Estudo de extensão avaliando a segurança e tolerabilidade do AMX0035
10 de janeiro de 2025 atualizado por: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Um estudo de extensão aberto de fase IIIb avaliando a segurança e a tolerabilidade de AMX0035 até 108 semanas em participantes adultos com esclerose lateral amiotrófica (ALS) previamente inscritos no estudo A35-004 (PHOENIX)
O objetivo principal é avaliar a segurança e a tolerabilidade do AMX0035 durante 108 semanas de tratamento aberto para participantes previamente inscritos no Estudo A35-004 (PHOENIX).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Todos os participantes receberão tratamento aberto com AMX0035, começando no Dia 1 com administração oral duas vezes ao dia (uma vez pela manhã e outra à noite) durante o estudo.
Após a visita de linha de base (dia 1), os participantes inscritos completarão as visitas aproximadamente a cada 12 semanas (± 2 semanas), até a semana 108 ou a visita de final de tratamento (EOT), seguida de um acompanhamento de segurança aproximadamente 28 dias após a última dose.
Uma avaliação de acompanhamento de sobrevivência será concluída a cada 12 semanas após a visita EOT até o momento da morte ou final do estudo (EOS).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
352
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Dresden, Alemanha
- Uniklinikum Dresden
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Hannover, Alemanha
- Hannover Medical School
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Jena, Alemanha
- Jena University Hospital
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Mannheim, Alemanha
- Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
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Rostock, Alemanha
- University Medical Center Rostock
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Ulm, Alemanha
- ULM University Medical Centre
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Leuven, Bélgica
- University Hospitals Leuven
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Barcelona, Espanha
- Hospital Del Mar
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
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Bilbao, Espanha
- Hospital Universitario de Basurto
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Madrid, Espanha
- Hospital San Rafael
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San Sebastián, Espanha
- Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
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Valencia, Espanha
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Bron, França
- Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
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Clermont-Ferrand, França
- Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
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Lille, França
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
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Limoges, França
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
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Marseille, França
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
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Montpellier, França
- CHU de Montpellier
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Montpellier Cedex 5, França
- Gui de Chauliac
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Nice, França
- CHU NICE
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Paris, França
- Hôpital de la Salpétrière
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Tours, França
- Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
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Utrecht, Holanda
- University Medical Center Utrecht
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Dublin, Irlanda
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
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Bari, Itália
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
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Milan, Itália
- Centro Clinico NeMO
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Milan, Itália
- IRCCS - Ospedale San Raffaele
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Milan, Itália
- University of Milan Medical School
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Milano, Itália
- IRCCS - Istituto Auxologico italiano
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Modena, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
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Napoli, Itália
- Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Padova, Itália
- University of Padua
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Tricase, Itália
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
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Turin, Itália
- University of Torino
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Kraków, Polônia
- Centrum Medyczne Linden
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Warsaw, Polônia
- City Clinic Warsaw
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Lisbon, Portugal
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
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Liverpool, Reino Unido
- The Walton Centre NHS Trust
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London, Reino Unido
- King's College London
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London, Reino Unido
- UCL Queen Square Institute of Neurology
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Plymouth, Reino Unido
- University of Plymouth
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Salford, Reino Unido
- Salford Royal Hospital Barnes Clinical Research Team
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Sheffield, Reino Unido
- Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
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Stockholm, Suécia
- Karolinska Institutet
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Umeå, Suécia
- Umeå University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participação anterior no Estudo A35-004 (PHOENIX), incluindo a conclusão da fase controlada randomizada até a Semana 48 (este ponto de tempo pode estar próximo no momento da triagem). Os participantes que não concluírem a fase randomizada controlada até a Semana 48 por motivos médicos podem ser incluídos caso a caso, em consulta com o Patrocinador;
- Capaz de fornecer consentimento informado;
- Capaz e disposto a seguir os procedimentos do estudo, incluindo visitas à clínica do estudo, visitas remotas e requisitos de relatórios de status de sobrevivência;
Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP; por exemplo, não pós-menopausa por pelo menos um ano ou cirurgicamente estéreis devem concordar em usar controle de natalidade adequado durante o estudo e 3 meses após a última dose de AMX0035;
- 12 meses de amenorréia espontânea ou 6 meses de amenorréia espontânea com níveis séricos de hormônio folículo-estimulante (FSH) > 40 mIU/ml (mili-unidades internacionais por mililitro) ou 6 semanas de ooforectomia bilateral pós-cirúrgica com ou sem histerectomia.
Os métodos anticoncepcionais aceitáveis para uso neste estudo são:
- Métodos hormonais, como pílulas anticoncepcionais, adesivos, injeções, anel vaginal ou implantes;
- Métodos de barreira (como preservativo ou diafragma) usados com espermicida (uma espuma, creme ou gel que mata o esperma);
- Dispositivo intrauterino (DIU);
- Abstinência (sem sexo heterossexual);
- Parceiro único que é cirurgicamente estéril (homem) ou sem potencial para engravidar (mulher).
- As mulheres não devem estar grávidas ou planejando engravidar durante o estudo e 3 meses após a última dose de AMX0035;
- Os homens devem concordar em praticar contracepção durante o período do estudo e por pelo menos 3 meses após a última dose de AMX0035;
- Os homens não devem planejar ter um filho ou fornecer esperma para doação durante o teste e 3 meses após a última dose de AMX0035
Critério de exclusão:
- História de alergia conhecida ao butirato de fenil ou sais biliares;
- Função hepática anormal definida como níveis de bilirrubina e/ou aspartato aminotransferase (AST) e/ou alanina aminotransferase (ALT) > 5 vezes o limite superior do normal (obtido em 12 semanas a partir da primeira dose);
- Insuficiência renal definida pela taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
- Grávidas ou mulheres que estejam amamentando;
- Doença biliar grave atual que pode resultar na avaliação médica do investigador em obstrução biliar incluindo, por exemplo, colecistite ativa, cirrose biliar primária, colangite esclerosante, câncer de vesícula biliar, gangrena da vesícula biliar, abscesso da vesícula biliar;
- Histórico de insuficiência cardíaca Classe III/IV (segundo New York Heart Association - NYHA);
- Participante sob restrição severa de sal onde a ingestão de sal adicionada devido ao tratamento colocaria o participante em risco, no julgamento clínico do Investigador;
- Presença de doença psiquiátrica instável, comprometimento cognitivo, demência ou abuso de substâncias que prejudicaria a capacidade do participante de fornecer consentimento informado, de acordo com o julgamento do Investigador;
- Condição médica instável clinicamente significativa (que não seja ELA) (por exemplo, instabilidade cardiovascular, infecção sistêmica, disfunção tireoidiana não tratada, anomalia grave nos testes laboratoriais ou alterações eletrocardiográficas [ECG] clinicamente significativas) que representaria um risco para o participante se ele/ela fosse participar do julgamento, de acordo com o julgamento do Investigador;
- Atualmente inscrito em outro estudo (excluindo o Estudo A35-004 (PHOENIX)) envolvendo o uso de uma terapia experimental (ou dentro de 5 meias-vidas plasmáticas) antes da primeira dose na visita inicial;
- Implantação de Diafragma Pacing System (DPS);
- Atualmente ou anteriormente tratado nos últimos 30 dias (ou 5 meias-vidas, o que for mais longo) desde a primeira dose na visita de linha de base ou exposição planejada durante o período de tratamento a qualquer medicamento proibido listado na Seção 6.7 do protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Ativo
Todos os participantes serão tratados com AMX0035 oral (ou tubo de alimentação) (uma combinação de dose fixa de fenilbutirato de sódio (PB) e taurursodiol).
Todos os participantes tomarão 2 sachês diariamente (uma dose matinal e uma dose noturna) começando no Dia 1, durante o estudo (se a dosagem duas vezes ao dia for mal tolerada, as interrupções e reduções da dosagem serão discutidas na seção 6.3) AMX0035 irá ser fornecido pela Amylyx como uma caixa de papelão contendo aproximadamente 1 mês de sachês de uso único.
Cada sachê AMX0035 contém ingredientes ativos em uma formulação em pó com 3 g de PB e 1 g de taurursodiol.
O pó AMX0035 é misturado com água e tomado por via oral (ou via tubo de alimentação).
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Combinação de 3 g de fenilbutirato e 1 g de taurursodiol
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Para avaliar a incidência de eventos adversos emergentes do tratamento durante o tratamento com AMX0035
Prazo: 108 semanas
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Incidência de todos os eventos adversos (EA)s; EAs levando à descontinuação do tratamento ou retirada do estudo e todos os eventos adversos graves (SAE) em participantes tratados com AMX0035
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108 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliar o impacto do tratamento de longo prazo com AMX0035 na sobrevida
Prazo: 108 semanas
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108 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Lahar Mehta, MD, Head, Global Clinical Development
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Real)
16 de outubro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
30 de outubro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de outubro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de novembro de 2022
Primeira postagem (Real)
17 de novembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de janeiro de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- A35-011
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .