Az AMX0035 biztonságát és tolerálhatóságát értékelő kiterjesztett tanulmány
2025. január 10. frissítette: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
IIIb fázis, nyílt kiterjesztésű vizsgálat, amely az AMX0035 biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli 108 hétig az A35-004 (PHOENIX) vizsgálatba korábban bevont, amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő felnőtt résztvevőknél
Az elsődleges cél az AMX0035 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése 108 hetes nyílt kezelés alatt az A35-004 (PHOENIX) vizsgálatba korábban bevont résztvevők esetében.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Minden résztvevő nyílt kezelésben részesül AMX0035-tel, az 1. napon kezdve, napi kétszeri orális adagolással (egyszer reggel és egyszer este) a vizsgálat időtartama alatt.
A kiindulási vizit (1. nap) után a beiratkozott résztvevők körülbelül 12 hetente (± 2 hetente), a 108. hétig vagy a kezelés befejezéséig (EOT) elvégzik a viziteket, majd körülbelül 28 nappal az utolsó után biztonsági ellenőrzés következik. dózis.
Az EOT látogatást követően 12 hetente túlélési nyomon követési értékelést kell végezni a halál időpontjáig vagy a vizsgálat végéig (EOS).
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
352
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Leuven, Belgium
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Liverpool, Egyesült Királyság
- The Walton Centre NHS Trust
-
London, Egyesült Királyság
- King's College London
-
London, Egyesült Királyság
- UCL Queen Square Institute of Neurology
-
Plymouth, Egyesült Királyság
- University of Plymouth
-
Salford, Egyesült Királyság
- Salford Royal Hospital Barnes Clinical Research Team
-
Sheffield, Egyesült Királyság
- Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
-
-
-
-
-
Bron, Franciaország
- Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
-
Clermont-Ferrand, Franciaország
- Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
-
Lille, Franciaország
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Franciaország
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
-
Marseille, Franciaország
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
-
Montpellier, Franciaország
- CHU de Montpellier
-
Montpellier Cedex 5, Franciaország
- Gui de Chauliac
-
Nice, Franciaország
- CHU NICE
-
Paris, Franciaország
- Hôpital de la Salpétrière
-
Tours, Franciaország
- Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
-
-
-
-
-
Utrecht, Hollandia
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Kraków, Lengyelország
- Centrum Medyczne Linden
-
Warsaw, Lengyelország
- City Clinic Warsaw
-
-
-
-
-
Dresden, Németország
- Uniklinikum Dresden
-
Hannover, Németország
- Hannover Medical School
-
Jena, Németország
- Jena University Hospital
-
Mannheim, Németország
- Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
-
Rostock, Németország
- University Medical Center Rostock
-
Ulm, Németország
- ULM University Medical Centre
-
-
-
-
-
Bari, Olaszország
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Milan, Olaszország
- Centro Clinico NeMO
-
Milan, Olaszország
- IRCCS - Ospedale San Raffaele
-
Milan, Olaszország
- University of Milan Medical School
-
Milano, Olaszország
- IRCCS - Istituto Auxologico italiano
-
Modena, Olaszország
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Napoli, Olaszország
- Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Padova, Olaszország
- University of Padua
-
Tricase, Olaszország
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Turin, Olaszország
- University of Torino
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugália
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital Del Mar
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
-
Bilbao, Spanyolország
- Hospital Universitario de Basurto
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital San Rafael
-
San Sebastián, Spanyolország
- Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, Spanyolország
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Stockholm, Svédország
- Karolinska Institutet
-
Umeå, Svédország
- Umeå University Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Írország
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Korábbi részvétel az A35-004 (PHOENIX) vizsgálatban, beleértve a randomizált, ellenőrzött fázis befejezését a 48. hétig (ez az időpont a szűrés időpontjában várható). Azok a résztvevők, akik egészségügyi okokból nem fejezik be a randomizált-kontrollos fázist a 48. hétig, eseti alapon, a szponzorral egyeztetve bevonhatók;
- Képes tájékozott beleegyezés megadására;
- Képes és hajlandó követni a vizsgálati eljárásokat, beleértve a vizsgálati klinikán tett látogatásokat, a távoli látogatásokat és a túlélési állapot jelentési követelményeit;
Fogamzóképes korú nők (WOCBP; pl. nem posztmenopauzás legalább egy évig vagy műtétileg sterilek) bele kell egyezniük a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálat időtartama alatt és 3 hónappal az utolsó AMX0035 adag beadása után;
- 12 hónapos spontán amenorrhoea vagy 6 hónapos spontán amenorrhoea 40 mIU/ml feletti szérum tüszőstimuláló hormon (FSH) szinttel (mili-nemzetközi egység milliliterenként) vagy 6 hét műtét utáni kétoldali peteeltávolítás méheltávolítással vagy anélkül.
Az ebben a vizsgálatban használható fogamzásgátló módszerek a következők:
- Hormonális módszerek, például fogamzásgátló tabletták, tapaszok, injekciók, hüvelygyűrű vagy implantátumok;
- A spermiciddel (hab, krém vagy gél, amely elpusztítja a spermát) együtt használt gát módszerek (például óvszer vagy rekeszizom);
- Méhen belüli eszköz (IUD);
- Absztinencia (nincs heteroszexuális szex);
- Egyedi partner, aki műtétileg steril (férfiak) vagy nem fogamzóképes (nő).
- A nők nem lehetnek terhesek vagy nem tervezhetnek teherbe esni a vizsgálat időtartama alatt és 3 hónappal az utolsó AMX0035 adag beadása után;
- A férfiaknak bele kell egyezniük abba, hogy fogamzásgátlást gyakorolnak a próba időtartama alatt, és legalább 3 hónapig az utolsó AMX0035 adag után;
- Férfiak nem tervezhetnek gyermeknemzést vagy spermát adományozás céljából a vizsgálat időtartama alatt és 3 hónappal az utolsó AMX0035 adag beadása után.
Kizárási kritériumok:
- Fenil-butiráttal vagy epesókkal szembeni ismert allergia anamnézisében;
- Kóros májműködés, amelyet a bilirubinszint és/vagy az aszpartát-aminotranszferáz (AST) és/vagy az alanin-aminotranszferáz (ALT) a normálérték felső határának több mint 5-szöröseként határoznak meg (az első adagtól számított 12 héten belül);
- A becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) által meghatározott veseelégtelenség
- terhes nők vagy éppen szoptató nők;
- Jelenlegi súlyos epebetegség, amely a vizsgáló orvosi megítélését eredményezheti epeúti elzáródásban, beleértve például az aktív epehólyag-gyulladást, primer biliaris cirrhosisot, szklerotizáló cholangitist, epehólyagrákot, epehólyag gangrénát, epehólyag tályogot;
- III/IV. osztályú szívelégtelenség története (New York Heart Association – NYHA szerint);
- Súlyos sókorlátozás alatt álló résztvevő, akinél a kezelés miatti hozzáadott só bevitele veszélyeztetné a résztvevőt a vizsgáló klinikai megítélése szerint;
- Instabil pszichiátriai betegség, kognitív károsodás, demencia vagy kábítószerrel való visszaélés jelenléte, amely rontaná a résztvevő azon képességét, hogy tájékozott beleegyezését adja a nyomozó ítélete szerint;
- Klinikailag jelentős instabil egészségi állapot (az ALS kivételével) (pl. szív- és érrendszeri instabilitás, szisztémás fertőzés, kezeletlen pajzsmirigy-működési zavar, súlyos laboratóriumi vizsgálati anomália vagy klinikailag jelentős elektrokardiogram [EKG] változások), amelyek kockázatot jelentenek a résztvevőre, ha a nyomozói ítélet szerint részt venni a tárgyaláson;
- Jelenleg egy másik vizsgálatban vesznek részt (kivéve az A35-004 (PHOENIX) vizsgálatot), amely vizsgálati terápiát tartalmazott (vagy 5 plazma felezési időn belül) a kiindulási vizit első adagja előtt;
- Membrános ingerlési rendszer (DPS) beültetése;
- Jelenleg vagy korábban kezelt az elmúlt 30 napon belül (vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik hosszabb) az alaplátogatás első adagjától vagy a kezelési időszak alatti tervezett expozíciótól számítva a protokoll 6.7. szakaszában felsorolt tiltott gyógyszereknek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Aktív
Minden résztvevő szájon át (vagy etetőszondával) AMX0035-tel (nátrium-fenil-butirát (PB) és taururszódiol fix dózisú kombinációja) részesül.
Minden résztvevő napi 2 tasakot (egy reggeli és egy esti adagot) vesz be az 1. naptól kezdve a vizsgálat időtartama alatt (ha a napi kétszeri adagolást rosszul tolerálják, az adagolás megszakítását és csökkentését a 6.3 pont tárgyalja). Az Amylyx egy kartondobozban szállítja, amely körülbelül 1 hónapnyi egyszer használatos tasakot tartalmaz.
Minden AMX0035 tasak por alakú hatóanyagot tartalmaz 3 g PB-vel és 1 g taurursodiollal.
Az AMX0035 port vízzel összekeverjük, és szájon át (vagy etetőszondán keresztül) kell bevenni.
|
3 g fenilbutirát és 1 g taururszódiol kombinációja
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az AMX0035-tel végzett kezelés során a kezelés során fellépő nemkívánatos események előfordulásának felmérése
Időkeret: 108 hét
|
Az összes nemkívánatos esemény (AE) előfordulása; A kezelés abbahagyásához vagy a vizsgálat visszavonásához vezető nemkívánatos események, valamint minden súlyos mellékhatás (SAE) az AMX0035-tel kezelt résztvevőknél
|
108 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az AMX0035-tel végzett hosszú távú kezelés hatásának felmérése a túlélésre
Időkeret: 108 hét
|
|
108 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Lahar Mehta, MD, Head, Global Clinical Development
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. december 29.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. október 16.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. október 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. október 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. november 9.
Első közzététel (Tényleges)
2022. november 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. március 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. január 10.
Utolsó ellenőrzés
2025. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- A35-011
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .