouth
-
Salford, Storbritannia
- Salford Royal Hospital Barnes Clinical Research Team
-
Sheffield, Storbritannia
- Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige
- Karolinska Institutet
-
Umeå, Sverige
- Umeå University Hospital
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland
- Uniklinikum Dresden
-
Hannover, Tyskland
- Hannover Medical School
-
Jena, Tyskland
- Jena University Hospital
-
Mannheim, Tyskland
- Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
-
Rostock, Tyskland
- University Medical Center Rostock
-
Ulm, Tyskland
- ULM University Medical Centre
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Tidligere deltakelse i studie A35-004 (PHOENIX), inkludert fullføring av den randomiserte kontrollerte fasen til og med uke 48 (dette tidspunktet kan komme på tidspunktet for screening). Deltakere som ikke fullfører randomisert-kontrollert fase gjennom uke 48 av medisinske årsaker, kan inkluderes fra sak til sak, i samråd med sponsoren;
- i stand til å gi informert samtykke;
- Evne og villig til å følge prøveprosedyrer inkludert besøk på prøveklinikken, fjernbesøk og rapporteringskrav for overlevelsesstatus;
Kvinner i fertil alder (WOCBP; f.eks. ikke postmenopausale i minst ett år eller kirurgisk sterile må godta å bruke adekvat prevensjon under forsøkets varighet og 3 måneder etter siste dose av AMX0035;
- 12 måneder med spontan amenoré eller 6 måneder med spontan amenoré med serumnivåer av follikkelstimulerende hormon (FSH) > 40 mIU/ml (milli-internasjonale enheter per milliliter) eller 6 uker postkirurgisk bilateral ooforektomi med eller uten hysterektomi.
Akseptable prevensjonsmetoder for bruk i denne studien er:
- Hormonelle metoder, som p-piller, plaster, injeksjoner, vaginal ring eller implantater;
- Barrieremetoder (som kondom eller diafragma) brukt med et sæddrepende middel (et skum, krem eller gel som dreper sædceller);
- Intrauterin enhet (IUD);
- Avholdenhet (ingen heteroseksuell sex);
- Unik partner som er kirurgisk steril (menn) eller ikke i fertil alder (kvinnelig).
- Kvinner må ikke være gravide eller planlegger å bli gravide i løpet av forsøket og 3 måneder etter siste dose av AMX0035;
- Menn må gå med på å bruke prevensjon i løpet av forsøket og i minst 3 måneder etter siste dose av AMX0035;
- Menn må ikke planlegge å bli far til barn eller gi sæd for donasjon i løpet av forsøket og 3 måneder etter siste dose av AMX0035
Ekskluderingskriterier:
- Historie med kjent allergi mot fenylbutyrat eller gallesalter;
- Unormal leverfunksjon definert som bilirubinnivåer og/eller aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) > 5 ganger øvre grense for det normale (oppnådd innen 12 uker fra første dose);
- Nyreinsuffisiens som definert av estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)
- Gravide kvinner eller kvinner som for tiden ammer;
- Nåværende alvorlig gallesykdom som kan resultere i etterforskerens medisinske vurdering i biliær obstruksjon inkludert for eksempel aktiv kolecystitt, primær biliær cirrhose, skleroserende kolangitt, galleblærekreft, koldbrann i galleblæren, abscess i galleblæren;
- Anamnese med hjertesvikt i klasse III/IV (i henhold til New York Heart Association - NYHA);
- Deltaker under alvorlig saltrestriksjon der det tilsatte saltinntaket på grunn av behandling ville sette deltakeren i fare, etter etterforskerens kliniske vurdering;
- Tilstedeværelse av ustabil psykiatrisk sykdom, kognitiv svikt, demens eller rusmisbruk som vil svekke deltakerens evne til å gi informert samtykke, ifølge etterforskerens vurdering;
- Klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand (annet enn ALS) (f.eks. kardiovaskulær ustabilitet, systemisk infeksjon, ubehandlet skjoldbruskdysfunksjon, alvorlig laboratorietestavvik eller klinisk signifikante elektrokardiogram [EKG] endringer) som ville utgjøre en risiko for deltakeren hvis han/hun skulle delta i rettssaken, ifølge etterforskerens dom;
- For tiden registrert i en annen studie (unntatt studie A35-004 (PHOENIX)) som involverer bruk av en undersøkelsesterapi (eller innen 5 plasmahalveringstider) før første dose ved baseline-besøk;
- Implantasjon av diafragmastimuleringssystem (DPS);
- For øyeblikket eller tidligere behandlet i løpet av de siste 30 dagene (eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst) fra første dose ved baseline-besøket eller planlagt eksponering i behandlingsperioden for eventuelle forbudte medisiner oppført i avsnitt 6.7 i protokollen.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Aktiv
Alle deltakere vil bli behandlet med oral (eller ernæringssonde) AMX0035 (en fastdosekombinasjon av natriumfenylbutyrat (PB) og taurursodiol).
Alle deltakere vil ta 2 doseposer daglig (en morgendose og en kveldsdose) fra dag 1, i løpet av studien (hvis to ganger daglig dosering tolereres dårlig, er doseringsavbrudd og reduksjoner ytterligere diskutert i avsnitt 6.3) AMX0035 vil leveres av Amylyx som en kartong som inneholder ca. 1 måneds forsyning av engangsposer.
Hver AMX0035-pose inneholder aktive ingredienser i en pulverformulering med 3 g PB og 1 g taurursodiol.
AMX0035-pulver blandes med vann og tas oralt (eller via ernæringssonde).
|
Kombinasjon av 3 g fenylbutyrat og 1 g taurursodiol
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å vurdere forekomsten av behandlingsoppståtte bivirkninger under behandling med AMX0035
Tidsramme: 108 uker
|
Forekomst av alle uønskede hendelser (AE); Bivirkninger som fører til seponering av behandling eller seponering av studien, og alle alvorlige bivirkninger (SAE) hos deltakere behandlet med AMX0035
|
108 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å vurdere effekten av langtidsbehandling med AMX0035 på overlevelse
Tidsramme: 108 uker
|
|
108 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Lahar Mehta, MD, Head, Global Clinical Development
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. desember 2022
Primær fullføring (Faktiske)
16. oktober 2024
Studiet fullført (Faktiske)
30. oktober 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. oktober 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. november 2022
Først lagt ut (Faktiske)
17. november 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. januar 2025
Sist bekreftet
1. januar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- A35-011
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .